マサチューセッツ州チャールズタウン - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB)は本日、米国食品医薬品局（FDA）がフリードライヒ運動失調症（FA）の治療候補である遺伝子治療SGT-212の治験薬申請（IND）を承認したと発表しました。FAは、体内でのフラタキシンタンパク質の産生不足により特徴づけられる進行性疾患で、神経系の損傷と心機能障害を引き起こします。
SGT-212は、アデノ随伴ウイルス（AAV）を使用して全長フラタキシンを小脳と心臓に直接送達する新規療法です。この二重投与アプローチは、FAに関連する神経学的および心臓の症状に対処し、疾患の進行を潜在的に停止させることを目的としています。InvestingProのデータによると、同社は流動比率7.85の強力な流動性ポジションを維持していますが、アナリストは現金準備を急速に消費していると指摘しています。Solid BiosciencesのプレジデントおよびCEOであるBo Cumbo氏は、この療法が歯状核と心臓組織に標的送達されることを強調し、前臨床結果では安全な遺伝子導入、フラタキシン発現、およびマウスにおける機能の著しい回復が示されたと述べました。
フリードライヒ運動失調症研究連盟（FARA）のCEOであるJennifer Farmer氏は、このマイルストーンを認識し、FA患者コミュニティにおける未解決の医療ニーズを強調しました。FARAとSolid Biosciencesのパートナーシップは、今年後半にSGT-212の臨床試験を開始することを目指しており、FAに苦しむ人々が直面する衰弱性の神経学的症状と生命を縮める心臓疾患に対処することを期待しています。
Solid Biosciencesは、2025年下半期にフェーズ1b臨床試験を開始し、非歩行および歩行可能な成人FA患者におけるSGT-212の安全性と忍容性を評価する計画です。試験では、治療後最大5年間参加者をモニタリングします。
同社は、IND承認とその他の企業アップデートについて、明日午前8時30分（東部時間）に予定されているカンファレンスコールで議論する予定です。このコールはSolid Biosciencesのウェブサイトでウェブキャストとして利用可能で、電話でもアクセスできます。
この発表はSolid Biosciences Inc.のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、遺伝子治療会社であるSolid Biosciencesが、JMP Securitiesから好意的な報道を受け、Mayo Clinicとの重要な提携を結んでいます。JMP Securitiesは、Solid Biosciencesの遺伝子治療における可能性と価値あるカプシド工学能力に注目し、Market Outperformレーティングでカバレッジを開始しました。同社の評価は、強力な流動性ポジションや有望な臨床段階のDMD資産など、いくつかの要因によって正当化されています。
さらに、Solid Biosciencesは、遺伝性心臓疾患を標的とする遺伝子治療を開発するためにMayo Clinicと独占的な提携を確保しました。この契約により、Solid BiosciencesはMayo Clinicの抑制-置換遺伝子治療プラットフォームといくつかの心臓遺伝子治療プログラムに対する世界的な独占的ライセンスを取得しています。このパートナーシップは、Solidの先進的なAAVカプシドと製造能力をMayo Clinicのプラットフォームと組み合わせて、生命を脅かす遺伝性心臓疾患に対処することを目指しています。
これらは、Solid Biosciencesが遺伝子治療技術の開発と潜在的な商業化に向けて継続的に努力していることを示す最近の進展です。同社がこれらの分野で前進し続けるにつれて、アナリストはSolid Biosciencesの将来性を好意的に見ており、特にMayo Clinicとのパートナーシップと心臓精密遺伝子医療における可能性に注目しています。
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