月曜日、Piper SandlerはCapricor Therapeutics（NASDAQ:CAPR）に対するOverweightの評価と35.00ドルの目標価格を再確認しました。同社は最近のBioInsightsレポートで、Capricorのデラミオセルがデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症の治療に持つ可能性に注目しました。
Capricorは今週、ニューヨークで開催されるPiper Sandlerの第36回年次ヘルスケア会議で発表を行い、筋肉疾患パネルに参加する予定です。InvestingProのデータによると、同社の株価は過去1年間で542%のリターンを示し、時価総額は8億8500万ドルに達しています。
注目を集めたのは、ポジティブなフェーズIIのHOPE-2データでした。これによると、デラミオセルはDMDの少年において12ヶ月間でプラセボと比較して左室駆出率（LVEF）の低下を107%遅らせることができ、p値は0.002でした。
この有望な結果により、Capricorは2024年末までにデラミオセルの生物学的製剤承認申請（BLA）の段階的提出を完了し、翌年にはDMD心筋症に対するFDAの承認を得る可能性が高まりました。アナリストの目標価格は25ドルから77ドルの範囲で、同社の潜在的可能性に対する様々な期待を反映しています。
臨床の進展に加えて、Capricorは最近、日本新薬との販売契約をヨーロッパにまで拡大しました。この拡大に伴い、1750万ドルの株式投資、契約締結時に2000万ドルの前払い金、最大7億1500万ドルの販売マイルストーン、そして二桁のパーセンテージの収益シェアが含まれています。この契約は、Capricorのグローバル市場での地位を強化するための戦略的な動きです。
財務面では、Capricorは日本新薬からの前払い金を含め、約1億8600万ドルのプロフォーマ現金残高を持つと推定され、堅固な立場にあるように見えます。Piper SandlerがOverweightの評価と目標価格を再確認したことは、Capricorの財務健全性とデラミオセルの商業的見通しに対する信頼を反映しています。
その他の最近のニュースでは、バイオテク企業であるCapricor Therapeuticsが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けの主力製品であるデラミオセルの開発で大きな進展を遂げています。
欧州医薬品庁（EMA）はデラミオセルに希少疾病用医薬品および先端治療医薬品（ATMP）の指定を与えました。これらの指定により、ヨーロッパでのデラミオセルの開発が加速し、潜在的な市場独占権を得る可能性があります。同社はFDAに生物学的製剤承認申請（BLA）の段階的提出を開始し、年末までにDMD心筋症に対するデラミオセルの完全承認を目指しています。
Jones TradingはCapricorにBuy評価を与え、デラミオセルの可能性を強調しています。Capricorはまた、資金調達に成功し、今後の商業展開と製造拡大をサポートするために約1億6500万ドルの現金残高を確保しています。2024年第3四半期に約1260万ドルの純損失を報告したにもかかわらず、同社のサンディエゴ施設は生産準備が整っており、予想される需要に対応するための新しい製造拠点の計画も進行中です。
Capricorは、アメリカ合衆国、欧州連合、日本でのデラミオセルの商業的流通のために日本新薬とパートナーシップを確立しました。同社はまた、この治療法のベッカー型筋ジストロフィーへの使用拡大の機会を探っており、将来の治療法のためにStealthXエクソソーム技術を進展させています。
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