スパーク・セラピューティクス(Spark Therapeutics, Inc.)は遺伝子治療会社である。【事業内容】同社は主に、希少疾患の治療に従事する。同社は複数のまれな盲検化条件、血液学的障害および神経変性疾患を標的とする製品候補のパイプラインを有する。そのパイプラインには、第I/II相臨床試験にあるChoroideremia(CHM)を対象とした製品候補と、第I/II相臨床試験にある血友病A製品候補が含まれる。その製品調査候補者であるボルティゲネン・ネパルヴェベは、遺伝的盲検化状態または遺伝性網膜疾患(IRD)を治療することを目的とする。血液疾患を対象としたプログラムには、血友病Aの治療向けSPK-FIX、血友病Bの治療向け第I/II相臨床試験、および血友病Aの治療向けSPK-FVIIIがある。血友病Aの治療向けSPK-FVIIIプログラムにおいて、同社はリード製品候補であるSPK-8011向け用量漸増第I/II相臨床試験を開始した。
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