CAMP4 Therapeutics（CAMP）が新規株式公開（IPO）を申請しました。
同社は自社について次のように説明しています：「当社は、遺伝子発現を上方制御し、健康なタンパク質レベルを回復させることで、幅広い遺伝性疾患の治療を目指す規制RNA基盤の治療薬の発見と開発に先駆的に取り組む臨床段階のバイオ医薬品企業です。規制RNA（regRNA）は、遺伝子の活性化と抑制に寄与することで、すべてのタンパク質コード遺伝子の制御において中心的な役割を果たしています。当社のアプローチは、転写因子と局所的な複合体を形成し遺伝子発現を制御するregRNAの力を利用して、メッセンジャーRNA（mRNA）の発現を増幅するよう設計されています。当社独自のRNA Actuating Platform（RAP Platform）により、発現するすべての遺伝子を制御する活性化調節エレメントと、タンパク質コード遺伝子を制御する数万の薬剤標的となるエンハンサーおよびプロモーターregRNA配列を迅速かつ体系的に特定し、特徴付けることが可能です。疾患関連標的遺伝子が特定されると、RAP Platformを適用して制御regRNAを特定し、新規アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）候補（RNA Actuatorとも呼びます）を迅速に生成します。これらのASOは、特定されたregRNAに結合し、標的遺伝子の発現を特異的かつ制御可能な方法で増幅するよう設計されています。当社は当初、疾患生物学が検証されている代謝疾患および中枢神経系（CNS）疾患に焦点を当てており、RAP Platformを用いることで、タンパク質発現のわずかな増加が臨床的に意味を持つ幅広い遺伝性疾患に対応できると考えています。」
J.P. Morgan、Leerink Partners、Piper Sandler、William Blairが引受会社を務めます。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。