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腎疾患治療薬の有望性 | Povetacicept(ポベタシセプト)は、BAFF/APRILの二重ブロックにより腎疾患の主要マーカーを64%削減し、単一経路の競合薬を上回る結果を達成した |
アナリストの見解 | 平均目標株価は446ドルで、レーティングはEqual WeightからBuyまで幅があり、実行リスクとフランチャイズの潜在力に対する見方の相違を反映している |
市場機会 | 腎疾患フランチャイズは、IgANおよびPMN適応症において数十億ドル規模の市場をターゲットとしており、ファーストインクラスの指定を受ける可能性がある |
競争環境 | Vertexは、既にBLA段階にあるVERAのatacicept(アタシセプト)との競争に直面しており、優れた有効性を実証し、迅速に市場シェアを獲得するプレッシャーにさらされている |
バーテックス・ファーマシューティカルズ(Vertex Pharmaceuticals Inc)は、グローバルなバイオテクノロジー会社である。【事業内容】嚢胞性線維症(CF)の根本的な原因を治療する医薬品の開発に注力する。パイプラインには、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、急性・神経障害性疼痛、APOL1を介した腎臓病、1型糖尿病、アルファ1アンチトリプシン欠乏症の中・後期臨床プログラムと、筋ジストロフィーなどの疾患の初期段階のプログラムがある。販売されている医薬品は、「TRIKAFTA / KAFTRIO」(エレキサカフトール・テザカフトール・イバカフトール、及びイバカフトール)、「SYMDEKO / SYMKEVI」(テザカフトール・イバカフトール、及びイバカフトール)、「ORKAMBI」(ルマカフトール・イバカフトール)及び「KALYDECO」(イバカフトール)である。鎌状赤血球症、ベータサラセミア、APOL1を介した腎臓病、疼痛、1型糖尿病、アルファ1アンチトリプシン欠乏症、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなど、人間の生物学の因果関係を解明する他の重大な疾患に対する低分子、細胞、遺伝子治療薬の研究パイプラインを持つ。