オルファザイム(Orphazyme A/S)(旧名:Orphazyme ApS)は、バイオ医薬品業界で活躍するデンマークを拠点とする企業である。【事業内容】遺伝性疾患の家族の治療のための新しい治療法を開発する。主な焦点は、リソソーム酵素または他のリソソーム成分の欠乏に起因する約50の遺伝性疾患のグループであるリソソーム蓄積症(LSD)、及びタンパク質凝集症の治療のための医薬品の前臨床開発である。候補薬であるアリモクロモールは、細胞タンパク質レスキューシステム(すなわち、熱ショックタンパク質)の生成を刺激することができる。これは、誤って折りたたまれたタンパク質が機能的な形状に戻るか、これが達成できない場合は、手段によって細胞から除去するのに役立つ。細胞のリサイクルシステムであるリソソームの一部であるため、毒性のある凝集体を形成しなくなる。欧米の学術機関と協力する。