ヴォー・バイオファーマ、シティグループサミットでパイプライン戦略を説明

2026年9月9日（水）、ヴォー・バイオファーマ（VOR）はシティグループのバイオファーマ・バック・トゥ・スクール・サミット2026において、Bセル標的自己免疫疾患治療薬テリタシセプトに関する広範な開発戦略を説明した。同社は予想を上回る速度での試験実施と大きな商業的機会を強調する一方、持続的な有効性の証明、西洋諸国の試験におけるプラセボ効果の管理、および中国での安全性実績をグローバルな信頼へと転換する必要性も認めた。

主なポイント

• ヴォーは重症筋無力症（MG）の第III相試験において、予定より早く登録を完了したと発表した。
• 同社は2027年上半期に眼筋型重症筋無力症の第III相試験を開始する計画であり、シェーグレン病の第III相試験も予想を上回るペースで登録が進んでいる。
• 経営陣は、テリタシセプトのBAFF・APRIL二重阻害設計が競合する自己免疫疾患薬よりも強力かつ持続的な効果をもたらす可能性があると主張した。
• 同薬は中国において6つの承認適応症で1万人以上の患者に投与されており、米国および欧州の試験で新たな安全性シグナルは予想されていない。
• 同社は現在、後期段階のデータ取得に向けて、規制対応、製造、品質管理、商業化準備に注力している。

臨床開発の最新状況

ヴォーのプレゼンテーションはテリタシセプトを中心に展開された。テリタシセプトはBAFF・APRIL阻害剤であり、同社によれば幅広いBセル介在性自己免疫疾患に対応できる可能性があるという。経営陣は、この薬剤がすでに中国で6つの適応症で承認されており、1万人以上の治療患者という大きな臨床的基盤が形成されていると述べた。

• 重症筋無力症は同社の主力プログラムであり、近期における最重要の触媒となっている。
• 眼筋型重症筋無力症は、主要プログラムの論理的な後続適応症として位置づけられている。
• シェーグレン病は、承認された治療法が存在しない大規模かつ未開拓の市場として開発が進められている。

最高経営責任者（CEO）のジャン＝ポール・クレス氏は、重症筋無力症において「素晴らしい機会」があると述べた。同氏によれば、医師はより深く、より持続的な治療効果を持つ療法を求めており、現行の治療法は残存する疾患活動性を残すことが多いため、テリタシセプトがその空白を埋める可能性があるとした。

重症筋無力症試験が登録完了を達成

ヴォーは重症筋無力症の第III相試験において、予定より早く登録を完了したと発表した。経営陣は、この試験はRemeGenから引き継いだものであり、2025年6月にプログラムの主導権を取得した後に最適化したと説明した。

• 試験は1年未満で低パフォーマンスから高パフォーマンスへと転換した。
• 最終患者への投与から24週間の追跡期間を経て、2027年上半期にトップライン・データが得られる見込みである。
• 主要エンドポイントはMG-ADL（重症筋無力症日常生活活動スコア）の変化量である。
• 主な副次的評価項目には、MG-ADLで1点未満と定義される最小症状発現、および広範な奏効率が含まれる。

最高医療責任者（CMO）のジェレミー氏は、チームが治験責任医師との直接的な関与、施設支援、問題解決に注力したと述べた。同氏は、CMO、スタディ・ディレクター、臨床オペレーション責任者を含む臨床リーダーシップへの直接アクセスを施設に提供することで、同社が「優先スポンサー」となったと語った。

「重要なのは、登録は常にホッケースティック型の曲線を描くということであり、その変曲点をいかに生み出すかが鍵だ。施設にとって容易にすることで、患者の登録も容易になる」と同氏は述べた。

有効性に関するヴォーの主張

経営陣は、西洋人患者のプラセボ反応が中国より高くなったとしても、MG試験において意味のある治療差が示されると予想していると述べた。ヴォーは、中国の第III相試験においてプラセボ比でMG-ADLが約4.6ポイント改善したのに対し、UPLIZNAは別の試験設定で1.9ポイントの差にとどまったと指摘した。

• ヴォーは、プラセボ反応が上昇するにつれて実薬群も改善し、治療差が維持されると予想している。
• 同社は、2ポイント、3ポイント、5ポイント、6ポイントの改善を達成した患者の割合を含む、奏効の幅を報告する予定である。
• 経営陣は、最小症状発現が特に重要であると述べた。これは事実上無症状の患者を捉える指標であるためだ。

クレス氏は、目標は症状改善だけでなく持続性にあると述べた。「蛇口を開けたまま床を拭くようなものだ」と述べ、テリタシセプトは上流の免疫プロセスを調節することで「蛇口を閉める」手段になり得ると説明した。

眼筋型重症筋無力症を次のステップとして位置づけ

ヴォーは2027年上半期に眼筋型重症筋無力症の第III相試験を開始する計画であると発表した。経営陣はこの適応症を主要MGプログラムの自然な延長と位置づけ、10億ドル超の市場開拓につながる可能性があると述べた。

• 同社によれば、眼筋型MG患者の約80%が全身型MGへと進行するという。
• ヴォーはこれを踏まえ、眼筋型MGを症状管理にとどまらない疾患修飾の機会と捉えている。
• 同社は主要MG試験のために構築した治験責任医師ネットワーク、キー・オピニオン・リーダー、施設インフラを活用する予定である。
• 経営陣は試験期間が約24週間になると見込んでいる。

ヴォーはまた、眼筋型MGプログラムがアクセス拡大にも寄与する可能性があると述べた。疾患が全身型に進行する前に使用される治療法であれば、支払者がより積極的に適用を認める可能性があるためだ。

シェーグレン病試験、強力な登録ペースで前進

2025年3月に開始されたヴォーのシェーグレン病第III相試験も順調に進んでいる。経営陣によれば、登録は予想を上回るペースで進んでおり、特にMGプログラムで苦労した米国において顕著だという。

• 試験は250人の患者登録を目標としている。
• 試験期間は48週間である。
• 主要エンドポイントはESSDAIおよびESSPRIであり、シェーグレン病において広く使用されているが変動性の高い評価指標である。
• 同社は、ノバルティスによるESSDAIスコアリングのトレーニングを受けた治験責任医師の存在から恩恵を受けていると述べた。

ジェレミー氏は、シェーグレン病は典型的なBセル駆動性自己免疫疾患であり、テリタシセプトの二重メカニズムが特に有用である可能性があると主張した。同薬は、免疫複合体、炎症、サイトカイン産生、病的抗体形成を含む抗体依存性および抗体非依存性の疾患生物学の両方に対処できると述べた。

また同氏は、ESSPRIで成功を収める唯一の方法は、疾患の背景にある変動性を克服するほど強力な薬効を示すことだと述べた。

作用機序と競合上のポジショニング

ヴォーは議論の多くの時間を、テリタシセプトが競合の多い自己免疫疾患薬市場で際立つ可能性がある理由の説明に費やした。同社はこの分子がBAFF対APRILの化学量論比2対1を有しており、これが天然TACIに最も近い構造であると述べた。

• 経営陣は、この設計によりAPRILに対して投与量を調整しながら、治療上有用なレベルにBAFFを維持できると述べた。
• ヴォーは、APRILに偏った分子では用量制限性の低ガンマグロブリン血症が問題になり得ると主張した。
• 同社は、大きな安全性上のペナルティなしに高用量投与が可能な先例としてベリムマブを挙げた。
• 経営陣は、APRIL単独阻害はIgA腎症には十分かもしれないが、他の多くの自己免疫疾患には不十分である可能性があると述べた。

重症筋無力症においては、ヴォーは上流のBセル調節がエフガルチギモドやロザノリキシズマブなどのFcRn阻害剤のような下流アプローチよりも持続的な有益性をもたらす可能性があると述べた。同社はこれらの製品を抗体除去に重点を置いたものとして位置づけた。また、UPLIZNAとの比較においては、UPLIZNAがより広範なCD19アプローチを用いているものの、過去のデータではMG-ADLの差が小さかったと指摘した。

シェーグレン病については、ヴォーのアプローチは、抗体を低下させるが上流のBセルには作用しないFcRn阻害よりも広範であり、下流の抗体産生に直接作用しないBAFF受容体標的よりも広範である可能性があると述べた。

安全性と忍容性

ヴォーは、中国で確認された安全性プロファイルが西洋諸国の試験にも引き継がれると述べた。同社は、この薬剤がすでに1万人以上の患者に使用されており、大規模な実臨床および臨床試験のデータ基盤があることを強調した。

• 予想される副作用には、尿路感染症および上気道感染症のわずかな増加が含まれる。
• 経営陣は、入院を要するより重篤な感染症の増加は予想していないと述べた。
• 日和見感染症や感染症関連死亡の増加は予想されていない。
• 同社は、MGまたはシェーグレン病の試験において新たな安全性シグナルは予想していないと述べた。

ヴォーはまた、週1回の皮下投与が中国において良好な忍容性を示しており、クリニックでの注射にもかかわらず投与中止率は低かったと述べた。シェーグレン病の試験では、トレーニングを経た上での在宅自己投与をオプションとして提供している。

規制対応と商業化準備

経営陣は、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）との協議が継続中であると述べた。MGの登録完了を受け、同社はデータの質、製造、品質システム、生物製剤承認申請（BLA）の準備へと焦点を移していると述べた。

• ヴォーはBLA申請の取りまとめがMGプログラムの最優先事項であると述べた。
• 同社は申請を支援するための社内外の専門知識を結集したと述べた。
• また、大手競合他社での経験を持つ人材や確立した医師との関係を有するメディカルアフェアーズチームも構築した。
• 経営陣は、米国および欧州の医師からの初期フィードバックは良好であり、シェーグレン病についてはフランスでも同様だと述べた。

同社は将来の適応症選択において選択的なアプローチを取っており、まず生物学的根拠がメカニズムに合致するかどうかを検討し、次に市場の関連性と競合上のポジショニングを評価すると述べた。中国では承認を取得しているにもかかわらず、競合が激しい関節リウマチなどの領域は避けていると述べた。

市場機会

ヴォーは各プログラムの大規模な商業的背景を概説した。

• 重症筋無力症は現在、米国で約30億ドル規模の市場であり、今十年末までに100億ドルを超える可能性がある。
• 眼筋型重症筋無力症は10億ドル超の機会と推定されている。
• シェーグレン病は数十億ドル規模の市場を形成する可能性があり、全体的なアドレサブル市場は100億ドルを超える可能性がある。

経営陣は、新製品の参入に伴いMG市場が変化しており、補体阻害剤やFcRn薬が主流だった状況からBセル調節へとシフトしていると述べた。ヴォーはこの変化がテリタシセプトをより持続的な治療法として位置づける上で有利に働くと述べた。

質疑応答のハイライトと経営陣の発言

議論を通じて、経営陣は持続性、上流の免疫制御、オペレーション上の実行力という同じテーマに繰り返し立ち返った。

• クレス氏は、医師が「より深い臨床的有効性」と「持続的な臨床的有効性」を求めており、現行の治療法はそれを欠くことが多いと述べた。
• ジェレミー氏は、APRILに対して投与量を調整することで、場合によってはBAFFをわずかに過剰に標的化することがあるかもしれないが、患者によって必要な上流Bセル抑制のレベルが異なるため、これは許容できると述べた。
• また同氏は、同社の実行力が1年未満でゼロの組織的存在から高パフォーマンスへの転換を示したと述べた。
• シェーグレン病については、ESSPRIで成功を収める唯一の方法は、疾患の背景にある異質性を十分に強い薬効で克服することだと述べた。

経営陣は、適応症選択に関する次の重要な決定は、結果と同社の資本状況に応じて、MGデータ読み出し後に行われる可能性が高いと述べた。

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