金曜日、RBCキャピタルはRegenxbio社(NASDAQ:RGNX)の経営陣との話し合いを受け、アウトパフォームのレーティングと35ドルの目標株価を維持した。新CEOを交えた会談では、特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）市場におけるRegenxbio社の可能性や眼科遺伝子治療の進展など、いくつかのトピックが取り上げられた。
アナリストは、DMD分野にとってポジティブな兆候として最近の規制動向を取り上げ、特にCBERのピーター・マークス長官が競合他社に広範な適応を認めたことに言及した。Regenxbio社は、臨床試験の仮説が正しいと仮定すれば、差別化された製品で市場で強力な2番手になる準備が整っている。さらに、同社は既存の中和抗体により競合他社の治療法に不適格な患者を治療する機会もある。
眼科遺伝子治療の分野では、湿性加齢黄斑変性症（wAMD）に対する網膜下投与療法について、その病態の複雑さから慎重な姿勢を示した。しかし、糖尿病性網膜症の治療については、アンメットニーズが大きく、競争環境も少ないとして、より楽観的な見通しを示した。
リジェンクスビオの企業価値は約2億ドルで、競合他社に比べ控えめであることも、同社の前向きな姿勢を後押ししている。
RBCキャピタルは、DMD治療薬のフェーズII終了会議、早期承認の可能性、DMDの機能的転帰に関する初期データ、1億ドルの優先審査バウチャーが得られる可能性のあるMPSIIの申請、アッヴィから2億ドルのマイルストンが得られる可能性のある糖尿病性網膜症に対する重要な臨床試験の開始など、同社にとって今後の重要なカタリストを予想している。
その他の最近のニュースでは、REGENXBIO社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの1〜3歳の男児を対象とした新たなコホートを含む第I/II相AFFINITY DUCHENNE試験の拡大を発表した。この試験の拡大には、治験中の遺伝子治療薬RGX-202が含まれ、最大5人の患者が登録される予定である。さらに、REGENXBIO社は、2024年の第3四半期後半から第4四半期前半の間に重要な臨床試験を開始する予定である。
同社はまた、ムコ多糖症II型（MPS II）の治療薬候補RGX-121の進展も報告している。H.C.ウェインライトは、FDAがヘパラン硫酸D2S6の脳脊髄液レベルをサロゲートエンドポイントとして使用することに同意したことから、同社株の買いを維持している。これはRGX-121の早期承認をサポートする可能性がある。
リーダーシップに関しては、カラン・シンプソンがREGENXBIOの社長兼最高経営責任者に就任した。また、RBCキャピタルは市場における戦略的位置づけを理由に、同社株のアウトパフォーム評価を維持している。
第1四半期のREGENXBIO社の総売上は1,560万ドル、純損失は6,330万ドルで、推定7,070万ドルの損失から減少した。同社のCAMPSIITE試験は主要評価項目を成功裏に達成し、RGX-121治療により16週時点で脳脊髄液中のD2S6濃度が有意に低下した。以上がREGENXBIO Inc.の最近の動向である。
InvestingProの洞察
RBCキャピタルによるリジェネクスバイオ・インク（NASDAQ:RGNX）の最近の推奨は、投資家が考慮すべき特定の財務指標とInvestingProのヒントと一致しています。Regenxbioの現在の時価総額は約6億3,294万ドルで、RBCキャピタルが指摘した企業価値と並べると、市場での強固な存在感を示唆している。しかし、2024年第1四半期時点のリジェネクスバイオのPERは-2.48とマイナスであり、これは同社が現在利益を生み出していないことを反映していることに注意することが重要である。これは、アナリストが同社が今年利益を上げると予想していないことを示すInvestingProのヒントと一致している。
InvestingProのもう一つの重要なポイントは、リジェネクスバイオがバランスシート上で負債よりも多くの現金を保有していることで、これは財務の安定性を示す可能性がある。これは、同社が資本集約的な臨床試験の段階を通過し、規制当局の承認を求める際に特に関連する。その反面、同社は急速にキャッシュを使い果たしており、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の売上総利益率は-203.23%で、黒字化に向けて直面している課題が浮き彫りになっている。
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