ウルトラジェニクス、2026年第2四半期に過去最高売上を記録し株価上昇

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical）は、2026年第2四半期の売上高が過去最高となる2億1,400万ドルに達したと発表した。これはウォール街が予測していた1億8,210万ドルを大幅に上回る結果であり、時間外取引で株価は4.18%上昇し26.89ドルとなった。同社はこの四半期が売上高において同社史上最高であったと述べ、販売中のポートフォリオ全体の成長がその原動力となったと説明した。また、通期の売上高ガイダンスを再確認するとともに、今後数週間以内に予定されているTwo件の遺伝子治療に関する規制当局の決定についても言及した。

主なポイント

• 売上高はCrysvita、DOJOLVI、Evkeeza、MEPSEVIIが牽引し、同社過去最高の2億1,400万ドルを記録した。
• 四半期売上高は市場予測の1億8,210万ドルを約17.5%上回った。
• 株価は通常取引で3.16%上昇し、時間外取引でさらに4.18%上昇した。
• 経営陣は通期の売上高ガイダンスおよび費用ガイダンスを再確認した。
• 同社は近い将来の規制上の重要イベントとして、8月23日のDTX-401および9月19日のUX-111のTwo件を挙げた。

業績概要

ウルトラジェニクスは、希少疾患ポートフォリオ全体にわたって商業的な実行力が引き続き堅調であったと述べた。Crysvitaは1億5,600万ドルの売上高を生み出し、全体の約4分の3を占めた。DOJOLVIは2,700万ドル、Evkeezaは2,100万ドル、MEPSEVIIは1,000万ドルをそれぞれ計上した。

同社によると、Evkeezaの売上高は前年同期比50%増となり、Crysvitaは北米、ラテンアメリカ、トルコで引き続き成長した。経営陣はこの四半期を売上高ベースで同社史上最強と評した。これは、研究開発および製品上市準備に長年にわたり多額の投資を行ってきた企業にとって、注目すべき結果である。

ただし、同社は依然として赤字経営が続いている。ウルトラジェニクスは純損失9,200万ドル（1株当たり0.90ドルの損失）、営業費用2億8,900万ドルを計上した。一方、営業活動に使用したキャッシュは前四半期から減少し9,700万ドルとなり、6月末時点の現金・現金同等物および市場性有価証券の合計は4億3,600万ドルであった。

財務ハイライト

• 売上高：2億1,400万ドル、過去最高の四半期であり、経営陣によれば前期比でも増加。
• 売上高の上振れ幅：市場予測1億8,210万ドルを3,190万ドル上回った。
• Crysvita売上高：1億5,600万ドル、総売上高の72.9%。
• DOJOLVI売上高：2,700万ドル、総売上高の12.6%。
• Evkeeza売上高：2,100万ドル、2025年第2四半期比50%増。
• MEPSEVII売上高：1,000万ドル。
• 営業費用：2億8,900万ドル（株式報酬3,400万ドルを含む）。
• 純損失：9,200万ドル（1株当たり0.90ドルの損失）。
• 現金および市場性有価証券：6月30日時点で4億3,600万ドル。
• 営業活動に使用したキャッシュ：9,700万ドル。
• 売上高成長率（直近12カ月）：約14%。
• 流動比率：2.02、短期流動性は良好な水準を示している。

業績と市場予測の比較

ウルトラジェニクスは売上高予測を大幅に上回った。同社の売上高は2億1,400万ドルとなり、市場コンセンサス予測の1億8,210万ドルを3,190万ドル（約17.5%）上回った。

EPSについては今回の結果では開示されていないが、アナリストは1株当たり1.23ドルの損失を予測していた。同社は1株当たり0.90ドルの純損失を報告しており、最終損益は予測より改善していることが示唆されるが、同一のEPS基準がなければ直接的な比較は困難である。

この売上高の上振れは、経営陣が「四半期として同社史上最高」と述べたコメントと相まって、より大きな意味を持つ。商業製品と開発段階の資産が混在するバイオテク企業にとって、こうしたトップライン（売上高）の結果は、単一四半期の損失額よりも投資家にとって重要視されることが多い。

市場の反応

株価は通常取引で3.16%上昇し25.81ドルとなり、前日の25.02ドルから上昇した。決算発表後、株価はさらに4.18%上昇して26.89ドルとなり、時間外取引で1.08ドル上昇し、前日終値から約7.5%の上昇となった。

この上昇後も株価は52週高値の39.89ドルを大きく下回っているが、安値の18.29ドルは余裕をもって上回っている。この反応は、投資家が過去最高の売上高と同社の見通し再確認を好感した一方で、ウルトラジェニクスが依然として大幅な赤字経営であり、将来のパイプラインの成功に依存しているという事実を引き続き考慮していることを示唆している。

見通しとガイダンス

ウルトラジェニクスは2026年通期の売上高ガイダンス、および研究開発費と販売費・一般管理費の合計に関するガイダンスを再確認した。経営陣は、2026年の支出は2025年比で横ばいから低一桁台の減少を見込んでいると述べ、2027年の研究開発費とSG&Aの合計費用は2026年比で少なくとも15%減少する見通しであると説明した。

同社はまた、2027年の黒字化に向けた道筋を示した。その柱は三つある。現在の製品からの継続的な二桁成長、今後の製品上市による潜在的な貢献、そして遺伝子治療が承認された場合の優先審査バウチャー（PRV）による非希薄化資本の獲得である。InvestingProのヒントは、同社が急速にキャッシュを消費しており、アナリストが今年度の黒字化を見込んでいないことを指摘しており、2027年の目標が投資家の信頼にとって極めて重要であることを示している。同プラットフォームはRAREに関する追加の独自ヒント5件を提供しており、1,400銘柄以上の米国株について複雑な財務データを実用的なインテリジェンスに変換する包括的なProリサーチレポートも利用可能である。

Two件の規制当局の決定が近づいている。糖原病Ia型を対象とした遺伝子治療DTX-401のPDUFA日は8月23日、サンフィリッポ症候群A型を対象とした遺伝子治療UX-111のPDUFA日は9月19日である。経営陣は両審査が正常に進行中であり、化学・製造・品質管理および臨床事項に関するFDAからの情報提供要請にも対応済みであると述べた。

同社はまた、両製品の上市準備を進めており、200件以上の保険支払者との協議を完了し、多くの認定治療センターとすでに契約を締結していると説明した。

経営陣のコメント

最高経営責任者（CEO）のエミル・カキス氏は、同社の商業チームが「同社史上最高の四半期売上高」を達成したと述べ、この結果が通期ガイダンスを支えると付け加えた。

同氏はまた、同社の遺伝子治療プログラムの緊急性を強調した。「GSD 1A（糖原病Ia型）の患者は、昼夜を問わず数時間ごとにコーンスターチのスラリーを飲まなければならず、一度でも飲み忘れると死に至る可能性があることを知りながら生活している」と述べた。

サンフィリッポ症候群A型については、カキス氏は「治療の緊急性が高い疾患であるにもかかわらず、これまで何も治療法がなかった」と述べ、UX-111の必要性を強調した。

最高商業責任者（CCO）のエリック・ハリス氏は、「Two件の遺伝子治療を並行して」上市準備を進めていると述べ、商業チームが既存のインフラを活用し200件以上の保険支払者との協議を完了したことを明らかにした。同氏は、支払者が特にサンフィリッポ症候群における未充足医療ニーズと緊急性を認識していると述べた。

リスクと課題

• 規制リスク：DTX-401およびUX-111はPDUFA日が近づいているものの、依然として遅延や不承認のリスクがある。
• 黒字化はまだ遠い：ウルトラジェニクスは今四半期も多額の損失を計上しており、開発および上市準備への支出が続いている。
• パイプラインの不確実性：同社の他の遺伝子治療および希少疾患プログラムは、より大規模な試験や規制審査での実証がまだ必要である。
• 商業的集中リスク：売上高の大部分は依然としてCrysvitaに依存しており、少数の主要製品への依存度が高い。
• セトルスマブの後退：UX143（セトルスマブとも呼ばれる）は第III相試験で主要な骨折エンドポイントを達成できず、規制上の道筋が不透明な状況にある。

質疑応答

アナリストは、GTX-102、遺伝子治療の上市、そして黒字化への道筋など、後期段階のパイプラインに関する質問に集中した。

GTX-102に関する質問は、統計設計、MDRIエンドポイントの使用、およびFDAが同社のTwo主要エンドポイントアプローチに同意しているかどうかに焦点が当てられた。カキス氏は、FDAがエンドポイント間のアルファ（有意水準）の分割を受け入れており、いずれかのエンドポイントが成功を支持し得ると述べた。同氏はまた、MDRIは複数の領域にわたる臨床的に意義のある変化を捉えるため、単一エンドポイントよりも感度が高いと主張した。

アナリストはまた、下肢脱力や神経炎症に関する懸念を含む安全性についても質問した。経営陣は、試験は中止されることなく順調に進行しており、開発を停止させるような安全上の問題は発生していないと述べた。

上市面では、アナリストがDTX-401およびUX-111の準備状況について詳細を求めた。経営陣は、同社が数年にわたり準備を進めており、現在のフィールドインフラとの重複も大きく、承認が得られれば迅速に対応できる見込みであると述べた。

キャッシュニーズと資金調達についても質問があった。経営陣は、新たな資金調達計画を示すのではなく、遺伝子治療が承認された場合の優先審査バウチャーの現金化に注力していると述べた。

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