サナ・バイオテクノロジー、ウェルズ・ファーゴ医療会議でTwo主要プログラムの臨床試験接近を発表

2026年9月8日（火）— サナ・バイオテクノロジー（SANA）は、ウェルズ・ファーゴ第21回年次医療会議において、潜在的な臨床上の重要イベントが見込まれる一年間の見通しを示した。同時に、遅延や規制上のハードル、そして科学的根拠を証明するための人体データの必要性についても認めた。最高経営責任者（CEO）のスティーブ・ハー氏は、同社のTwo主要プログラムがファースト・イン・ヒューマン試験に向けて前進しているものの、いずれも実行上のリスクを抱えていると述べた。

主要ポイント

• SC451は、1型糖尿病を対象とした幹細胞由来の膵島療法であり、IND（治験薬申請）の提出およびフェーズI/II試験に向けて進展している。
• SG293は、CD19をターゲットとした生体内CAR T療法であり、ヒト試験に向けて進んでいるが、中国における規制上の問題により、スケジュールが1〜Twoクォーター遅延している。
• サナは約1億6,000万ドルの現金を保有しており、2026年以降の資金繰りの延長を目指しながら、戦略的に資本を管理している。
• 経営陣は、両プログラムが安全性を重視した設計に基づいていることを強調したが、臨床的な検証が依然として最重要の試練であると述べた。
• 同社は、データ取得後の資金調達手段として、事業開発、株式発行、その他の代替手段など複数の選択肢を検討している。

会議の概要

ハー氏は、サナを一般的な疾患に対してエンジニアリングされた細胞をスケールアップするためのTwoの中核技術を基盤とした企業として位置づけた。両主要プログラムがヒト試験に近づいているため、同社は現在、重要な転換点にあると述べた。

• SC451は、1型糖尿病を対象とした遺伝子改変・幹細胞由来の膵島療法である。
• SG293は、CD19陽性B細胞がんをターゲットとした生体内CAR T療法である。
• 両プログラムは、希少疾患ではなく、大規模な患者集団を対象としている。
• 経営陣は、この取り組みを有望ではあるが、依然として初期段階にあると繰り返し説明した。

財務状況

サナは、臨床試験の結果を待つ間、現金ポジションが重要な要素であると述べた。

• 手元現金：約1億6,000万ドル。
• 現在の資金消費ペースに基づく資金繰り：2025年半ばまで。
• 経営陣のターゲット：2026年以降も資金を確保すること。
• 資本戦略：運営バッファーを設けた戦略的支出。
• 将来の資金調達の可能性：事業開発、株式増資、その他の資金調達手段。

ハー氏は、いずれかのプログラムからポジティブなデータが得られれば、バランスシートの再構築と資本増強の支援につながる可能性があると述べた。また、近い将来、「バランスシート上に複数年分の現金」を確保したいと語った。

事業の最新状況

SC451：1型糖尿病プログラム

SC451はサナの最も進んだプログラムであり、規制当局への申請に最も近い段階にある。ハー氏は、2024年中にINDを提出し、承認後にフェーズI/II試験を開始する予定であると述べた。

• IND提出のターゲット：2024年。
• フェーズI/II開始：IND承認後を予定。
• 臨床プロトコル：ほぼ完成。
• 非臨床パッケージ：ほぼ完成しており、予備的な結果は良好で、最終報告書の作成中。
• GMP製造の技術移転：主要なクリティカルパス項目であり、完了に近づいている。
• 試験・リリースアッセイ：現在も進行中だが、IND提出の障害にはならないとされている。

ハー氏は、製品が複雑な製造工程と安全性に関する問題を組み合わせているため、複数の規制当局とオープンな対話を続けていると述べた。また、残りの作業の大部分はほぼ完了していると説明した。

1型糖尿病が重要な理由

ハー氏は、この疾患が世界で約1,000万人に影響を与えており、1世紀にわたるインスリン療法にもかかわらず、依然として大きな未充足医療ニーズであると述べた。また、最善の治療法をもってしても、若年患者は深刻な平均余命の負担を抱える可能性があると指摘した。

• 現在の標準治療：外因性インスリン。
• 限界：毎日の管理負担があり、根治療法がない。
• 高度な比較対象：死体膵島移植。
• その手法の問題点：インスリン非依存を実現できる可能性があるが、生涯にわたる免疫抑制が必要であり、希少なドナー組織に依存している。

ハー氏は、サナの目標は、正常な血糖値、インスリン不要、免疫抑制不要を数十年または生涯にわたって実現できる可能性のある一回限りの治療法であると述べた。

概念実証と臨床的背景

サナは、免疫抑制なしで遺伝子改変した死体膵島を使用した単一患者の概念実証研究を強調した。ハー氏は、その結果がニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに2度掲載されたと述べた。

• 観察された機能の持続期間：14ヶ月。
• 主要な結果：免疫攻撃なしでの細胞機能の持続と生着。
• 重要性：同社によれば、免疫抑制なしで移植細胞が機能した最初の既知の事例。
• 経営陣の見解：この研究は、根治療法の主要な構成要素が存在することを示している。

ハー氏は、同社は現在、そのシグナルをスケーラブルな幹細胞由来製品に転換することに注力していると述べた。

SG293：生体内CAR Tプログラム

SG293はサナの第Two主要プラットフォームであり、CD19陽性B細胞悪性腫瘍を対象としている。同社は中国での研究者主導試験を通じてこれを試験する計画だが、ハー氏は現地での規制上の複雑な問題により、プログラムが約1〜Twoクォーター遅延していると述べた。

• ターゲット：CD19陽性B細胞がん。
• 試験計画：中国での研究者主導試験。
• スケジュールへの影響：当初の予定から1〜Twoクォーターの遅延。
• 遅延の理由：過去3〜6ヶ月間における規制上の複雑な問題。

ハー氏は、サナが非ヒト霊長類において細胞特異的デリバリーをすでに実証しており、このアプローチが一部の競合する生体内CAR Tプログラムよりも安全である可能性があると考えていると述べた。

SG293が競合他社と異なる点

サナは、SG293を他の生体内CAR Tの取り組みと差別化する3つの意図的な設計上の選択を説明した。

• 細胞特異性：このプログラムはCD3を介した侵入を使用するのではなく、CD8 T細胞をターゲットとしており、肝臓や抗原提示細胞におけるオフターゲット暴露を低減できる可能性があると同社は述べている。
• DNA統合：サナはmRNAではなく統合DNAを使用しており、多数のがん細胞を攻撃するために十分な拡大が可能となる。
• 侵入と活性化の分離：同社は侵入にCD8を、活性化に滴定されたCD3共提示を使用しており、輸液関連毒性を低下させ、T細胞の疲弊を軽減できる可能性があると述べている。

ハー氏は、同社が意図的に一部の競合他社よりもゆっくりと進んできたと述べた。それにより時間を要したかもしれないが、安全性プロファイルが優れていれば価値があることが証明される可能性があると語った。

業界における安全性への懸念

ハー氏はまた、免疫介在性の血球貪食性リンパ組織球症様症候群の報告を受けて、ノバルティスとブリストル・マイヤーズ スクイブが自己免疫CAR T試験を最近一時停止したことについても言及した。

• 同氏の見解：この事象は、ラベルで過小評価されていた可能性のある既知のCAR Tリスクを反映している。
• この問題は、ターゲット、製造プラットフォーム、疾患を問わず発生していると述べた。
• 早期の認識と治療により、この症候群は管理可能になる可能性があると付け加えた。
• サナは、T細胞活性化を抑えたアプローチがリスク低減に役立つ可能性があると考えているが、現時点ではこの問題を完全に排除することはできない。

「これはCAR T分野全体の問題だ」とハー氏は述べた。

今後の見通し

SC451のマイルストーン

経営陣は、SC451の最初の重要な臨床シグナルは、移植後約1ヶ月時点で免疫拒絶なしに細胞が生着・機能するかどうかであると述べた。

• 第一のシグナル：拒絶反応なしでの生着と持続。
• 第二のシグナル：ヘモグロビンA1c 7未満を含む、正常または正常に近い血糖値でのインスリン非依存。
• 第三のシグナル：複数の患者における再現性。

ハー氏は、初期データが一貫していれば、承認申請の道筋に向かう前に「何十人もの」患者が必要ではないかもしれないと述べた。また、6〜12ヶ月かかる可能性のある製造移転を含め、サナはすでにスケールと商業的な構造について検討していると語った。

SC451の商業化計画

同社は、データが強力であれば、より迅速な道筋の可能性に向けてすでに準備を進めていると述べた。

• 治療効果は明確に現れるかどうかという二者択一の結果であるため、プラセボ対照は予定されていない。
• 経営陣は早期の商業化ローンチ計画を検討している。
• 根治療法においては、スケールアップとコストが重要な課題として残っている。
• ハー氏は、同社がこれらの問題に今すぐ取り組んでいると述べた。

SG293のスケジュールと用量設定

ハー氏は、用量設定フェーズがまだ不確実であるため、がんプログラムが有用な有効性データをどれほど早く生み出すかを予測することは難しいと述べた。

• ヒトデータは中国の規制プロセスにより遅延している。
• 適切な用量が見つかれば、早期の有効性が迅速に確認される可能性がある。
• ただし、用量漸増フェーズは開始用量によって短くも長くもなる可能性がある。
• ハー氏は、動物モデルは有用だが、適切なヒト用量を決定するには不十分だと述べた。

同氏は、ベクターがヒトでどのように機能するかを理解するためにヒト試験が必要だと述べた。

より広い市場の状況

サナは、B細胞枯渇市場は経口薬、抗体、抗体薬物複合体、T細胞エンゲージャー、生体外CAR T、生体内CAR Tなどが注目を集めており、競争が激しいと述べた。同社はまず安全性のハードルが自己免疫疾患よりも低い腫瘍学から始め、忍容性プロファイルが良好であれば迅速に移行する計画である。

• 当初の注力分野：腫瘍学。
• 長期的な可能性：自己免疫疾患。
• 自己免疫疾患への適用に必要な条件：はるかに高い安全性基準。

主なQ&Aのハイライト

• SC451のIND準備状況について、ハー氏はプロトコルと非臨床パッケージはほぼ完成しており、技術移転が主な残課題であると述べた。
• アッセイについては、試験・リリース作業は技術移転の一部であり、申請を妨げるものではないと述べた。
• SC451の初期データについては、最初の問題は免疫回避であり、次いで有効性と再現性であると述べた。
• 必要な患者数については、効果が一貫していれば「何十人もの」患者よりも少ない数で十分かもしれないと述べた。
• EASDプレゼンテーションのより長期的なフォローアップについては、細胞が安定していれば最初の1ヶ月以降に免疫上の問題が発生する可能性は低いため、現時点ではそれほど重要ではないと述べた。
• CD7をターゲットとするアプローチについては、結論を出す前にさらなるデータを見たいと述べた。
• SG293の用量設定については、前臨床モデルには限界があるため、ヒトで適切な用量を学ぶ必要があると述べた。

経営陣のトーン

プレゼンテーション全体を通じて、ハー氏は科学への自信と生物学に対する慎重さを組み合わせた姿勢を示した。同社はリスクを低減するための意図的な選択をしてきたが、臨床的な検証が依然として唯一の真の試練であると強調した。

CAR Tプログラムについて、「私たちは常に、多対数的な拡大と増殖を得て殺傷するために、ターゲット細胞にDNAを統合する必要があると信じてきた」と述べた。また、同社は時に「ゴドーを待っている」ような気持ちになることもあると語ったが、ヒト試験がついに近づいていると付け加えた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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