アークタス・セラピューティクス、カンター・フィッツジェラルド医療会議でパイプラインの進捗を説明

2026年9月10日（木）、アークタス・セラピューティクス（ARCT）は第12回カンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスに参加し、同社の次なる成長フェーズを形成し得る3つのプログラムを中心に構築されたパイプラインを説明した。最高経営責任者（CEO）のジョセフ・ペイン氏は、複数の重要なデータ読み出しが近づいていると述べる一方、いまだ臨床的に実証されていないプログラムや競争の激しい分野に伴うリスクについても言及した。

同社の近期の注目点は、OTC欠損症（オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症）の治療薬、嚢胞性線維症（CF）向けの吸入型治療薬、そしてすでに一定の商業的牽引力を生み出している自己増幅型mRNAプラットフォームの3つに集約される。投資家は今月後半に予定されているフェーズII（第2相）のデータ読み出し、第4四半期の嚢胞性線維症開発に関する判断、そして規制当局が同社の前進経路をどのように評価するかについての詳細を待っている。

主なポイント

• アークタスは、OTC欠損症を対象としたARCT-810のフェーズIIデータ読み出しが今月後半に予定されており、米食品医薬品局（FDA）からのフィードバックとともに、最も直近の触媒となると説明した。
• 同社は嚢胞性線維症において重要な安全性マイルストーンを達成したと強調し、吸入型mRNAプログラムで1日15ミリグラムを28日間投与し、試験を12週間に延長したことを明らかにした。
• 自己増幅型mRNAプラットフォームは、新型コロナウイルスワクチン「KOSTAIVE」を通じてすでに32カ国で承認されており、パートナーシップを通じて他のプログラムの資金調達に貢献する可能性がある。
• 経営陣は、アークタスが大きなアンメットニーズ（未充足の医療ニーズ）を抱える領域に位置していると説明したが、次のステップは臨床データ、忍容性、および規制当局の判断に依存すると述べた。
• 同社は、生分解性脂質ナノ粒子、改良されたmRNA精製技術、肺への送達に特化したカスタム噴霧器（ネブライザー）など、技術的な差別化要因を強調した。

戦略的概要

ペイン氏は、アークタスは「次世代技術」を有するmRNA医薬品企業であり、「差別化されており、多くの場合において説得力がある」と述べた。同社は症状の管理のみにとどまらず、欠損または機能不全に陥ったタンパク質を補充することに注力していると説明した。

このメッセージは、OTC欠損症プログラムにおいて最も明確に示された。ペイン氏は、目標はアンモニアのスカベンジング（除去）を継続することではなく、肝細胞内で欠損しているオルニチントランスカルバミラーゼ酵素を回復させることであると述べた。同氏の言葉によれば、このアプローチは疾患を「機能的に治癒」させ、患者が通常の食事を再び摂れるようにする可能性があるという。

アークタスはまた、嚢胞性線維症を長年にわたる科学的課題として位置づけた。ペイン氏は、業界がほぼ30年にわたってRNAを肺に送達しようと試みてきたが、毒性と忍容性の問題から繰り返し失敗してきたと述べた。アークタスは主要な障壁を克服したと確信していると説明した。

同社の第3の柱は自己増幅型mRNAプラットフォームであり、治療パイプラインを前進させながら希薄化を伴わない資金調達源として活用している。このプラットフォームはすでに承認済みワクチンを生み出しており、将来の感染症および腫瘍学（オンコロジー）分野での提携を支援する可能性がある。

財務・商業上のポイント

アークタスはカンファレンスの概要において完全な業績更新は提供しなかったが、商業および資金調達に関連する複数のマイルストーンを概説した。

• OTC欠損症の市場規模は、米国と欧州を合わせて約1万人の患者と推定されている。
• 現在の標準治療（主にアンモニアスカベンジャー）は、患者1人当たり年間数十万ドルから100万ドル以上のコストがかかる場合がある。
• 2024年7月に締結されたサーモフィッシャーとの契約により、アークタスが嚢胞性線維症のフェーズIII（第3相）プログラムへの移行を決定した場合、最大4,000万ドルの資金提供を受けられる可能性がある。
• 同社の自己増幅型mRNA新型コロナウイルスワクチン「KOSTAIVE」は、欧州、英国、日本を含む32カ国で承認されている。
• アークタスは、自己増幅型プラットフォームが従来のmRNAと比較して約30倍高いタンパク質発現をもたらすと述べており、がん領域におけるT細胞の活性化を改善する可能性があると考えている。

経営陣は嚢胞性線維症を「兆ドル規模の臓器」の機会と表現したが、これは実用的な肺送達プラットフォームが確立された場合の長期的な治療市場の規模を指している。

業務上の最新情報

ARCT-810とOTC欠損症

アークタスは、OTCプログラムがフェーズIおよびフェーズI-B試験を完了し、欧州、英国、米国でのフェーズII試験への登録を完了したと述べた。

• 欧州・英国の試験では約8名の被験者が登録され、2週間ごとに6回の投与が行われた。
• 米国の試験では約8名の被験者が登録され、5回の投与が行われた。
• 欧州コホートは、より高齢で病状が安定した患者を対象とした。
• 米国コホートは、より若く、症状がより重篤な青年患者を対象とした。
• 米国試験では、投与量の範囲が体重1キログラム当たり0.3〜0.5ミリグラムに絞り込まれた。

ペイン氏は、同社がFDAとのタイプC会議を2回実施し、肯定的かつ生産的なフィードバックを受けたと述べた。FDAは、データの提示方法や米国・欧州コホートからの一部後向き情報の収集方法について指針を示したという。

同社は、主要なバイオマーカーは患者の種別によって異なると説明した。アンモニアは小児および重症例の主要な指標であり、グルタミンは安定した成人においてより重要とされる。アークタスはまた、尿素回路機能を測定するためにN-15尿素生成アッセイの使用を計画している。

経営陣は、体重1キログラム当たり0.3ミリグラムという低用量においてもバイオマーカーの正常化と低下が確認されたと述べた。また、同社の脂質ナノ粒子は生分解性であり蓄積しないため、一部の従来のアプローチと比較して安全性上の優位性があると見ている。

同社は今月後半にフェーズIIのデータ読み出しと規制経路に関するより詳細な情報を期待している。

ARCT-032と嚢胞性線維症

アークタスは、嚢胞性線維症向けの吸入型mRNAプログラムが、多くの先行プログラムが到達できなかった投与レベルを達成したと述べた。ペイン氏は、同社が患者に対して1日15ミリグラムを28日間連続で投与することに成功したと説明した。

これは、安全性上の懸念から先行プログラムが週1回の数ミリグラム単位の投与に限定されることが多かった分野において、大きな前進であるとペイン氏は述べた。アークタスはフェーズII試験を4週間から12週間の毎日投与に延長し、試験は2024年3月に開始された。同社は9月時点で安全性や忍容性に関する発表は行っていないと述べた。

アークタスは、このプログラムが3つの主要な技術的特徴に依存していると説明した。

• 生分解性で無害な脂質ナノ粒子。
• 改良されたmRNA精製技術（従来の方法と比較して対数的に優れていると同社は説明）。
• 粒子の凝集を防ぐために設計されたカスタム噴霧器（ネブライザー）。

同社は成功を定義するために幅広いデータを収集している。これには、努力性呼気量（FEV）、肺クリアランス指数、2つのQOL（生活の質）指標、高分解能CT（コンピュータ断層撮影）スキャン、およびREACH規範的研究との比較が含まれる。

ペイン氏は、アークタスは事前に人工的な成功の閾値を設定しようとしているのではなく、成功がどのようなものであるべきかの基準を構築していると述べた。フェーズIIIへの移行を判断する第4四半期の決定により、サーモフィッシャーからの資金調達が発動されるかどうかが決まる。

自己増幅型mRNAプラットフォーム

アークタスはまた、自己増幅型mRNAビジネスを製品ラインおよび資金調達源の両面から強調した。同社の新型コロナウイルスワクチン「KOSTAIVE」は、欧州、英国、日本の市場を含む32カ国で承認されている。

• 日本での販売はMeiji（明治）が担当している。
• 次の販売機会は、承認済みの32カ国市場において2025年春に見込まれている。
• 同社は感染症分野でのさらなるパートナーシップを模索している。
• また、プラットフォームの高いタンパク質発現が有用である可能性があるとして、腫瘍学（オンコロジー）への応用も検討している。

ペイン氏は、従来のmRNAと比較して30倍高いタンパク質発現により、より強力なT細胞応答を促進できる可能性があり、これはがん免疫療法において重要な特徴となり得ると述べた。アークタスは自社をオンコロジー企業として位置づけているのではなく、他社と提携してコアとなる治療薬開発の資金を生み出すことができる技術プロバイダーとして位置づけていると説明した。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣がOTC試験の設計と嚢胞性線維症プログラムについてより詳細な説明を行った。

OTC欠損症については、ペイン氏は欧州・英国の試験がより高齢で安定した患者を対象としたのに対し、米国の試験はより若く症状が重篤な青年患者に焦点を当てたと述べた。FDAは、異なる患者群には異なるバイオマーカーの優先順位が必要であることを強調したという。同社は、アンモニアとグルタミンが主要なマーカーであり、尿素およびアミノ酸プロファイルが補助的なデータとなると説明した。

安全性については、ペイン氏は低用量での結果が重要であると述べた。なぜなら、肝酵素上昇を含む脂質ナノ粒子の一般的な副作用のリスクを低減するためである。先行するsiRNA競合他社は、同様の低用量レベルに到達するまでに数年間の開発期間を要したと述べた。

嚢胞性線維症については、ペイン氏は同社が事前に規定された成功の閾値を設定していないと述べた。その代わりに、治療が効果を示しているかどうかを示すための複数の指標を収集していると説明した。同氏は、限られた肺機能データに基づいていたと述べるバーテックス・ファーマシューティカルズの2003年の承認と対比させ、アークタスが現在使用しているより幅広い指標群は含まれていなかったと指摘した。

また、同社のアプローチは現在の調節因子療法（モジュレーター療法）が対応できない嚢胞性線維症患者層を支援できる可能性があると述べた。ペイン氏の見解では、この治療法は最終的に、その後の遺伝子治療や遺伝子編集アプローチにとってより良い肺環境を整える可能性があるという。

今後の見通し

アークタスは今後数カ月間、科学的および財務的な両面に影響を与え得る一連の触媒を控えている。

• 今月後半：ARCT-810のフェーズIIデータ読み出しおよびFDA経路に関するさらなる詳細。
• 2024年第4四半期：ARCT-032をフェーズIIIに進めるかどうかの判断（サーモフィッシャーから最大4,000万ドルの資金調達が発動される可能性）。
• 2025年春：32カ国の承認済み市場におけるKOSTAIVEの次の販売機会。
• 継続中：自己増幅型プラットフォームを活用した感染症およびオンコロジー分野でのパートナーシップの模索。

同社は、主なリスクは変わらないと述べた。OTCのデータが十分な有効性を示すかどうか、吸入型嚢胞性線維症プログラムが投与継続中も安全性プロファイルを維持できるかどうか、そしてアークタスが市場に到達する前に広範な市場で競合アプローチが開発されるかどうかという点である。

完全な議論および追加的な背景については、以下の完全なトランスクリプトを参照されたい。

この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。