Mineralys、ウェルズ・ファーゴ会議でlorundrostat上市計画を説明

Mineralys Therapeutics（MLYS）は2026年9月9日（水）、ウェルズ・ファーゴ第21回年次ヘルスケア会議において、降圧薬lorundrostatの市場投入計画を説明した。同社は、アルドステロンをターゲットとする分野において競争が激化する中、AstraZenecaが先行上市したbaxdrostatとの競合にも直面している。Mineralys Therapeuticsは、市場機会は大きいものの、規制当局とのラベル交渉、支払者側のハードル、そしてAstraZenecaの競合品との競争という課題も抱えていると述べた。

経営陣は、2025年12月22日のPDUFA日程を軸に米国での上市準備を進めており、商業チーム、医療アフェアーズ、市場アクセスの体制はすでに整っていると説明した。同社株は通常取引で1.99%安の30.5ドルで引け、時間外取引では横ばいであった。

主なポイント

• Mineralysは、lorundrostatの2025年12月22日のFDA審査決定に向けたスケジュールが順調であり、上市準備はすでに進行中であると述べた。
• 同社は価格競争ではなく、パリティアクセス（同等条件でのアクセス）戦略を採用しており、AstraZenecaのbaxdrostatの上市動向を市場シグナルとして注視している。
• 経営陣は、血圧低下効果、高カリウム血症発生率の低さ、および腎疾患患者におけるタンパク尿シグナルを示す臨床データを強調した。
• Mineralysは6億6,100万ドルの現金と5億ドルのクレジットファシリティへのアクセスを有しており、2028年まで商業化を支える資金基盤を確保している。
• 同社は、プライマリケア、循環器科、腎臓科を中心に約5万人の処方医をターゲットとし、直接販売部隊とデジタルサポートを組み合わせた戦略を展開する。

上市戦略と市場ポジション

最高経営責任者（CEO）のジョン・コングルトン氏は、lorundrostatは長年にわたる開発の成果であり、高血圧および関連する心腎疾患における主要な治療薬となり得ると述べた。

「lorundrostatは過去5年間にわたり、高血圧の治療および関連する併存疾患において真に意義ある選択肢であることを証明してきた」と同氏は語った。「アルドステロンをターゲットとすることは、心腎代謝障害への対処において今後10年程度にわたる重要なアプローチになると考えている。」

Mineralysはまず、コントロール不良または治療抵抗性高血圧の患者をターゲットとしており、同社によればこの患者群は米国内で約2,000万人に上るという。経営陣は、当初の商業的注力対象を第4選択薬の患者とする方針を示した。この層では治療失敗がより明確であり、支払者からのアクセス取得も容易になる可能性があるとしている。

最高商務責任者（CCO）のエリック・ウォーレン氏は、価格の底辺競争を引き起こすつもりはないと述べた。

「下降スパイラルを生み出したくはない。どのアルドステロン合成酵素阻害薬（ASI）が適切かを判断するのは医師であるべきだ」と同氏は語った。「また、ASI同士の比較から焦点を移し、2,000万人の患者という大きな機会に目を向けることが重要だと考えている。」

Mineralysは、baxdrostatに対して価格を下回るのではなく、パリティアクセス戦略を採用すると述べた。AstraZenecaの同薬は2025年初頭に月額900ドルで上市されており、Mineralysはこれを有用な市場参照価格として位置づけている。

経営陣は、baxdrostatの初期データが自社の上市前提を裏付けていると述べた：

• 初期処方の約80%が第4選択薬の患者向けであった。
• 約20%が第3選択薬の患者向けであった。
• 処方量は週ごとに増加している。
• 支払者はスピロノラクトンを通じた広範な事前承認ではなく、ステップエディット（段階的審査）を採用している。
• 商業保険、メディケア、一部メディケイドでの使用がすでに確認されている。

臨床データとラベル戦略

Mineralysは、lorundrostatの臨床パッケージが新薬申請（NDA）に提出された3つの試験、すなわちLAUNCH-HTN、ADVANCE-HTN、EXPLORE-CKDに基づいていると述べた。

LAUNCH-HTNには1,082人の患者が登録され、同社によれば血圧の絶対的低下9 mmHgおよびプラセボ調整後の低下11.7 mmHgが示された。同試験には多くの高血圧試験と比べて女性の割合が高く、黒人またはアフリカ系アメリカ人の参加者が28%を占めていたとMineralysは述べた。

ADVANCE-HTNは確認された治療抵抗性高血圧を対象とし、高用量ARB、利尿薬、カルシウム拮抗薬に加えた有効性を示した。同社は、このデータセットが特に専門医および循環器科の医師向けに設計されていると述べた。

EXPLORE-CKDは推算糸球体濾過量（eGFR）が30程度の患者を対象としており、Mineralysはこれがbaxdrostatのラベルにおける45以上という基準と比較して有利であると述べた。同社は、この試験が慢性腎臓病患者への使用を支持するものであると説明した。

コングルトン氏はまた、LAUNCH-HTNにおけるアルブミン尿が高い患者を対象としたポストホック解析にも言及した。このサブグループでは12週間にわたってタンパク尿が52%減少したと述べた。

「LAUNCH-HTNの1,082例を対象に、アルブミン尿が高い患者を抽出し、サブセットとしての血圧変化だけでなく、UACR（尿中アルブミン・クレアチニン比）の変化も検討した」と同氏は語った。「12週間にわたってタンパク尿が約52%減少しており、これは腎機能の進行を示す重要なマーカーである。」

Mineralysは、25 mgおよび50 mgの両用量での承認を申請する方針であり、50 mgを推奨開始用量、25 mgを腎機能障害患者向けの用量として位置づけると述べた。

また同社は、試験における高カリウム血症の発生率（カリウム5.5 mEq/L超）が約6.5%であり、baxdrostatのラベルにおける約12%と比較して低いと述べた。経営陣は、確認済みと未確認の測定値の区別が重要であり、FDAが最終ラベルに確認済みデータを反映することを期待していると説明した。

業務上の最新情報

Mineralysは、上市に必要な商業組織の構築に過去2年間を費やしてきたと述べた。

主な取り組みは以下の通りである：

• 2024年：アルドステロンターゲティングに関する医師の支持を構築するため、医療アフェアーズ部門を設立した。
• 2025年4月：エリック・ウォーレン氏がCCOとして入社し、市場アクセスおよびマーケティングのリーダーシップ体制を整備した。
• 2025年第1四半期：支払者、薬剤給付管理会社（PBM）、保険会社との連携を担うナショナルアカウントチームを追加した。
• 2025年第2四半期：メディカルサイエンスリエゾン（MSL）を拡充した。
• PDUFA日程前：迅速な上市に向けて販売部隊を配置する予定である。

経営陣は、プライマリケア、循環器科、腎臓科を中心に約5万人の医師をターゲットとしていると述べた。直接販売部隊を通じて大多数の医師にリーチし、デジタルチャネルでその範囲をさらに広げる計画である。

コングルトン氏は、同社が幅広い患者層および特定のサブセグメントの両方に対応できると述べた。

「第4選択薬の患者全般だけでなく、その中の非常に特定のサブセグメントに対しても、説得力があり、豊富で、医師が日常的に診ている患者集団を代表するデータをもって対応できる」と同氏は語った。

Mineralysは、フィールド戦略が効率的に設計されており、上市後の医師教育、患者の特定、フォローアップを支援するものであると述べた。

財務実績と資金調達

最高財務責任者（CFO）のアダム・レヴィ氏は、2025年6月30日時点でMineralysのバランスシート上の現金は6億6,100万ドルであると述べた。また、Pharmakonクレジットファシリティにより追加で5億ドルのコミットメントが利用可能であると付け加えた。

同ファシリティの内訳は以下の通りである：

• クロージング時に1億ドルを引き出し済み。
• lorundrostatのFDA承認後に1億5,000万ドルが利用可能となる。
• 一定の商業マイルストーン達成後に2億5,000万ドルが利用可能となる。

レヴィ氏は、現金とクレジットの組み合わせが商業化の資金として十分であると考えていると述べた。

「バランスシート上の現金とPharmakonファシリティから利用可能な資金を合わせると、lorundrostatの商業化に向けた資金は完全に確保されていると考えている」と同氏は語った。

経営陣は、現在の現金ポジションとクレジットラインにより、2028年まで事業を継続できると述べた。

今後の見通し

Mineralysは、FDAのラベルが医師による薬剤の使用理解において重要な役割を果たすと期待していると述べた。同社は規制当局との協議を生産的かつ支持的なものと評価しているが、ラベルの文言については引き続き交渉中であると説明した。

経営陣は、当初の商業的注力対象を第4選択薬の使用とする方針を示した。この層では支払者の受け入れがより円滑になる可能性がある。今後、医師の経験が積み重なるにつれ、また慢性腎臓病やタンパク尿がより早期の治療移行の明確な臨床的根拠を生み出すにつれ、第3選択薬としての使用も拡大すると同社は見込んでいる。

ガイドラインは2027年初頭に策定される見込みであり、Mineralysはこれがアルドステロン合成酵素阻害薬のより広範な普及を後押しすると考えている。

同社は、今年後半または来年初頭に投資家向けのより具体的な上市指標を提示する予定であると述べた。それらの指標は患者数、支払者アクセス、処方医へのリーチをカバーする見込みである。

Mineralysはまた、グローバルな商業化支援、開発支援、米国外のライセンス供与など、lorundrostatの価値拡大に貢献するパートナーシップに対して引き続きオープンであると述べた。同時に、米国での上市にコミットしていると強調した。

高血圧以外の領域については、経営陣が隣接する適応症や他の心腎領域における将来的な研究の余地があると述べたが、具体的なプログラムは開示していない。

Q&Aのハイライト

質疑応答では、経営陣が積極的な価格設定よりもアクセスというテーマに繰り返し言及した。

議論で取り上げられた主な点は以下の通りである：

• Mineralysは、lorundrostatの価格設定やリベート計画を開示していないと述べた。
• 同社は、どのASIが最適かを決めるのは支払者ではなく医師であるべきだと述べた。
• 経営陣は、支払者調査がアルドステロンターゲティングの価値に対する強い理解を示していると述べた。
• スピロノラクトンを通じた広範な事前承認ではなく、ステップエディット要件が主なアクセス障壁になると見込んでいる。
• メディケアのアクセスは、baxdrostatが経験したものと同様に、医療上の例外措置に依存する可能性がある。

採用動向については、経営陣が第4選択薬の使用が最も可能性の高い出発点であるが、それが終着点ではないと述べた。併存疾患、特に慢性腎臓病が、より早期の治療ラインへの移行を促進する可能性があるとしている。

コングルトン氏は、同社の目標はlorundrostatをベスト・イン・クラスのアルドステロン合成酵素阻害薬とし、データと臨床経験の蓄積とともに使用を拡大していくことであると述べた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。