火曜日、H.C. Wainwrightは、ウルトラジェニックス・ファーマ（NASDAQ:RARE）に対するBuy評価と95.00ドルの目標株価を維持しました。これは現在の取引価格43.87ドルから大幅な上昇の可能性を示しています。InvestingProのデータによると、アナリストのコンセンサスは強気を維持しており、目標株価は48ドルから140ドルの範囲です。同社の推奨は、ウルトラジェニックスが2024年12月19日に発表したアンジェルマン症候群の実験的治療薬GTX-102のための重要なフェーズ3 Aspire試験の開始に続くものです。
最初の患者への投与を開始したAspire試験は、アンジェルマン症候群の特徴である完全な母性UBE3A遺伝子欠失が遺伝的に診断された4歳から17歳の子供約120人を登録することを目指しています。
同社は過去12ヶ月間で27.4%の強力な収益成長を記録し、2.81の健全な流動比率を維持して強い流動性を示していますが、参加者はGTX-102またはシャム比較対照を受けるグループに1:1の比率でランダムに割り当てられ、48週間の主要有効性分析期間にわたって治療を受けます。治療グループは、8 mgのGTX-102を3回の月次負荷用量として投与され、その後、維持期間中に最大14 mgを四半期ごとに投与されます。
Aspire試験の主要評価項目は、Bayley-4認知生スコアを通じて認知機能の改善を測定することです。さらに、重要な副次評価項目には、認知、受容的コミュニケーション、行動、粗大運動機能、睡眠の5つの領域を評価するMulti-domain Responder Index（MDRI）が含まれています。最初の48週間の後、シャム治療を受けた患者はGTX-102へのクロスオーバーの資格を得ることができます。
Aspire試験と並行して、H.C. Wainwrightは、setrusumabのためのOrbit試験のフェーズ3部分からの最初の潜在的な中間分析を2024年末または2025年初頭頃に期待しています。この分析は、集計されたデータが統計的有意性の閾値p
その他の最近のニュースでは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル社は臨床パイプラインで注目すべき進展を遂げています。同社は、サンフィリッポA遺伝子療法であるUX111のFDA承認を求めており、これは稀少な神経変性疾患の治療において重要な進展です。この動きは、FDAが脳脊髄液ヘパラン硫酸を迅速承認のためのバイオマーカーとして認めた後に行われました。
財務面では、ウルトラジェニックスは2024年第3四半期の収益が前年同期比42%増の1億3900万ドルであったと報告しました。しかし、同社は同四半期に1億3400万ドルの純損失も記録しました。それにもかかわらず、アナリストは同社株に対して強い買い推奨を維持しており、目標株価は1株当たり48ドルから140ドルの範囲です。
ウルトラジェニックスのCEOであるエミル・カッキスは、稀少疾患プログラムにおけるタイムリーな実行の重要性を強調し、同社の将来に楽観的です。同社は2026年末までにGAAP基準での収益性達成を見込んでおり、稀少疾患を対象とした治療法のための生物学的製剤承認申請の提出を準備しており、今後数年間で3つの新しい治療法が発売される可能性があります。
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