クリーブランド - アベオナ・セラピューティクス・インク（NASDAQ:ABEO）は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治験用遺伝子治療薬であるプラデマジン・ザミケラセル（pz-cel）の生物製剤承認申請（BLA）の再提出に向けて大きく前進したことを発表した。2024年8月8日、米国とのタイプAミーティングに続き、米国での承認取得が決定した。
同社は、FDAから要求されたCMC提出物のほとんどについてデータ作成を完了し、無菌性と同一性アッセイに関する2つの未解決項目の検証を行っている。アベオナ社は、2024年後半にBLAを再提出する予定であり、受理されれば、提出から6ヵ月後にPDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方箋薬ユーザーフィー法）の施行日を見込んでいる。
アベオナ社のCEOであるVish Seshadri氏は、CRLはpz-celの臨床効果や安全性データに関する懸念を提起するものではなく、新たな臨床試験を必要とするものではないと述べている。同社はまた、最近の医学会議で、新たな長期安全性データとpz-cel治療後の創傷治癒に関するデータを発表している。
米国でのpz-celの発売に向けて、アベオナ社は治療施設や医療関係者、支払者コミュニティーと連携し、サプライチェーン機能を構築している。さらに、同社は2024年5月に7500万ドルの有価証券公募を完了し、2024年第2四半期の純利益は740万ドルと、2023年同期の純損失から大幅に好転した。
2024年6月30日現在、アベオナの財政状態には、現金、現金同等物、短期投資、制限付き現金が1億2,300万ドルあり、pz-celからの潜在的収益や優先審査バウチャーが交付された場合の収入は考慮されていないものの、2026年までの運営資金を賄えると推定される。
同社のパイプラインには、眼科疾患に対するAAVベースの遺伝子治療薬や、アベオナ社が特許を有するAAV204キャプシドの眼科適応を評価するためのビーコン・セラピューティクス社との非独占的契約もある。
アベオナ・セラピューティクスは、その事業において大きく前進している。このバイオ医薬品会社は最近、ビーコン・セラピューティクス社との提携を発表し、眼疾患治療のための新規遺伝子治療技術の可能性を探っている。
H.C.ウェインライトは、アベオナ・セラピューティクスの買いを再確認し、AIMとして知られるアベオナのアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）プラットフォームの可能性を強調した。同社は、ビーコン社との提携により、AIMベクター・プラットフォームを利用した新たなパイプライン・プログラムの開発が拡大・促進される可能性を示唆している。
金融サービス会社Stifelは、アベオナ・セラピューティクスのカバレッジを開始し、目標株価21.00ドルの「買い」レーティングを付与した。Stifelの楽観的な見方は、主にアベオナの治療薬であるプラデマジェン・ザミケラセルの可能性に基づいている。
しかし、アベオナはFDAからこの治療法の生物製剤承認申請（BLA）のための追加データを要求されるという難題に直面している。にもかかわらず、同社は2024年第3四半期にBLAを再提出する予定である。
これとは別に、アベオナは7,500万ドルの株式売出しの条件を決定した。調達資金は、BLA再提出準備、製品候補の商業化努力、その他一般的な企業目的に使用される。
InvestingProの洞察
アベオナ・セラピューティクス・インク（NASDAQ:ABEO）は、2024年第2四半期に740万ドルの純利益を計上したことからも明らかなように、業績が顕著に好転している。同社の過去の財務上の課題を考えると、この収益性の好転は特に重要である。InvestingProのデータによると、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の収益成長率は227.72%と大幅に伸びており、アベオナが収益基盤を大幅に拡大できることを示している。しかし、この成長には、同期間の粗利益率マイナス810.34%という背景があり、事業拡大に伴うコストが浮き彫りになっている。
投資家は、アベオナの時価総額が1億8,106万ドルであることに注目すべきである。目覚ましい収益成長にもかかわらず、同社の株価は先月19.78％下落するなど、かなりのボラティリティを経験しており、株価の値動きがかなり不安定であることを指摘するInvestingPro Tipsの1つと一致している。このボラティリティは、同社の財務データに対する市場の反応と、遺伝子治療製品を市場に投入するための継続的な努力に起因している可能性がある。
戦略面では、アベオナはバランスシート上、負債よりも現金の保有が多く、財務の健全性と安定性を示す好材料となっている。2024年6月30日現在、同社は1億2,300万ドルの現金および等価物を保有していると報告しており、これは2026年まで運営資金を供給するためのランウェイを提供する可能性があるという事実によって裏付けられている。これは、同社の流動資産が短期債務を上回っていることを示すInvestingProの別のヒントと一致している。投資家の皆様は、https://www.investing.com/pro/ABEO、アベオナに関するより詳細な分析とその他のInvestingProヒントをご覧いただけます。
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