月曜日、シティはMirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)の勇気づけられる臨床試験の更新を受け、目標株価を38.00ドルに据え置き、買いのレーティングを維持した。ミルーム・ファーマシューティカルズは、原発性硬化性胆管炎（PSC）と原発性胆汁性胆管炎（PBC）に対するボリキシバットの効果を検討しているフェーズ2b試験VISTASとVANTAGEの中間結果を発表した。
PBC試験では、ボリキシバットによるかゆみの軽減がプラセボ調整で2.3ポイント認められ、これは競合薬であるグラクソ・スミスクライン社のリネリキシバットで認められた1.64ポイントを上回る結果であった。VANTAGE試験は、これらの初期成績に基づき、ボリキシバットの20mg用量で継続される予定である。
PSCの場合、本治療は予め設定された痒み減少の閾値を満たしており、これは将来のピボタル解析における成功の可能性を支持するものである。VISTAS 試験の 20mg 1 日 2 回投与群の患者は、サンプルサイズを増やす必要なく、ピボタルステー ジに進む予定です。
シティは、投資家の間でボリキシバットへの関心が大幅に高まり、市場開始時の株価上昇につながる可能性があると予想しています。これは、シティが最近、ボリキシバットを同社株の今後の重要なカタリストとして強調した予想に続くものです。
ミルーム社は本日午前8時30分（米国東部時間）に電話会議を開催し、臨床試験の最新情報についてさらに詳しく説明する予定である。この電話会議では、ボリキシバットの安全性プロファイル、開発スケジュール、PBC市場における競合品の位置づけ、PSC治療薬の市場規模などに関する追加情報が提供される予定である。
その他の最近のニュースとして、ミルーム・ファーマシューティカルズ社は、原発性胆汁性胆管炎（PBC）および原発性硬化性胆管炎（PSC）の治療薬として評価中の経口薬であるvolixibatについて、現在進行中の2つの第2b相臨床試験から有望な結果が得られたことを報告した。PBCを対象としたVANTAGE試験では、かゆみの有意な軽減と疲労の改善が報告された。PSCを対象としたVISTAS試験でも、試験継続に必要な有効性の閾値をクリアしました。
シティは、ボリキシバットの重要な臨床試験のアップデートを期待して、ミルーム社株式の買いのレーティングを再確認した。ミルーム社の製品であるリブマーリは、希少な遺伝性肝疾患である進行性家族性肝内胆汁うっ滞の治療薬として、欧州医薬品委員会から肯定的見解を得た。
財務面では、ミルーム社の2024年第1四半期の業績は大幅に増加し、製品売上高は6,890万ドルに達した。同社は通年の売上高ガイダンスを3億1,000万ドルから3億2,000万ドルと予測している。
InvestingProの洞察
Mirum Pharmaceuticals（NASDAQ:MIRM）がvolixibatの有望な試験結果で注目を集める中、InvestingProの財務指標は微妙な絵を明らかにしている。12億2,000万ドルの時価総額を誇るMirumは、2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で133.9%という驚異的な収益成長率によって強調されるように、大きな成長の可能性を示している。この成長は四半期ごとの数字にも反映されており、同期間では119.07%の伸びを記録している。
InvestingProのTipsは、Mirumは今年黒字になる見込みはなく、過去12ヶ月間黒字でなかったが、同社の流動資産は短期債務を上回っており、財務の回復力を示唆していることを強調している。加えて、同社は中程度の負債水準で経営しており、成長軌道にある程度の安定性をもたらす可能性がある。また、Mirumが配当を支払っていないことも注目に値する。これは、同社が利益を研究開発に再投資している可能性が高いことを示しており、volixibatのような革新的な治療法の将来的な価値が期待できる可能性がある。
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