CervoMedがCanaccord Genuity会議でdLB治療推進の進捗を発表

2026年8月11日火曜日、CervoMed（CRVO）はCanaccord Genuityの第46回年次成長会議において、レビー小体型認知症（DLB）およびその他の神経変性疾患を対象とした主力候補薬ネフラマピモドに関する強気の見通しを発表した。経営陣は同プログラムが現在フェーズIII移行準備が整っていると述べる一方、重要な課題も認めた。すなわち、後期臨床試験への移行に向けて、パートナー企業の確保、資金調達、そして時間が依然として必要であるという点だ。

この発表を受け、株価は通常取引で大幅に上昇し、時間外取引でも上昇を維持した。投資家がこのアップデートを好意的に受け止めたことが示唆される。CervoMedは前取引日比8.04%高の3.09ドルで引け、時間外取引ではさらに1.94%高の3.15ドルで取引された。

主なポイント

• CervoMedは、大規模かつ治療選択肢が乏しい市場であるレビー小体型認知症において、ネフラマピモドがフェーズIII移行準備済みであると発表した。
• 純粋なDLB群において、CDR Sum of Boxesで0.7ポイントの改善が認められた臨床データを提示し、より高い曝露量ではさらに強い結果が得られたことを示した。
• 英国の規制当局が同薬に革新的ライセンスおよびアクセス経路（ILAP）指定を付与しており、経営陣はこれを重要な検証と位置づけた。
• CervoMedはまた、非流暢性変異型原発性進行性失語症（nfvPPA）およびALSという2つの小規模プログラムの進捗も強調した。
• 近期における主なリスクは、フェーズIII DLB試験に向けた資金調達およびパートナーシップの実現にある。

レビー小体型認知症における臨床進捗

最高経営責任者のジョン・アラム氏は、同社のDLBプログラムが重要な段階に達したと述べた。

• 同氏はネフラマピモドを、主要な適応症であり大きな未充足ニーズを抱えるDLBに対するフェーズIII移行準備済みの薬剤と表現した。
• フェーズIIb試験において、曝露量が低いバッチAでは、約45〜48名の純粋なDLB患者集団において、プラセボと比較してCDR Sum of Boxesで0.7ポイントの改善が認められた。
• この結果は、経営陣が臨床的に意義があると判断する0.5ポイントの閾値を超えたが、P値は0.054であった。
• 曝露量が高いバッチBでは、プラセボと比較して1ポイント超の改善が得られた。
• 試験では、アルツハイマー病の合併症を持つ患者を除外するため、1ミリリットルあたり21ピコグラムのカットオフ値が使用された。
• 試験は1群あたり80名の患者を対象として設計されており、経営陣は有意な効果を検出するのに十分な規模であると述べた。

アラム氏はまた、英国およびオランダにおけるサブスタディのMRIデータについても言及した。

• ネフラマピモド投与患者では、16週間にわたり前脳基底部の体積が3.5%増加した。
• プラセボ群では予想通り体積の減少が認められた。
• 延長フェーズでプラセボからネフラマピモドに移行した患者では、前脳基底部体積の安定化、場合によっては改善が見られた。
• 経営陣は、MRI所見が単なる萎縮の遅延ではなく、真の生物学的効果を示唆していると述べた。

アラム氏は、MRIで観察された萎縮はニューロンの喪失と細胞の収縮の両方を反映しており、治療によって細胞が「再び膨らむ」可能性があると述べた。また、動物データがこの見解を支持していると付け加えた。

科学的・規制上の支持

CervoMedは発表の多くの時間を割き、ネフラマピモドの科学的根拠がDLBの生物学とより適合するようになったと主張した。

• 経営陣は、2024年7月15日付けの学術誌『Neuron』に掲載された論文を引用し、インターロイキン-6およびインターロイキン-1βシグナル伝達がDLBにおける主要な疾患メカニズムであると説明した。
• CervoMedは、ネフラマピモドがインターロイキン-1βシグナル伝達を阻害し、インターロイキン-6の産生および下流のエフェクターに影響を与えると述べた。
• アラム氏は、新たな研究が同薬の作用機序と直接一致すると述べた。
• 同社はまた、2024年4月のADPD学会で発表されたデータを参照し、インターロイキン-1βの阻害が脊髄液中のインターロイキン-6を減少させることを示した。

規制面では、CervoMedは2024年4月に英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）から革新的ライセンスおよびアクセス経路（ILAP）指定を受けたと発表した。

• 経営陣はこれをDLBデータに対する規制当局による初の検証と位置づけた。
• 同社はこの指定が選択的なものであることを強調し、2025年1月以降、21件の申請のうち5件のみが承認されていると述べた。
• CervoMedは、単一のフェーズIII試験デザインおよびCDR Sum of Boxesを主要エンドポイントとすることについて、米国食品医薬品局（FDA）との合意が既に得られていると述べた。
• 経営陣は、英国のプロセスは有効性だけでなく、アクセスおよびより広範な価値提案も考慮していると述べた。

パートナーシップ戦略と市場ポジション

CervoMedは、DLBプログラムに関する戦略的パートナーシップについて製薬会社と積極的な協議を進めていると述べた。

• 同社は複数のパートナーシップ形態を検討していると述べた。
• 経営陣は、取引の具体的な形態にはこだわらないと述べた。
• CervoMedは、最適でない合意を急いで締結するよりも、適切な構造を確保することを優先すると述べた。
• アラム氏は、同社がDLBにおいて「ポールポジション」にあると表現した。

同氏は、このプログラムがDLBに特化しており、臨床的なリスクが低減され、大きな商業的機会と結びついているため差別化されていると述べた。また、DLB分野の研究が急速に進展しており、5年前には週または月に数本程度だった論文数が、現在では週に5〜10本に増加していると述べた。

財務実績

CervoMedは会議の概要において、売上高、キャッシュフロー、その他の財務指標を開示しなかった。議論は臨床開発、規制上の進捗、およびパートナーシップ交渉に焦点が当てられた。

• 四半期財務実績は発表されなかった。
• 売上高または費用に関するガイダンスは示されなかった。
• 将来のフェーズIII試験を支援する必要性以外に、資金調達に関する最新情報は提供されなかった。

DLB以外の事業アップデート

同社はまた、同じ科学的アプローチに基づく2つの小規模プログラムについても説明した。

非流暢性変異型原発性進行性失語症（nfvPPA）

• CervoMedは、非流暢性変異型原発性進行性失語症（nfvPPA）において、機序を標的とした初の治療試験を実施していると述べた。
• 25名の患者が登録されており、経営陣の予想を上回るペースで進んでいる。
• 25名中8名の患者からの初期バイオマーカーデータが得られている。
• 主要バイオマーカーはニューロフィラメント軽鎖（NFL）であり、経営陣は疾患進行と密接に関連していると述べた。
• 12週間のデータは2024年10月の国際前頭側頭型認知症学会（ISFTD）で発表される予定である。
• 24週間のデータは2024年11月のアルツハイマー病臨床試験（CTAD）会議で発表される予定である。
• 経営陣は、米国のnfvPPA患者数は約15,000名であり、承認された治療法がないと述べた。

ALSプログラム

• ネフラマピモドはEXPERTS-ALS試験にも含まれている。
• 1日3回50ミリグラム（TID）の用量がフェーズIII開発向けに選択された。
• 試験開始は2024年末までに予定されている。
• データは2025年末までに得られる見込みである。
• 経営陣は、このメカニズムがALSの主要な3つの遺伝的サブタイプすべてにわたって検証されており、孤発性ALSにも適用できる可能性があると述べた。
• 同社は、この生物学的根拠が軸索輸送機能障害に関連していると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣がDLBデータ、パートナーシップのプロセス、およびより広範なパイプラインに関するいくつかの点について回答した。

• MRI所見について、アラム氏はプラセボでは前脳基底部体積の増加は生じないと述べた。治療患者で観察された増加は真の生物学的効果を反映していると述べた。
• 同氏は、DLB分野がかつて発展していなかったのは、科学が過去2〜3年でようやく成熟したためだと述べた。
• 同氏は、同社がバイオマーカーやMRI手法を含むアルツハイマー病研究で開発されたツールの恩恵を受けていると述べた。
• パートナーシップについて、アラム氏はタイミングだけでなく、取引に適した構造を見つけることが重要な課題であると述べた。
• 同氏は、英国の規制プロセスはFDAより単純に有利というわけではなく、アクセスと価値に関するより広い視点を反映していると述べた。
• 同氏は、英国の学術コミュニティがDLBにおいて特に活発であり、一部の米国グループと比べてアミロイドやタウに焦点を当てていないことを指摘した。
• ILAPの先例について、経営陣は現在の英国プロセスは新しく非常に選択的であるため、パートナー製品の事例はまだ多くないと述べた。
• nfvPPAについて、同社はNFLがバイオマーカーとして有力であるのは、値が上昇しており疾患進行と関連しているためであり、今後のデータ発表において重要な触媒となり得ると述べた。
• ALSについて、経営陣は科学的根拠が強固であり、ネフラマピモドは遺伝性および孤発性の両形態にわたるエビデンスを有する点で特異な薬剤である可能性があると述べた。

見通し

CervoMedの近期スケジュールは、決算よりもデータ発表と提携交渉を中心に組まれている。

• 2024年10月：ISTFDカンファレンスにてnfvPPAの12週間NFLデータを発表。
• 2024年11月：CTADにてnfvPPAの24週間データを発表。
• 2024年末：EXPERTS-ALS試験の開始予定。
• 2025年末：ALSデータの取得予定。
• 長期的には：必要なパートナーシップと資金調達が確保された場合、フェーズIII DLB試験を実施予定。

経営陣は、DLBがアルツハイマー病に次ぐ第2位の認知症でありながら、これまで薬剤開発においてはるかに注目されてこなかったため、同社はDLBを大きな機会と捉えていると述べた。また、研究の加速ペースと英国の規制支援により、分野内の多くの競合他社よりも迅速に前進できる可能性があると述べた。

議論および質疑応答セッションの詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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