火曜日、H.C.ウェインライトはuniQure BV (NASDAQ:QURE)の買いの評価と25.00ドルの株式ターゲットを維持した。同社の支持は、ユニキュア社がハンチントン病(HD)の遺伝子治療候補であるAMT-130の第1/2相臨床試験から有望な中間データを発表したことを受けたもの。
米国と欧州で実施されているこの臨床試験では、1回限りの投与を受けた患者において、HD症状の進行が有意に抑制されることが示されている。
投与後24ヶ月間のデータから、AMT-130はHDの進行を遅らせるだけでなく、脳脊髄液(CSF)中のニューロフィラメント軽タンパク質(NfL)の有意な減少をもたらしたことが明らかになった。
NfLは神経変性の重要なバイオマーカーと考えられており、HDの臨床的重症度と関連している。これらの所見は、AMT-130が初回治療から2年後に神経機能を維持している可能性を示唆している。
H.C.ウェインライトのアナリストは、24ヶ月のデータに基づき、AMT-130の可能性について前向きな見通しを示した。結果は予想と一致しており、遺伝子治療候補の開発継続を支持するものである。同社は、規制当局からのフィードバックを待って、AMT-130は極めて重要な開発に向けて加速的に前進する可能性があると予想している。
ユニキュア社の目標株価25.00ドルの再確認は、同社が将来のデータと規制当局の最新情報に備えるためのものである。アナリストの継続的な支持は、AMT-130の治療可能性とハンチントン病の遺伝子治療市場におけるユニキュア社の見通しに対する自信を強調するものです。
その他の最近のニュースとして、ユニキュアN.V.は、ハンチントン病の治療薬となる可能性のあるAMT-130の第I/II相試験から有望な中間データを発表した。同試験では、疾患の進行が有意に抑制され、神経変性マーカーが減少した。これらの結果に基づき、ユニキュア社はFDAと臨床開発の迅速化について協議する準備を進めている。
さらにGenezen社は、マサチューセッツ州レキシントンにあるuniQure社の商業的遺伝子治療事業を買収した。この買収により、ジェネゼンは後期および商業段階の遺伝子治療開発・製造サービスをグローバルに提供する能力を強化することになる。レキシントンの拠点はジェネゼンのグローバルAAVセンター・オブ・エクセレンスとして機能する。
さらに、FDAがユニキュア社の遺伝子治療薬候補であるAMT-130にRMAT指定を与えたことを受け、スティッフェルはユニキュア社の買いを継続した。これは同社にとって重要な薬事上のマイルストーンである。
ガバナンスの面では、ユニキュア社の株主は、同社の株式インセンティブ・プランの拡大、取締役の再任、2023年法定年次決算の採択を承認した。しかし、非執行取締役であるポーラ・ソテロプロス氏は、次回の年次総会での再選挙に立候補しないことを選択した。以上が同社の最近の動向である。
インベスティングプロの洞察
ユニキュアBV(NASDAQ:QURE)が遺伝子治療候補であるAMT-130で有望性を示し続ける中、投資家は同社の財務指標と市場ポジションを注視している。インベスティングプロのリアルタイムデータによると、ユニキュアの時価総額は3億2,382万ドルで、同社の現在の市場評価を反映している。2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間の収益成長率は-82.73%と厳しい数字にもかかわらず、同社は先週、70.59%の価格トータルリターンを記録し、大きなリターンを経験しています。
InvestingProのヒントは、アナリストが今年度のuniQureの売上成長について楽観的であることを強調し、それがプラスの値動きの原動力となっている可能性があります。さらに、3人のアナリストが来期の業績を上方修正しており、同社の財務見通しに対する信頼感が高まっている。反面、売上総利益率は依然として弱く、今期の黒字化は期待できない。しかし、流動資産が短期債務を上回り、負債も適度な水準にあるため、ユニキュアは研究開発努力を継続できる安定した財務状態にあるようだ。
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