スカラー・ロック、FDA承認期限が迫る中カンター会議で戦略を説明

2026年9月9日（水）、スカラー・ロック・ファーマシューティカルズ（SRRK）は第12回カンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスに登壇し、脊髄性筋萎縮症（SMA）を対象とした筋肉標的療法であるリード薬アピテグロマブに関する重要な局面を説明した。同社は承認および上市に向けて概ね楽観的な見通しを示す一方、9月30日のFDA決定を前に、規制・製造・償還に関するリスクが残存していることも認めた。

主なポイント

• スカラー・ロックは、FDAがアピテグロマブの承認可否に関する唯一の残存課題として製造コンプライアンスを特定しており、同社はすでに代替の充填・仕上げ施設を確保したと述べた。
• 同社は約5億ドルの現金を保有しており、規制対応・商業化・製造・パイプライン開発を同時に支えるのに十分な資金であるとしている。
• 経営陣はアピテグロマブをSMAにおける初の筋肉標的療法と位置付けており、現在のSMA治療薬全体で年間50億ドル超の売上高と約3万5,000人の治療患者を有するグローバル市場機会があると見ている。
• スカラー・ロックは上市後3〜5四半期は、特に償還やアクセス面で摩擦が生じると予想しているが、こうした問題は一時的な「速度抑制帯」に過ぎないと説明した。
• SMA以外では、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）、ZOLGENSMAで治療を受けた若年SMA患者、および別個のミオスタチン抗体プログラムSRK-439に関する試験を進めている。

規制上の道筋はFDAに集約

経営陣は、アピテグロマブの米国承認決定に向けた最終局面にあり、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査期限は2026年9月30日であると述べた。この期限は、2025年9月22日に完全回答書（CRL）を受領してから約1年後にあたる。

最高経営責任者（CEO）のデイビッド・ハラル氏によれば、FDAは承認可否に関する唯一の問題として、ノボ・ノルディスクが所有するカタレント・インディアナ充填・仕上げ施設のコンプライアンス状況を明示した。これを受けてスカラー・ロックは代替製造経路を構築し、いずれの施設からも承認を支援できる「競争方式（ホースレース）」アプローチについて規制当局と協議した。

主な規制上のマイルストーンは以下の通りである：

• 2025年11月12日：FDAとのタイプA会議。経営陣は協調的かつ建設的な会議であったと説明した。
• 2025年12月3日：FDAへのブリーフィング資料の提出。
• 2026年3月3日：タイプC会議にて、FDAが二施設による「競争方式」計画に同意。
• 2026年4月13〜24日：カタレント・インディアナに対するFDAの再査察。
• 2026年3月30日：クラス2申請としてBLAを再提出。
• 2026年8月初旬：代替施設データのFDA審査を経て、カタレント・インディアナが申請から除外された。

ハラル氏は、臨床上の問題および化学・製造・管理（CMC）上の問題の両面において、FDAとの強固かつ継続的な対話が続いていると述べた。最終ステップは現在、ラベリングおよび患者向けパンフレットに関する協議であると説明した。

製造戦略を代替施設へ移行

スカラー・ロックは契約に基づく代替充填・仕上げ施設を確保しており、2026年上半期に商業製造が可能となったと述べた。同施設は米国および欧州の規制当局との関係が良好で、査察履歴も良好であるとしている。

経営陣は、代替施設から出荷された商業用アピテグロマブの量が、カタレント・インディアナからこれまでに出荷された量を上回ったと述べた。また、新施設におけるバリデーションおよび適格性確認作業はスケジュール通りに完了し、FDAの期待を上回る結果であったとしている。

ハラル氏は、プログラムの将来を一施設の再査察結果のみに委ねることはできないと述べ、第二施設を立ち上げる決断は同社と患者双方のリスクを低減するためのものであると説明した。

同社は、カタレントの過去データはすべてBLAに残っており、同施設は引き続き数百人の患者を対象とした臨床試験の供給施設として機能していると述べた。申請からの除外は商業供給に限定されたものである。

ラベリングと安全性データは引き続き審査中

スカラー・ロックは、FDAから2025年9月18日に交換した米国添付文書（USPI）のラベル版に戻すよう求められたと述べた。同社は9月18日の朝にそのラベル版を受領し、同日夜にコメントを返送した。

経営陣によれば、FDAはONYX長期延長試験の患者を含む最新の安全性データベースの提出も要請した。同試験では一部の患者が最長7年間にわたり継続的に投与を受けている。また、同社の拡大アクセスプログラム（EAP）からの追加安全性データも再提出に含まれた。

ハラル氏は、Now（現在）から9月30日までの間に最終的なラベリング協議が行われると見込んでいると述べた。

欧州と日本もグローバル計画の一部

米国外については、スカラー・ロックが段階的な規制上の道筋を説明した。

• 欧州：同社は欧州医薬品庁（EMA）からの指導を受け、2026年8月に販売承認申請（MAA）を取り下げた。
• 当初の欧州申請は2025年第1四半期に提出され、審査プロセスでは複数回の審査停止（クロックストップ）が発生した。
• 経営陣は、ラポーターおよびコ・ラポーターがFDAの分類決定を待ってから審査を進めることを希望していたと述べた。
• スカラー・ロックは、EMAが承認を与え次第直ちに再申請できる準備が整っており、同じラポーターチームが引き続き担当する可能性があることから、より迅速な審査が期待できるとしている。
• 日本：同社は2026年末までにPMDA（医薬品医療機器総合機構）へ申請する計画であり、国内臨床試験は不要であると述べた。
• スカラー・ロックは2026年10月に東京事務所を開設し、新たなゼネラルマネージャーを配置する予定である。

同社は最終的に50カ国以上でアピテグロマブを商業化することを目指しており、欧州向けの初期インフラはすでにスイスとドイツに整備されていると述べた。

財務基盤が複数の業務を支える

スカラー・ロックは約5億ドルの現金を保有しており、経営陣はこれが商業上市計画・規制対応・製造活動・継続中の臨床開発を同時に支えるのに十分な額であると述べた。

同社はカンファレンスの概要において新たな四半期財務実績を報告しなかったが、上市準備とパイプライン拡充を進める中で、直近の資金制約には直面していないことを強調した。

商業機会は大規模なSMA市場に連動

経営陣は、アピテグロマブがSPINRAZA、ZOLGENSMAおよびEvrysdiがすでに参入している脊髄性筋萎縮症市場において、幅広い患者層に対応できると述べた。

スカラー・ロックの試算は以下の通りである：

• 世界全体で約3万5,000人の患者が少なくとも1種類のSMN標的療法を受けている。
• 米国の対象市場は約7,000〜1万人の患者規模である。
• 現在のSMA市場は年間売上高50億ドルを超えている。
• 同市場は4〜5年以内に70億ドル以上に成長する可能性がある。
• 長期的には、アピテグロマブはSMA単独で年間数十億ドル規模のビジネスになり得る。

ハラル氏は、SMA患者の95%がより高い筋力と運動機能を望んでおり、神経科医の75%が二剤併用療法（運動ニューロンを支える薬剤と筋肉を標的とする薬剤の組み合わせ）を理想的なアプローチと見なしていると述べた。また、既存の治療薬がSMNタンパク質産生と運動ニューロン保護に焦点を当てているのに対し、アピテグロマブはSMAにおける初の筋肉標的療法であると主張した。

同社はまた、他のSMN標的療法で見られたパターンに基づき、市場はおおよそ米国3分の1、欧州3分の1、日本およびその他地域3分の1に分かれると見込んでいると述べた。

上市時には償還面での摩擦が生じる可能性

スカラー・ロックは、同薬が月1回の静脈内点滴として投与され、暫定Jコード（miscellaneous J-code）での上市が見込まれると述べた。経営陣は、これによりSMA治療センターにおいて処方集への組み込みや医療方針の策定に時間を要するため、初期のアクセス障壁が生じる可能性があると述べた。

同社は、支払者がFDAラベルに従うか、より狭い基準を適用するかを決定する間、当初は否認や事前承認（prior authorization）を要求する可能性があると述べた。ハラル氏は、上市後3〜5四半期は「一時停止ではなく速度抑制帯」が生じると予想していると述べた。

同氏は、医療方針が成熟し市場が同療法に慣れるにつれて、償還上の障壁は緩和されるべきであると述べた。経営陣は、同社にはこうした障壁を乗り越えた経験があり、長期的には幅広く安定したアクセスが実現すると見込んでいると述べた。

パイプラインはSMAにおけるアピテグロマブを超えて拡大

スカラー・ロックはカンファレンスを通じて、より広範なミオスタチン阻害戦略も改めて強調した。

• フェーズ3 SAPPHIRE：アピテグロマブはSMA患者188人において、運動機能の臨床的に意義のある統計的に有意な改善を示した。同社はこれをフェーズ3試験で有効性を示した初のミオスタチン阻害薬と位置付けている。
• フェーズ2 OPAL：ZOLGENSMAによる遺伝子治療を受けた2歳未満のSMA患者を対象とした試験が継続中である。
• フェーズ2 FORGE：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした60例規模の二重盲検無作為化プラセボ対照試験で、初期参加者への投与が開始された。
• SRK-439：高い効力と高い親和性を持つ別個のミオスタチン抗体について、2026年末までまたは遅くとも2027年1月のJ.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスまでに初期データが得られる見込みである。

経営陣は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、脊髄性・球脊髄性筋萎縮症（SBMA）を含む他の希少神経筋疾患についても探索中であると述べた。追加の前臨床モデルデータおよびより広範な適応症のアップデートは2027年初頭に予定されているとしている。

ハラル氏は、同社が現在アピテグロマブ、高濃度皮下注射用アピテグロマブ製剤、SRK-439の3つのミオスタチン阻害資産を保有していると述べた。また、スカラー・ロックを単一製品の企業ではなく、真のプラットフォームを持つミオスタチン阻害の世界的リーダーと位置付けた。

経営陣と長期戦略

スカラー・ロックは、アルナイラム・ファーマシューティカルズで19年間にわたり研究開発部門を率いたアクシャイ・ヴァイシュナウ氏を研究開発担当プレジデントとして迎えたことが、SMA以外への長期的な展開を支えると述べた。

経営陣は、同氏の採用が最初のSMA承認のみに依存せず、ミオスタチン阻害を軸により広範なパイプラインを構築するという同社の意図を反映していると述べた。

Q&Aで経営陣が投資家に伝えたこと

質疑応答においてハラル氏は繰り返し同じ点を強調した。FDAはすでに主要な問題を特定・絞り込んでおり、同社は代替製造施設によってその問題を解決したと確信しているというものである。

同氏は、FDAの「競争方式」アプローチにより、スカラー・ロックは一施設の結果を待たずに承認への道筋を得たと述べた。また、2026年8月にカタレント・インディアナを商業申請から除外する決定は、FDAによる代替施設データの審査を経た後に行われたものであると述べた。

欧州については、経営陣は次の公式アップデートが再提出日の発表または再提出合意のいずれかになる可能性が高いと述べた。同社はEMAが承認を与え次第、直ちに動く準備が整っているとしている。

市場機会については、ハラル氏は、アピテグロマブが運動ニューロンだけでなく筋肉に直接作用するという特性から、すでにSMN標的治療を受けている患者にとって主要な慢性療法となり得ると同社は考えていると述べた。

アクセスについては、上市後最初の数四半期は混乱が生じるが対処可能であると述べた。支払者や治療センターが適応するにつれて、幅広くシンプルなアクセスの実現を目指すと述べた。

結論

第12回カンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスにおけるスカラー・ロックの全発言は、以下のトランスクリプトで確認できる。

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