ロイバント、ウェルズ・ファーゴ会議でパイプラインの勢いを強調

2026年9月8日（火）— ロイバント・サイエンシズは、ウェルズ・ファーゴ第21回年次ヘルスケア会議において、皮膚筋炎に対する新承認薬から肺高血圧症・自己免疫疾患における後期臨床計画まで、複数の分野で同時に進展するパイプラインを強調した。ロイバント・サイエンシズ（ROIV）として上場する同社は、前向きな臨床データを示す一方、商業化の実行と規制リスクについては慎重な見方を示した。

発表時点で同社株は40.965ドルで取引されており、前日終値34.93ドルから17.28%上昇し、52週レンジ（12.9ドル〜41.35ドル）の上限付近に位置していた。

主要ポイント

• ロイバントは、モスリシグアットがPH-ILDにおける肺血管抵抗をプラセボ比56%改善したと発表し、経営陣はこれを肺高血圧症研究史上最大の改善幅と評した。
• 皮膚筋炎向けに新たに承認されたブレポシチニブ製品「LISRAYA」は、専門クリニックと純売上高を重視した戦略のもと、早期処方の開始とともに発売が始まった。
• IMVT-1402は自己免疫疾患全般にわたり強力なIgG抑制と有効性シグナルを示し続けており、難治性関節リウマチが主要な開発ターゲットとして浮上している。
• 経営陣は、ぶどう膜炎データ、CLE概念実証結果、関節リウマチに関するFDAフィードバック、バセドウ病および重症筋無力症における2025年の結果発表など、近期の複数の触媒を示した。
• ロイバントは、希少疾患において患者一人ひとりに焦点を当てた商業化を目指しつつ、将来の自己免疫疾患機会を広く視野に入れると述べた。

財務・市場の背景

ロイバントは、説明会時点での時価総額が300億ドル弱であると述べた。経営陣は同社を3つの柱からなる戦略で説明し、それぞれの柱が異なる商業機会に結びついている。

• 間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）向けモスリシグアット。
• 皮膚筋炎およびその他の炎症性疾患向けに現在LISRAYAとして販売されているブレポシチニブ。
• 複数の自己免疫疾患および自己抗体依存性疾患を対象に開発中のFcRn阻害薬IMVT-1402。

同社はピーク時の売上高予想を示さなかったが、大規模な患者層と集中した治療環境を楽観視の根拠として繰り返し指摘した。また、患者支援プログラムは適格患者の自己負担をほぼゼロに近づける設計であり、迅速な保険適用決定が発売成功の重要な指標になると述べた。

事業の最新状況

PH-ILDプログラム：モスリシグアット

ロイバントは、モスリシグアットを対象としたPHocusフェーズIIb試験が約100〜120名の患者を登録し、経営陣が際立った結果と評する成果を示したと述べた。

• 主要エンドポイントでは、肺血管抵抗（PVR）においてプラセボ比56%の改善が示された。
• 経営陣は、これがいかなる肺高血圧症研究においても観察された中で最大のPVR低下であると述べた。
• 試験はそのエンドポイントに対して検出力が設定されていなかったにもかかわらず、6分間歩行試験でも統計的有意性が達成された。
• 安全性プロファイルでは、プラセボと比較して咳の発生が有意に少なく、吸入療法の忍容性が課題となる疾患領域において注目すべき点であった。
• モスリシグアットは乾燥粉末吸入器による1日1回吸入で投与される。

ロイバントはすでにフェーズIII試験を開始している。主な設計変更点は、フェーズIIb試験では認められなかったトレプロスチニル（Tyvaso）の併用が後期試験では許可されることである。経営陣は、PH-ILDが多剤併用市場であり多くの患者がすでに複数の薬剤を使用していることから、この点が重要だと述べた。同社は、フェーズIII試験においてトレプロスチニル使用を層別化し、上限を設ける可能性があるとした。

また経営陣は、医師の判断に応じて、本薬剤をトレプロスチニルとの併用または先行投与として使用できると述べた。患者の病状が非常に重篤であり、治療を遅らせるべきではない市場だと説明した。マット・グラインは「熊から逃げ切る必要はない状況だ」と述べた。

ロイバントはフェーズIIIデータの時期を示さなかったが、フェーズIIbデータが良好であり、先行試験の登録が迅速に進んだことから、登録は速やかに進むと述べた。

LISRAYA発売：皮膚筋炎におけるブレポシチニブ

ロイバントは、FDAが1〜2週間以内にブレポシチニブを皮膚筋炎に対して承認し、すでに処方が開始されていると述べた。本薬剤はLISRAYAとして発売されている。

経営陣は皮膚筋炎を、明確な商業化の道筋を持つ集中した希少疾患市場と説明した。米国患者の約50%が約200の専門筋炎紹介クリニックで治療を受けており、これにより発売は広範なプライマリケアへの展開よりも標的を絞ったものとなる。

• LISRAYAはJAK1/TYK2二重阻害薬である。
• 本薬剤はラベル上で強力なステロイド節減効果を示した。
• ブレポシチニブ投与患者はプラセボ群と比較してはるかに低いステロイド用量に到達できた。
• 経営陣は、多くの皮膚筋炎患者が治療前に1日10〜20mgのステロイドを年間約6ヶ月間服用していると述べた。
• 目標はステロイド使用量を5mg以下、理想的にはゼロに削減することである。

ロイバントは、早期の医師の関心が「並外れている」と述べた。経営陣は、アルジェニクスのエフガルチモドについて質問していた一部の投資家が、LISRAYAがすでに利用可能であることからブレポシチニブに注目を戻したと述べた。

同社は「着実に」進める発売アプローチを採用している。早期の発売指標よりも純売上高が成功の主要指標になると述べた。医師によって患者選択のアプローチは異なり、JAK阻害薬からのオフラベル切り替え、IVIGからの離脱、またはステロイドおよび免疫抑制剤依存患者の治療などが含まれる。

経営陣は、リウマチ専門医や皮膚科医がJAKおよびTYK2阻害薬をすでに熟知しているため、安全性教育の負担は限定的であるべきと述べた。また、ブラックボックス警告は医師にとって馴染みのあるものであり、疾患自体が高用量ステロイドや免疫抑制剤と類似したリスクに患者をさらすことも多いと述べた。

IMVT-1402：自己免疫疾患全般におけるFcRn阻害薬

ロイバントは議論の多くをFcRn阻害薬IMVT-1402に費やした。同薬は複数の自己免疫適応症で開発が進められている。経営陣は、各試験を通じた中心的テーマとして、IgG抑制が深いほど個々の患者レベルでより良好な転帰が得られる傾向があると述べた。

難治性関節リウマチ

ロイバントは、難治性関節リウマチにおけるフェーズIIbランダム化離脱試験が異例に強い早期結果を示したと述べた。

• 非盲検の第1期では、ACR20奏効者の約50%がACR70に到達した。
• 奏効者の約3分の2がACR50に到達した。
• ランダム化離脱期はACR20奏効の消失を測定するよう設計されている。
• 同社は、第1期データが非常に良好であり、第2期開始時にも何らかの薬力学的効果が残存する可能性があることから、ハードルが高いと述べた。

対象患者集団は、IL-6阻害薬、TNF阻害薬、JAK阻害薬の主要3薬剤クラスのうち少なくとも2つで効果不十分な患者である。ロイバントは、この集団が米国で約75,000人以上含まれる可能性があると述べた。経営陣は、これらの患者の多くが炎症だけでなく自己抗体によって疾患が駆動されている可能性があると主張した。

ロイバントはこの後期ライン患者群を対象としたフェーズIIIプログラムを計画しており、FDAと設計について協議したいと述べた。同社は後期ライン患者に限定したラベルを求める可能性があると述べた。経営陣はまた、未充足の医療ニーズと他の先進療法における最近の先例を挙げ、当局が受け入れる姿勢を示すと予想していると述べた。

ランダム化離脱試験について、経営陣はその設計単独ではFDAが関節リウマチを承認する可能性は低いと述べた。それでも、第2期が統計的目標を達成した場合、ロイバントはそのデータをFDAとの広範な協議に持ち込むと述べた。

バセドウ病

ロイバントは、IMVT-1402がバセドウ病において最初のFcRn療法となる可能性があると述べた。同疾患は明らかに自己抗体依存性であると説明した。甲状腺を刺激する抗体を低下させるという作用機序は理にかなっていると述べた。

経営陣は、米国でコントロール不良のバセドウ病患者が数十万人に上るとし、患者層が大きいと述べたが、正確な市場規模については投資家の間で議論がある。患者は、病状が波状に変動するもの、抗甲状腺薬でコントロールできないもの、不快な副作用を引き起こす高用量メチマゾールでのみコントロール可能なものなど、複数のタイプに分類されると述べた。

ロイバントはまた、TSH受容体抗体アプローチとの競合についても言及した。経営陣は、より多くの治療選択肢が患者に恩恵をもたらし、市場全体を拡大する可能性があると述べた。TSHr標的療法は患者を甲状腺機能低下症と補充療法に追い込むリスクがある一方、FcRnは疾患を駆動する抗体を直接低下させると主張した。同時に、特にベースラインの抗体レベルが非常に高い場合、FcRnがすべての症例を完全に解決できるとは限らないことも認めた。

重症筋無力症

ロイバントは、重症筋無力症における完全な枢要登録プログラムが進行中であり、2025年にデータが得られる見込みであると述べた。経営陣は、アルジェニクスのエフガルチモドが市場をリードしており、その地位を覆すことは困難であると認めたが、意味のある競争的役割を確立するのに十分な強力なデータを生み出すことを期待していると述べた。

その他の自己免疫プログラム

ロイバントは、IgG抑制が深いほど臨床的恩恵が大きいという同じパターンが、重症筋無力症、CIDP、関節リウマチ、バセドウ病において見られていると述べた。また、皮膚エリテマトーデス（CLE）における小規模な概念実証試験についても言及し、これをリスクは高いが比較的低コストのシグナル探索の取り組みと説明した。

経営陣はCLEを真の実験と位置付けた。データが強力であれば前進を検討し、そうでなければ情報として扱い次に進むとした。ロイバントは、フェーズIIIプログラムに向けて十分な競争力があるかどうかが鍵となる問いであると述べた。

同社はまた、シェーグレン症候群のプログラムを開発中であり、追加の自己免疫疾患および自己抗体依存性疾患を探索していると述べた。開発中のアイデアはさらにあるが、現時点では一部を非公開にしていると述べた。

今後の見通し

ロイバントは、今後12〜18ヶ月間に複数のデータ発表と規制上のステップが予定されており、多忙な時期になると述べた。

• 今期後半：ブレポシチニブの非感染性ぶどう膜炎におけるフェーズIIb登録データ、CLEの概念実証データ、難治性関節リウマチのランダム化離脱期に関する最新情報。
• 今期後半：難治性関節リウマチのフェーズIIIパスに関するFDAフィードバック。
• 2025年：バセドウ病および重症筋無力症における登録データ。
• 2025年：皮膚筋炎におけるLISRAYAの1年間の商業化。
• 継続中：PH-ILDにおけるフェーズIII登録、およびより広範な肺高血圧症機会への進展の可能性。

経営陣は、現在のプログラムが引き続き良好な成果を示せば、モスリシグアットが肺動脈性肺高血圧症や特発性肺線維症を含む他の肺高血圧症の設定でも研究される可能性があると述べた。

Q&Aのハイライト

PH-ILDフェーズIII設計について：ロイバントは、フェーズIIbとの主な違いは後期試験でトレプロスチニルの併用が層別化および上限設定の可能性とともに許可されることであると述べた。同社はこれが実臨床の治療パターンをより適切に反映していると述べた。

モスリシグアットのピーク売上高について：経営陣は予想を示さなかったが、対象市場の推計は保守的な米国患者3万人からより大きな数まで幅広いと述べた。グローバルでは約20万人の患者を挙げた。

LISRAYA発売指標について：ロイバントは純売上高が主要KPIになると述べた。希少疾患の発売では初期指標の意味が薄く、保険適用決定が重要になると述べた。

LISRAYAの医師教育について：経営陣は、医師がすでにJAKおよびTYK2クラスを熟知しているため、負担は限定的であるべきと述べた。また、多くの治験担当医がすでに臨床プログラムのデータを知っていると述べた。

IMVT-1402とIgG抑制について：経営陣は、IgG抑制が深いほど転帰が良好であるという関係が4〜5つの適応症にわたって確認されており、同社の確信の主な根拠であり続けると述べた。

RA開発について：ロイバントは、フェーズIIbデータ単独では承認を支持する可能性は低いが、FDA協議の形成に役立つ可能性があると述べた。同社は、比較的小規模な単一の従来型フェーズIII試験をベースケースとしていると述べた。

CLEについて：経営陣は、試験は意図的に小規模でノイズが多い設計であると述べた。前進するかどうかを判断する前に実際の疾患活動性を確認したいとした。

バセドウ病の競合について：ロイバントはより多くの治療アプローチを歓迎し、患者がより多くの選択肢を持つことで恩恵を受けると述べた。FcRnは根本的な抗体を標的とすることから依然として強力なメカニズムであると述べた。

まとめ

ロイバントは、広範なパイプラインの勢いというメッセージを残して会議を終えたが、タイミング、規制、商業化の実行に関する通常のバイオテク上の注意点も示した。詳細については以下の完全な議事録を参照されたい。

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