サンフランシスコ発 - デナリ・セラピューティクス社（NASDAQ:DNLI）は、ハンター症候群として知られるMPS IIの治験治療薬の迅速承認に向けた重要な一歩を踏み出したと発表した。米国食品医薬品局(FDA)との最近の会合に続き、同社はチビデノフスプ アルファの生物製剤承認申請(BLA)を2025年初頭に早期承認経路の下で提出する予定である。
FDAは、脳脊髄液ヘパラン硫酸（CSF HS）が本治療薬の早期承認を支持する代用エンドポイントとして機能することに同意した。デナリのチーフ・メディカル・オフィサーであるキャロル・ホー医学博士は、FDAのガイダンスに感謝の意を表明し、MPS IIに罹患している患者とその家族にとってこの進展が重要であることを強調した。
デナリの発表は、SSIEM 2024会議での新たな第1/2相試験データの発表と同時に行われ、本治療薬の強固で持続的なバイオマーカー反応と臨床転帰へのプラスの効果を実証するものです。このデータには、24週目のCSF HSが平均90％減少し、104週目まで効果が持続したこと、尿中グリコサミノグリカン（GAG）、血清ニューロフィラメントライト（NfL）、様々な臨床転帰が改善したことなどが含まれている。
チビデノフスプ アルファの安全性プロファイルは、一般的に忍容性が高いと報告されており、開発の継続を支持している。MPS IIは、重篤な身体的・認知的障害をもたらす稀な遺伝性疾患であり、現在の治療法ではその症状に部分的にしか対処できない。
Tividenofusp alfaは、イデュロン酸-2-スルファターゼという酵素を血液脳関門を通過させ、MPS IIの中枢神経系と身体症状の両方を治療するために設計された融合タンパク質である。この薬剤はFDAからファスト・トラックの指定を受け、欧州医薬品庁から優先医薬品の指定を受けている。
デナリはまた、本剤の有効性と安全性をさらに評価するため、複数の大陸でフェーズ2/3試験であるCOMPASS試験の参加者を登録中である。
本ニュースはデナリ・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものであり、tividenofusp alfaの薬事規制上の経路および臨床試験の結果に関する同社の現在の予想を反映したものです。本治療法は依然として治験薬であり、保健当局からの承認はまだ得られていない。
その他の最近のニュースとして、デナリ・セラピューティクス社は医薬品開発プログラムにおいて注目すべき進歩を遂げた。Science Translational Medicine誌に掲載された同社の非臨床データは、アンチセンス・オリゴヌクレオチドを中枢神経系と筋肉組織に送達するオリゴヌクレオチド輸送体（OTV）プラットフォームの可能性を示し、同社にとって重要なマイルストーンとなった。
さらに、デナリの治験薬であるDNL126は、希少疾患の治療法開発を迅速に進めることを目的としたFDAのSupport for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START) Pilot Programに選定された。この採択により、DNL126の開発パスが早まることが期待される。
アナリストのコメントでは、H.C.ウェインライトはデナリの目標株価を95ドルから90ドルに修正し、「買い」のレーティングを維持した。この修正は、デナリの開発プログラム、特にアルツハイマー病に関連するアミロイドβ斑を標的とする治療薬に関する研究を見直したことによる。同時にStifelは、デナリのハンター症候群治療薬DNL310の早期承認パスウェイに関する議論を踏まえ、デナリの目標株価を26.00ドルから22.00ドルに修正し、Holdのレーティングを維持した。
これらの最近の進展は、神経変性疾患患者のニーズに対応するためのデナリの継続的なコミットメントを反映している。
InvestingProの洞察
デナリ・セラピューティクス・インク（NASDAQ:DNLI）がチビデノフスプ・アルファの早期承認に向けて前進する中、投資家や関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。リアルタイムのデータとInvestingProのTipsに基づく洞察の中から、ご関心のあるものをいくつかご紹介します：
インベスティング・プロのデータによると、デナリの時価総額は約35億ドルで、同社に対する市場の評価を反映している。過去3ヶ月のリターンは19.92%という素晴らしいものであったにもかかわらず、同社の収益は2024年第2四半期現在、過去12ヶ月で99.63%という大幅な減少を経験しています。この劇的な減少は、同期間の-33,255.09％である同社の売上総利益率にも反映されています。
InvestingProのヒントは、デナリは、財務安定の肯定的な兆候であるバランスシート上の負債よりも多くの現金を保持していることを強調しています。これは、同社の流動資産が短期債務を上回っているという事実によって強化され、強力な流動性を示唆している。しかし、アナリストは来期の業績を上方修正しており、同社の財務軌道が変化する可能性を示している。
さらに、アナリストはデナリの今期黒字を予想しておらず、純利益は減少すると予想されている。これは、今年度予想される売上高の減少と一致している。このような課題にもかかわらず、同社は52週高値付近で取引されており、価格はこのピークの94.36％となっている。
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