IDEAYAバイオサイエンシズ、キャンター・フィッツジェラルド会議で商業化戦略とパイプラインを発表

2026年9月9日（水）— IDEAYA Biosciences（IDYA）は、第12回キャンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスを活用し、近期の規制上の触媒、商業ローンチ計画、および複数の後期パイプラインプログラムを中心とした幅広いオンコロジー戦略を概説した。経営陣はダロバセルチブに対して楽観的なトーンを示しつつ、ラベル、開発、および登録に関する重要な決定がまだ残っていることも認めた。

主なポイント

• ダロバセルチブは、一次治療の転移性ぶどう膜黒色腫を対象としたNDA申請の最終段階にあり、3つのモジュールはすでに提出済みで、最後のモジュールも近日中に提出が見込まれる。
• FDAは、HLA-A2陰性患者に限定しないオールカマーラベルの可能性について前向きなフィードバックを示しており、これにより薬剤の市場が拡大する可能性がある。
• IDE849は、FDA承認を受けた用量およびコントロールアームの設計のもと、IMDELLTRA投与後の小細胞肺がん患者を対象としたフェーズIII試験に向けて進展している。
• IDEAYAは、2025年上半期に予定されているローンチに向けて、約25〜30名の営業担当者からなる小規模な商業チームを構築中である。
• 同社はまた、ロシュとのコラボレーションを一部背景に、MTAP、RAS、CDKN2Aに関連する複数の膵臓がんプログラムも強調した。

ダロバセルチブ、申請とローンチへ向けて前進

IDEAYAの最も進んだプログラムであるダロバセルチブは、引き続き同社の近期戦略の中核をなしている。この薬剤は、一次治療の転移性ぶどう膜黒色腫を対象として、希少疾患治療機会審査（RTOR）経路のもとでNDA申請の準備が進められている。

• 3つのNDAモジュールはすでにFDAに提出済みである。
• 最後のモジュールは近日中に提出される見込みであり、残る主要な障壁はない。
• 臨床有効性、安全性、および臨床概要セクションの品質管理作業が継続中である。
• 経営陣は、申請スケジュールが予定通りに進んでいると述べた。

IDEAYAの最高経営責任者（CEO）である畑雄二郎氏は、FDAとの協議を通じてラベルの可能性について励まされていると述べた。FDAは、HLA-A2陰性患者に限定したラベルではなく、オールカマーアプローチの可能性を排除していない。

「RTORを通じたFDAとの協議に基づき、より一層励まされていると感じている」と畑氏は述べた。

同氏はまた、この薬剤の生物学的メカニズムはHLA-A2の状態に依存しないと付け加えた。「これらの患者の95%以上は、GNAQ/GNA11の活性化変異またはさらに上流の変異を有していると考えている。ダロバセルチブの作用機序は、HLA-A2の状態とは直接関係していない」と述べた。

IDEAYAは、約100名のHLA-A2陽性患者のデータをESMOで発表する予定である。同社によれば、このグループには主に前治療歴のある患者が含まれており、一次治療患者のサブセットも含まれている。

• ESMOでの発表パッケージには、奏効率、無増悪生存期間、および中央値全生存期間のデータが含まれる。
• 経営陣は、HLA-A2陽性の結果がHLA-A2陰性集団と非常に類似したものになると予想している。
• 一次治療の全生存期間データが最も注目を集めると見込まれている。
• 同社は、このデータセットが堅牢であり、成熟したフォローアップが行われていると述べた。

IDEAYAはまた、NDAには全生存期間の初期データが含まれ、申請後60〜90日以内に更新が行われると述べた。この更新はFDAと共有されるが、経営陣は正式な中間解析ではないと説明した。別途、全生存期間の中間読み出しが来年予定されている。

商業体制の構築と価格戦略

経営陣は、ダロバセルチブの商業インフラがすでに構築中であり、現在のスケジュール通りに承認が得られれば、2025年上半期のローンチを目指していると述べた。

• 同社は約25〜30名の営業担当者からなる販売部隊を構築中である。
• リーダーシップポジションはすでに充足されており、さらなる担当者が2024年末までに加わる見込みである。
• 支払者との協議および償還計画が進行中である。
• 価格戦略の策定が進んでいるが、具体的な価格はまだ公表されていない。

同社の最高商業責任者（CCO）であるスチュアート氏は、米国でのケースは完全な有効性パッケージの強さに大きく依存する一方、欧州での償還協議では全生存期間がより重視されると述べた。

「共有したデータの強さ、およびESMOで追加するデータに基づき、申請に伴うデータパッケージは非常に強力であり、米国におけるA2陰性および陽性のサブセット双方で強い採用を促進するはずだと考えている」と同氏は述べた。

経営陣は、計画中の販売部隊をぶどう膜黒色腫におけるChemoCentryx社のローンチアプローチと比較し、スリムながらも集中した商業モデルを示唆した。

補助療法としてのぶどう膜黒色腫戦略は引き続き検討中

IDEAYAはまた、補助療法としてのぶどう膜黒色腫における次の一手を検討中である。同社は、フェーズIII補助療法試験が発表され、水曜日の朝に最初の患者への投与が行われたと述べた。

• 以前の術前補助療法試験では、より厳格な適格基準とスクリーニング失敗率の高さにより、登録に遅延が生じた。
• 単群の術前補助療法データとして約100名分がすでに利用可能である。
• NCCNコンペンディアム戦略の可能性に関する市場調査は、非常に好意的な結果であったと説明された。
• 経営陣は、フェーズIII試験またはコンペンディアムに基づくアプローチを追求するかどうかを年末までに決定する予定である。

同社は、術前補助療法と補助療法の対象集団が重複することで登録競合が生じる可能性があると述べた。次の規制ステップに進む前に、データを公表し論文を準備する計画である。

IDE849、小細胞肺がんおよび神経内分泌がんで進展

IDEAYAは、DLL3 TOP1抗体薬物複合体（ADC）であるIDE849に多くの時間を割き、小細胞肺がんおよび神経内分泌がんにおける大きな機会として位置づけた。

最近のFDA タイプC会議を経て、フェーズIII試験のデザインはIMDELLTRA投与後の患者集団を中心に合意された。

• 試験は、より均質な患者グループに焦点を当てる。
• コントロールアームはトポテカンおよびイリノテカンを使用し、ZEPZELCAの使用は必須としない予定である。
• 2.4 mg/kgまたは3.5 mg/kgの用量選択についてもFDAとの合意が得られた。
• 恒瑞医薬（Hengrui）は2.4 mg/kgの用量を選択したが、IDEAYAは3.5 mg/kgが競合他社の2倍の用量になると述べた。

畑氏は、このデザインによりよりクリーンなデータセットが得られ、成功の可能性が高まると述べた。また、IMDELLTRA投与後の設定では、より広範な混合集団と比較してコントロールのハードルが低いとも述べた。

恒瑞医薬はESMOで約100名の患者データを発表する予定であり、このプログラムにおける初の神経内分泌がんデータも含まれる。IDEAYAは、このパッケージには昨年の世界肺がん会議での発表よりも成熟したフォローアップが含まれると述べた。

• 経営陣は、60%台の確認奏効率を期待している。
• 無増悪生存期間は6〜7ヶ月の範囲が見込まれている。
• 同社は、12ヶ月全生存率が50%を超えることを目指している。
• これは、この標的においてトポイソメラーゼADCとして初の12ヶ月全生存期間のランドマークデータとなると述べた。

畑氏は、IMDELLTRA投与後の患者においても奏効が確認されており、DLL3のダウンレギュレーションが主な耐性メカニズムであるとは考えていないと述べた。また、生物学的観点からDLL3が強力な標的であることを支持するとも述べた。

「DLL3 TOP1 ADCは、少なくともそのモダリティにおいて、IMDELLTRAが果たしているのと同様に、小細胞肺がんのアンカーとなると考えている。DLL3は、乳がんにおけるHER2と同様に捉えることができる」と同氏は述べた。

経営陣はまた、IDE849は標準治療が不明確で未充足ニーズが高い特定の神経内分泌がんサブタイプにおいても役割を果たす可能性があると述べた。単剤療法の機会が検討されており、恒瑞医薬からの初期データが期待されている。

IDE849の一次治療戦略と市場ポジショニング

後期ライン治療を超えて、IDEAYAはIDE849が一次治療開発においてどのように位置づけられるかも検討している。経営陣は、PD-L1ベースのアプローチ、二重特異性抗体、化学療法との組み合わせを含む複数の併用療法を評価していると述べた。

• PARP阻害剤との併用は、差別化要因となり得ると見られている。
• 同社は、PD-L1 ADC単独アプローチよりも新規の併用戦略を優先すると述べた。
• 一次治療試験の開始に向けて、Nowから来年にかけてデータ生成が計画されている。
• 経営陣は、フェーズIII試験が2024年末までに開始される予定であると述べた。

同社はまた、DLL3 TOP1 ADCクラスはB7-H3などの一部の他のADC標的と比較して安全性プロファイルが優れており、一部のTROP-2アプローチと比較して有効性も方向性として優れていると述べた。市場は単一の支配的製品ではなく、データの質によって形成される可能性が高いと説明した。

MTAP、RAS、および膵臓がんプログラム

IDEAYAはまた、PRMT5阻害剤IDE892および複数の併用戦略を含む、MTAP欠失がんおよび膵臓がんにおける幅広いプログラムを概説した。

• IDE892は単剤療法による承認申請パスで進められており、来年中に規制上の決定が見込まれている。
• 肺がんが検討中の主な適応症の一つである。
• 同社はまた、主に肺がんにおけるPRMT5とMAT2Aの併用も研究中である。
• これらのプログラムのデータ生成は2024年から2025年にかけて継続される見込みである。

膵臓がんにおいて、IDEAYAはロシュとの2つのコラボレーションを強調した。一つはパンRAS阻害剤に関するもので、もう一つはジェネンテック（Genentech）が主導するKRAS G12Dプログラムに関するものである。

• 同社は、膵臓がん患者の約40%がMTAP欠失とRAS変異の両方を有していると述べた。
• KRAS G12Dは膵臓がんにおけるRAS変異の約40%を占め、膵臓がん全体の約15〜16%に相当する。
• コラボレーションは、IDEAYAまたはそのパートナーが試験を実施・資金提供する形で構成されている。
• 経営陣は、これらの契約が科学的アプローチを裏付けるものであると述べた。

畑氏は、関連する分子の多くや一部の標準化学療法レジメンがCYP3A4代謝に依存しているため、薬物間相互作用が膵臓がんにおける重要な差別化要因となり得ると述べた。

「薬物間相互作用に関する点が差別化の重要なポイントになると考えている。主要な代謝酵素はCYP3A4である」と同氏は述べた。

CDKN2Aプログラム、膵臓がんに新たな角度を加える

IDEAYAはまた、2025年上半期に臨床入りを予定している新規CDKN2Aプログラムについても説明した。同社はロンドンで開催するR&Dデーでこのプログラムを紹介する予定である。

• 経営陣は、前臨床データが非常に有望であると述べた。
• CDKN2Aの欠失は膵臓がんで一般的であり、約70〜80%に見られる。
• この標的は、非選択患者集団において使用できる可能性がある。
• このプログラムはPRMT5またはパンRASアプローチとの併用も検討されている。

IDEAYAは、このプログラムにより、がん遺伝子駆動性疾患と腫瘍抑制因子の喪失の両方に対処できるため、膵臓がん生物学全体にわたる柔軟性が高まると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣はダロバセルチブのラベル拡大、商業ローンチ計画、IDE849の競合環境という複数の繰り返し登場するテーマに立ち返った。

• ダロバセルチブのラベルについて、経営陣は4月にRTORプロセスが開始された時点よりも、オールカマーアプローチについてより励まされていると述べた。
• コンペンディアム掲載について、同社はESMOでHLA-A2陽性データを公表し、承認後にNCCNへの申請を追求する計画であると述べた。
• 価格設定について、経営陣は欧州では全生存期間がより重視される一方、米国では全体的な有効性パッケージが強調されると述べた。
• 販売部隊について、同社は25〜30名のチームをNow構築中であり、年末までにオンボーディングが完了する見込みであると述べた。
• IDE849について、経営陣はアムジェン（Amgen）の一次治療タルラタマブデータがDLL3が適切な標的であることを支持するとしつつも、IDEAYAの戦略は異なるIMDELLTRA投与後のフェーズIIIデザインに引き続き重点を置いていると述べた。
• 市場規模について、同社は結果はデータの質に依存し、DLL3は乳がんにおけるHER2と同様にアンカーモダリティとなり得ると述べた。

経営陣は、同社の幅広いパイプラインにより「多くのオプション性」が生まれており、固形腫瘍およびバイオマーカーで定義された集団にわたって複数のプログラムが並行して進んでいると述べた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。