シティウス・ファーマシューティカルズ、ムーディ・キャピタル会議でLYMPHIRの商業展開が軌道に乗りつつあると説明

2026年9月9日（水）— シティウス・ファーマシューティカルズ（CTXR）は、ムーディ・キャピタル・ディスラプティブ・グロース＆ライフサイエンス・カンファレンスにおいて、移行期にある同社の現状を説明した。初の商業製品は普及が進みつつあるものの、展開はまだ初期段階にある。経営陣によると、LYMPHIRは現在、完全な償還体制と拡充された営業部隊によって支えられており、また、資金効率を意識したバランスシート、限定的な市場機会、そしてシティウス・オンコロジーの保有持分に関連した評価格差についても言及した。

主なポイント

• 同社の主力製品であるLYMPHIRは商業化が完了し、限定的な発売期間を経て病院や医療保険プランへの供給が始まっている。
• 経営陣によると、メディケアを含む償還体制が整備されており、135の医療保険プランが加入者の100%をカバーしている。
• シティウスは2024会計年度の最初の3四半期におけるLYMPHIR売上高として710万ドルを報告し、粗利益率は77%であった。
• 同社は創業者による投資、最近の資金調達、そしてシティウス・オンコロジーへの71%の持分を反映していないと経営陣が指摘する時価総額についても強調した。
• パイプラインプログラムであるMino-LokおよびHalo-Lidoは長期的な成長ストーリーの一部であるが、近期の焦点はLYMPHIRにある。

商業展開と市場ポジション

シティウス・ファーマシューティカルズの最高経営責任者レナード・マズールは、LYMPHIRが皮膚T細胞リンパ腫（希少な血液がん）に対する数年ぶりの新たな治療薬であると述べた。この薬剤は再発または難治性のCTCLに対して承認されており、同社が約4億〜5億ドルと推定する市場を対象としている。

• 発売は2023年12月に卸売業者への出荷をもって開始された。
• カンファレンス時点で、44の医療機関が卸売業者から同薬剤を引き取っていた。
• 米国の主要卸売業者3社すべてが商業供給を取り扱っている。
• 同社によると、135の医療保険プランが同薬剤をカバーしており、加入者の100%が対象となっている。
• メディケアの償還も整備されており、すべての償還インフラが確立済みであると同社は述べた。
• 29名体制の完全な営業部隊は、プレゼンテーションのわずか2〜3週間前に配置されたばかりであり、それ以前は限定的な現場カバレッジの期間が続いていた。

マズールは、完全な商業チームが現場に展開される前に早期の採用が見られたことは注目に値すると述べた。また、発売体制が完全に同期されることで収益が加速する可能性があると示唆した。

財務実績と資本構成

シティウスによると、LYMPHIRは6月30日に終了した9か月間（2024会計年度の最初の3四半期）に710万ドルの売上高を生み出した。同社は同製品の粗利益率が77%であったと述べた。

• 2024年6月30日時点の手元現金は1,700万ドルであった。
• マズールは自身の資金2,250万ドルを同社に直接投資したと述べた。
• 共同創業者マイロン・ホルビアックは個人として400万ドルを投資している。
• 最近の資金調達には、1,150万ドルのワラント行使と、2,500万ドルのファシリティの第1トランシェとして1,000万ドルの借入が含まれる。
• シティウス・オンコロジーも4月に500万ドルを調達した。
• 同社は2021年に約1億2,000万ドルを調達したと述べた。

経営陣はまた、保有構造についても強調した。シティウス・ファーマシューティカルズはシティウス・オンコロジーの71%を保有しており、その時価総額は約1億ドルと説明した。マズールは、親会社自身の時価総額が約1,600万ドルであり、この持分を反映していないと主張した。

臨床プロファイルと競合環境

マズールは、LYMPHIRの臨床データが商業的な根拠を支持していると述べた。試験における36%の奏効率、84.4%の皮膚病変の軽減、60%の持続的奏効率を挙げた。また、同薬剤は6週間以内に効果が現れ、約6.5か月で持続的な皮膚症状の改善が見られるなど、速やかに作用すると述べた。

• 主な安全上の懸念は毛細血管漏出症候群であり、経営陣はこれを管理可能なものと説明した。
• シティウスによると、同薬剤は12年間のバイオロジクス独占権と7年間のオーファンドラッグ独占権を有している。
• KEYTRUDAとの併用に関する特許がTwo件出願中である。
• 経営陣は、製造プロセスが複雑であり、これが競合上の参入障壁となっていると述べた。

マズールはLYMPHIRを、ファイザーのADCETRISや協和キリンのポテリジオなどの既存治療薬と比較し、同社の薬剤が困難な疾患領域において有用な選択肢を提供すると考えていると述べた。

パイプラインの最新情報

LYMPHIRが主な焦点であるが、シティウスはその他Two件のプログラムについても説明した。

Mino-Lok

Mino-Lokは、感染した中心静脈カテーテルを対象とした第III相開発段階の抗生物質ロック溶液である。経営陣によると、試験は完了しており、院内調製溶液と比較してp値0.0006を示した。

• データはFDAに提出済みである。
• シティウスは同機関との協議を継続中であると述べた。
• 経営陣は今後数か月以内にFDAの決定に関する続報を期待している。
• この治療法は、現在カテーテルの抜去と再挿入のためにTwo回の外科的処置を必要とすることが多い病態を対象としている。

Halo-Lido

処方箋が必要な痔の治療薬であるHalo-Lidoは、同社がLYMPHIRの発売に向けて資金を温存するため、現在開発を一時停止している。シティウスは1件の試験を完了しており、ステージ2〜4の痔疾患において未充足の医療ニーズがあると認識していると述べた。

• 経営陣によると、痔疾患のそれらのステージに対してFDAが承認した処方薬は存在しない。
• プレパレーションHなどの市販薬は主にステージ1の症例に有効とされている。

経営陣と組織

マズールは、同社が研修生やインターン、サマープログラムを設けることなく、経験豊富な製薬業界の経営幹部と研究者からなるチームを構築したと述べた。また、腫瘍学と医薬品開発において長いキャリアを持つ人材で構成される経営チームについても言及した。

• 最高財務責任者のジェイミー・バートゥシャックは幅広い製薬業界のバックグラウンドを持つ。
• 共同創業者のマイロン・ホルビアックは、ロシュ・ラボラトリーズの元社長である。
• マイロン・チュチュマン博士はロズウェル・パークに23年間在籍し、180本の論文を発表した後、セルジーンでリンパ腫・骨髄腫の世界的研究担当副社長を務めた。
• マイケル・マクガイアはホフマン・ラ・ロシュに25年間在籍し、主要な抗生物質の発売に貢献した。
• マーケティングディレクターのオマール・ランサリは、以前リジェネロンで主要製品の発売に携わった。

マズールはまた、同社が「私の知る限り、アメリカで上級管理職にTwo人のマイロンを擁する唯一の製薬会社だ」と述べた。

今後の見通し

経営陣によると、近期のストーリーは商業展開の実行にかかっている。29名の営業部隊が完全に稼働し、より多くの医師や医療機関が同薬剤を採用するにつれて、収益は増加するものと同社は見込んでいる。

• CTCLの診療を行う医師層は比較的集中しており、ターゲティングに有利であると同社は述べた。
• シティウスによると、CTCL患者の60%が米国の10州に集中している。
• 3名を超える患者を診療する医師は少数にとどまる一方、20名を超える患者を診断する医師は141名いると同社は述べた。
• LYMPHIRの有効期間は5年である。
• 一部の市場では正式な承認を得ることなく、人道的使用プログラムを通じた国際流通が始まっている。
• 経営陣によると、国際的な価格設定は米国よりも高くなる可能性がある。

治験責任医師主導の研究によって、さらなる機会が広がる可能性もある。シティウスによると、LYMPHIRはミネソタ大学でCAR-T療法との併用が研究されており、ピッツバーグ大学では固形腫瘍に対するKEYTRUDAとの併用が研究されている。同社によると、ピッツバーグでの研究では子宮内膜がんにおいて33%の奏効率、全体で24%の全奏効率が示されたという。

質疑応答のハイライト

質疑応答では、あるアナリストが償還状況と、医師が投与する薬剤に使用されるメディケアの請求コードであるJコードの状況について質問した。マズールは、メディケアの完全なカバレッジを含む償還体制がすでに整備されており、必要なインフラを構築済みであると回答した。

そのアナリストはまた、親会社とシティウス・オンコロジーの評価格差についても言及し、シティウス・ファーマシューティカルズが子会社への71%の持分を持つことから、より割安な投資機会を提供している可能性があると主張した。マズールはその保有構造が裁定取引の論拠を生み出すことに同意しつつも、同様の論理によってシティウス・オンコロジーを直接購入することも支持されると述べた。

同氏は同社の機会に関する見解をこう締めくくった。「この価格水準、この時価総額水準で、将来的な収益成長という点でまさに爆発的な拡大を遂げようとしている企業を見つけることは、そう頻繁にあることではないと思う。」

結論

シティウス・ファーマシューティカルズは、商業製品が発売初期段階を進みつつある企業として自社を位置付けており、長期的に価値を付加し得るパイプラインも有している。詳細については、以下の完全な書き起こしを参照されたい。

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