ブルーバード(bluebird bio Inc)は、バイオテクノロジー企業である。【事業内容】重度の遺伝性疾患および癌に対する潜在的に形質転換的な遺伝子治療の研究・開発・商業化に焦点を合わせる。鎌状赤血球症(SCD)向けの「LentiGlobin」は、b-グロビン遺伝子の突然変異によりヘモグロビンタンパク質が重合し、赤血球の機能に異常をきたす遺伝性の血液疾患であるSCD患者の1回限りの治療薬として開発される。レンチウイルス遺伝子追加プラットフォーム、遺伝子編集、および癌免疫療法機能に基づいて、様々な適応症の治療薬を備える統合製品プラットフォームを構築する。遺伝性疾患に関するプログラムには、betibeglogene autotemcel、鎌状赤血球症(SCD)に対するLentiGlobin遺伝子治療法;、およびelivaldogene autotemcelが含まれる。
遺伝子治療のパイオニア | 重度の遺伝性疾患に対するbluebird bioの革新的な治療法を探ります。鎌状赤血球症治療の主力製品Lyfgeniaを含む開発状況を紹介します |
財務的な綱渡り | ブルーバードの財務的課題を掘り下げます。2025年第1四半期までの限られた資金繰りと、2025年下半期までにキャッシュフロー損益分岐点に到達するための取り組みを解説します |
市場の可能性 | アナリストの目標株価は2ドルから40ドルまで幅広く、拡大する遺伝子治療市場におけるブルーバードの成長見通しに対する多様な見解を反映しています |
製品発売の実行 | ブルーバードの各治療法における患者開始の進捗状況と、将来の成功に不可欠な製品発売の重要性について学びます |