火曜日、H.C.ウェインライトはアークトゥルス・セラピューティクス（NASDAQ:ARCT）の買いを維持し、目標株価は60ドルとした。アークトゥルス・セラピューティクスは最近、嚢胞性線維症（CF）の吸入mRNA治療薬候補であるARCT-032と、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症のmRNAベース治療薬であるARCT-810の進捗状況について発表した。
アクトゥルス社は、今後60日以内にARCT-032の治験許可申請（IND）を提出する意向を明らかにした。この申請は、第2相反復投与（MAD）試験を開始することを目的としている。この決定は、健常人ボランティアグループから得られた良好な安全性および忍容性データと、現在進行中のフェーズ1b試験に裏打ちされたものです。
ARCT-032の今後のフェーズ2試験は、嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子（CFTR）モジュレーターに反応しないCF患者に対する安全かつ有効な投与量を特定することを目的としています。これらの患者は、CFTRタンパク質の機能不全または欠損、あるいは現行のCFTRモジュレーター治療に対する不耐性を有するCF患者集団のサブセットである。
注目すべきは、Arcturus社がフェーズ1b試験から有望な中間結果を報告したことである。同社は間もなく7人目の最終参加者に本治療薬を投与する準備を進めている。ARCT-032の可能性を強調するために、アルクトゥルス社は、クラスI変異を有し、ベースラインの肺機能が低い患者が、本治療薬の2回の投与後に肺活量が4％改善したことを明らかにした。
アークトゥルス社は、CF治療薬の進歩にとどまらず、明治ホールディングスの子会社である明治製菓ファルマとの提携により、mRNA COVID-19ワクチンであるKostaiveを2024年第3四半期に日本で上市する予定である。H.C.ウェインライトのアークトゥルス社に対するポジティブな見通しは、ARCT-032とARCT-810の両方を含む、完全所有の希少疾患プログラムの可能性によって強化されている。
他の最近のニュースでは、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、希少疾患であるオルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症と嚢胞性線維症（CF）をそれぞれターゲットとするARCT-810とARCT-032の臨床プログラムで大きな進展を遂げた。同社は2024年第1四半期に2,680万ドルの純損失を計上し、モンセフ・スラウイ博士の取締役就任を発表した。
投資会社のパイパー・サンドラーとシティは、有望なフェーズ1b試験の結果と、同社の4つの主要プログラムにおける重要な進展への期待から、アークトゥルスのポジティブな評価を維持している。キャシー・ウッドが運用するARK ETFsは、アークトゥルスの58,363株を取得し、同社のポートフォリオにおけるポジションの強化を示している。
InvestingProの洞察
アークトゥルス・セラピューティクス（NASDAQ:ARCT）がmRNA治療候補の開発を進める中、投資家にとって同社を取り巻く財務状況と市場センチメントを考慮することは不可欠だ。InvestingProのデータによると、アークトゥルスの時価総額は6億3,721万ドルで、バイオテクノロジー・セクターでは比較的小型株である。同社のPERは-5.92倍で、短期的な収益性に対する市場の懐疑的な見方を反映している。この警戒感は、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上高が-55.69%と大幅に減少していることでさらに強調されている。こうした厳しい財務指標にもかかわらず、アークトゥルスのバランスシートには負債よりも多くの現金があり、臨床試験や製品開発を進める上で財務的な柔軟性をもたらす可能性がある。
投資家は、アークトゥルスの株価が過去1ヶ月間のトータルリターンで-39.04%と、大きなボラティリティを経験していることに注意すべきである。これは、広範な市場力学、または同社のパイプラインと収益の可能性に対する特定の懸念に起因する可能性がある。株価は顕著な打撃を受けたが、同社の流動資産が短期債務を上回るなど、回復力の兆候もあり、当面の財務圧力に対するクッションとなる可能性がある。
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