WATERTOWN, Mass. - バイオ医薬品企業のDisc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)は、非透析依存性慢性腎臓病（NDD-CKD）および貧血患者を対象としたDISC-0974のフェーズ1b試験から新たな知見を発表しました。米国腎臓学会（ASN）キドニーウィークで発表された本研究では、DISC-0974の単回投与によりヘプシジンレベルが大幅に低下し、鉄の動員とヘモグロビンレベルが改善されることが明らかになりました。
進行中の本試験には、ステージ2-5のNDD-CKD患者が参加し、プラセボまたは異なる用量のDISC-0974の単回投与を受けました。中間結果では、ヘプシジンの大幅な減少と、トランスフェリン飽和度、網状赤血球ヘモグロビン、平均ヘモグロビンレベルの上昇が観察され、最も顕著な変化は最高用量で確認されました。
Disc MedicineのJohn Quisel社長兼CEOは、今回の更新された結果がCKD貧血においてヘモジュベリンを介してヘプシジンを減少させることで、赤血球造血とヘモグロビンの増加につながる最初の臨床的証拠であると述べました。さらに、DISC-0974が様々な炎症性および慢性疾患に関連する貧血の治療に広く応用できる可能性を強調しました。
DISC-0974の安全性と忍容性は、評価されたすべての用量レベルで許容可能でした。ほとんどの有害事象は治療とは無関係であり、治療関連の有害事象はすべてグレード1または2でした。
貧血はCKDの頻繁な合併症で、米国では数百万人の患者に影響を与えており、現在の治療法の複雑さと潜在的な安全性の懸念から、しばしば未治療のままとなっています。CKD患者のヘプシジンレベルの上昇は赤血球造血を阻害し、貧血を引き起こします。
Disc Medicineは、赤血球生物学をターゲットとした血液疾患の治療法の開発に注力しています。DISC-0974は現在、治療用としては承認されていません。同社は、フェーズ1b試験の複数回投与部分で投与レジメンを探索しています。
本記事はDisc Medicineのプレスリリースに基づいており、同社または製品を推奨するものではありません。
その他の最近のニュースでは、Disc Medicineは事業運営において複数の重要な進展を遂げています。同社は主力薬剤候補であるbitopertainの第2相試験で、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）の治療に関する有望な結果を報告しました。また、骨髄線維症（MF）と慢性腎臓病（CKD）における貧血の治療法も開発中で、今後数年間に第1/2相のデータが期待されています。
Disc Medicineは重要な人事も行い、Rahul Rajan Kaushik博士を最高技術責任者に、Steve Caffé博士を最高規制責任者に迎え入れました。両氏とも製薬業界で20年以上の経験を有しています。
アナリスト側では、JefferiesがBuy評価を、Wells FargoがOverweight評価をDisc Medicineに与えました。BMO Capital Marketsは見通しを修正し、目標株価を50ドルから70ドルに引き上げました。
さらに、Disc MedicineはFrazier Life SciencesとLogos Capitalが主導する約1億7800万ドルの公募増資を発表しました。調達資金はbitopertainを含む製品候補の研究開発の推進に使用される予定です。これらは、Disc Medicineが重篤な血液疾患の治療法開発を続ける中での最近の事業展開です。
InvestingProの洞察
Disc Medicine（NASDAQ:IRON）のDISC-0974による慢性腎臓病患者の貧血治療に関する最近の臨床結果は、同社の潜在力に注目を集めています。InvestingProのデータによると、Disc Medicineの時価総額は14億1000万ドルで、同社のパイプラインに対する投資家の信頼を反映しています。
有望な臨床結果にもかかわらず、Disc Medicineは現在のところ収益を上げていないことに注意が必要です。InvestingProのヒントによると、同社は過去12ヶ月間で収益を上げておらず、調整後営業利益は-1億1099万ドルでした。これは、承認された製品から収益を生み出す前に多額の研究開発費を負担することが多い開発段階のバイオ医薬品企業では珍しいことではありません。
しかし、Disc Medicineの財務状況は短期的には安定しているようです。別のInvestingProのヒントによると、同社は貸借対照表上で負債よりも多くの現金を保有しており、これは進行中の臨床試験と事業運営に資金を提供する上で重要です。この財務的な余裕は、DISC-0974やその他のパイプライン候補を前進させるために必要な資金を提供する可能性があります。
投資家は、最近の株価の大きな変動に注意すべきです。同社の株価は過去6ヶ月間で73.45%上昇しており、市場の楽観的な見方が高まっていることを示しています。しかし、過去1週間では9.02%の下落があり、短期的な市場反応や利益確定を反映している可能性があります。
より深い分析に興味がある方には、InvestingProがDisc Medicineに関する11の追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより包括的な見方を得ることができます。
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