H.C.ウェインライトは、シンダックス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ: SNDX）の目標株価を41ドルから45ドルに引き上げ、買いのレーティングを維持している。この調整は、体重40kg以上で少なくとも2種類の全身療法が奏効しない成人および小児患者における慢性移植片対宿主病（cGVHD）の治療薬としてNiktimvo（axatilimab）が最近FDAから承認されたことを受けたものです。
FDAによるNiktimvoの承認は、cGVHDの治療薬として希少疾病用医薬品の指定とファスト・トラックの指定を受けた後のことである。この決定は、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の期限である2024年8月28日までに行われる予定であった。Niktimvoは、コロニー刺激因子1受容体（CSF-1受容体）を阻害するモノクローナル抗体として機能し、病勢進行または許容できない毒性が発現するまで2週間ごとに静脈内投与される。
Niktimvoの有効性は、241人が登録された重要な第2相AGAVE-201試験で証明された。同試験の主要評価項目である全奏効率（ORR）は、0.3mg/kgを第7サイクル1日目まで投与された患者で75％、最初の奏効までの期間中央値は1.5ヶ月であった。
シンダックス・ファーマシューティカルズは、米国におけるNiktimvoの共同商業化契約をインサイト社と締結しており、シンダックス社は国内では50対50の利益シェア、米国外では最大2桁のロイヤルティを得る権利を有する。
さらに、シンダックス社は、将来の開発および規制に関するマイルストーンとして最大2億2,000万ドル、商業化に関するマイルストーンとして最大2億3,000万ドルを受け取る用意があり、今回のFDA承認により、すでに1,250万ドルのマイルストーンを獲得している。
Niktimvoの発売は2024年後半に予定されており、その年の売上高は500万ドルに達し、2029年には1億7300万ドルに成長する可能性があると予測されている。
その他の最近のニュースでは、シンダックス・ファーマシューティカルズは医薬品開発と商業化の取り組みにおいて大きく前進している。同社は最近、Incyte社との共同開発による慢性移植片対宿主病治療薬NiktimvoのFDA承認を取得した。この承認を受けて、TDコーウェン社から改めて「買い」のレーティングを受けた。シンダックスとインサイテ社はNiktimvoの共同商業化を計画しており、今後数ヶ月のうちに発売される予定である。
Niktimvoに加え、シンダックス社は急性白血病治療薬RevumenibのAUGMENT-101試験で有望な結果を得ている。FDAはRevumenibを優先審査品目に指定し、2024年後半に承認される予定である。同社は、FDAの承認を期待して商業的発売の準備を進めている。
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