カルテジアン・セラピューティクス社（NASDAQ: RNAC）は、重症筋無力症（MG）治療薬デカルト-08 の第 2b 相試験で良好な結果が得られたと発表した。同社は、Descartes-08 を投与された患者の 71％が 3 ヶ月目に臨床的に意義のある改善 を示したのに対し、プラセボ投与群では 25％であったことを明らかにした。
本試験は前処理化学療法を必要とせず、筋力低下を引き起こす慢性自己免疫疾患である重症筋無力症患者36人を対象とした。主要評価項目はMGC（MG Composite）スコアの5点以上の低下であり、統計学的有意差をもって達成された。
副次的評価項目は安全性と忍容性で、Descartes-08 は良好なプロファイルを示し、外来投与を支持した。サイトカイン放出症候群や免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群の症例は報告されなかった。
また、本試験では、MGの重症度尺度の改善が6ヵ月まで維持または増強され、持続的な奏効が認められた。カルテシアン社は、2024年末までにFDAとフェーズ2終了会議を開催する予定である。
今回の第 2b 相臨床試験の結果と並行して、カルテシアン社は、全身性エリテマトーデス（SLE）を 対象とした Descartes-08 の第 2 相臨床試験の最初の患者への投与と、ケマル・マリク博士の取締役 への就任を発表しました。
この情報はカルテジアン・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、カルテジアン・セラピューティクスは、HBMヘルスケア・インベストメンツ、インバス、スクーナー・キャピタルなどの投資家を集め、1億3,000万ドルの大規模なプライベート・インベストメント・イン・パブリック・エクイティ（PIPE）取引を獲得した。この取引では、350万株以上の普通株式と300万株近くのシリーズB無議決権転換優先株式が発行される。
この資金は、現在重症筋無力症を対象とした第2b相臨床試験中および全身性エリテマトーデスを対象とした第2相臨床試験中のmRNA CAR-T療法であるDescartes-08を含む、同社のパイプラインプログラムの推進に充てられる。
これと並行して、カルテジアン・セラピューティクス社は、全身性エリテマトーデスを対象としたDescartes-08療法の第2相臨床試験を開始した。この治療法はB細胞成熟抗原を標的とするもので、最大30人の患者を登録することを目標としている。
みずほ証券はカルテジアン・セラピューティクスのカバレッジを再開し、「買い」、目標株価を40.00ドルとした。みずほは、カルテジアンのmRNAベースのCAR-T技術、特に自己免疫疾患の治療におけるその可能性について楽観的な見方をしている。
さらなる進展として、米国食品医薬品局（FDA）は、カルティジャンの主力製品候補である重症筋無力症治療薬Descartes-08に再生医療先進治療（RMAT）の指定を与えた。この指定により、Descartes-08 の開発を促進するため、FDA との緊密な交流が促進されます。
InvestingProの洞察
Cartesian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAC) は最近、フェーズ 2b 試験の有望な結果を発表した。しかし、RNACを検討している投資家は、投資判断に影響を与える可能性のあるいくつかの財務指標とアナリストの予想に注意する必要があります。
同社の時価総額は4億3,191万ドルで、これは市場における同社の価値を反映している。最近の臨床的成功にもかかわらず、カルテジアン・セラピューティクスは現在、大幅な財務上の課題に取り組んでいる。2024年第1四半期現在、同社の過去12ヶ月間の売上総利益率は-118.3%となっており、これは売上原価が売上高を大幅に上回っていることを示している。同期間の営業利益率は-266.67％で、売上高に比して営業コストが高いことを反映している。
投資家はまた、カルテジアンの株価が直近1ヶ月で-30.1％と大幅に下落していることにも注目すべきである。アナリストは今年、同社が黒字になるとは予想しておらず、これは報告された-55.74米ドルの基本および-55.78米ドルの希薄化EPS（一株当たり利益）のマイナスと一致している。
よりポジティブな点としては、カルテジアン・セラピューティクスのバランスシートには負債よりも現金の方が多く、これは財務の安定性を示す心強い兆候である。さらに、同社の流動資産は短期債務を上回っており、当面の金融負債を満たすための健全な流動性を示している。
インベスティング・プロによるRNACのヒントは、同社が強固なキャッシュポジションを持つ一方で、弱い売上総利益率に苦しんでおり、アナリストは今年度の売上高の減少を予想していることを示唆している。さらに、同社は株主に配当を支払っていないため、インカム重視の投資家にとっては考慮すべき点かもしれない。
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