バイオエイジ、シティグループサミットで眼疾患と新標的へ戦略転換を発表

バイオエイジ（BIOA）は2026年9月9日（水）、シティグループが主催する「バイオファーマ・バック・トゥ・スクール・サミット2026」において、炎症を基盤とした心血管疾患治療薬の開発が困難な局面を迎えた後の新たなパイプライン戦略を明示した。同社は、主力のNLRP3阻害薬BGE-102が依然として幅広い可能性を持つとしつつも、ノボ・ノルディスクのZEUSトライアル失敗の余波を受け、眼疾患、バイオマーカーデータ、次世代ターゲットへの注力を強化していく方針を示した。

経営陣が提示した状況は複合的なものであった。一方では潤沢な手元資金と複数の近期触媒材料が存在し、他方では心血管アウトカムに向けた道筋の不透明感が残る。最高経営責任者のクリスティン・フォートニー氏と最高財務責任者のドフ・ゴールドスタイン氏は、市場が炎症マーカーと臨床的アウトカムの相関性に対してより懐疑的になっているとしながらも、NLRP3生物学の重要性に対するバイオエイジの確信は揺らいでいないと述べた。

主要ポイント

• バイオエイジは、ノボ・ノルディスクのZEUSトライアルの失敗により、投資家が炎症と心血管リスクをどのように捉えるべきかは変化したが、NLRP3そのものに対する見方が変わったわけではないと述べた。
• 同社は糖尿病黄斑浮腫（DME）への注力を強化しており、BGE-102のフェーズII試験を開始し、2026年下半期のデータ取得を見込んでいる。
• バイオエイジは、肥満かつ炎症を有する患者を対象としたフェーズII「QUELL-CV」試験が登録を完了しており、2025年末までにトップライン結果が得られる見通しであると述べた。
• 2025年第2四半期末時点の手元資金は3億8,100万ドルであり、2029年まで事業継続が可能な資金余力があるとしている。
• バイオエイジはまた、APJアゴニストプログラムについて、2025年末までに治験申請（IND）を行う予定であることを明らかにした。

ZEUSを受けた戦略的見直し

フォートニー氏は、ノボ・ノルディスクが実施したZEUSトライアルの結果を受けて同社の考え方が変化したと述べた。同試験ではC反応性タンパク質（CRP）が大幅に低下したにもかかわらず、主要心血管イベント（MACE）の有意な減少には至らなかった。同氏は、この結果が核心的な問いを提起していると指摘した。すなわち、問題はターゲット自体にあるのか、それとも研究対象となった患者集団にあるのかという点である。

「CRPはかつての意味を持たなくなった」とフォートニー氏は述べ、炎症マーカーの低下が患者群全体で心血管アウトカムの改善につながることが期待されていたと付け加えた。同社によれば、ZEUSは画期的なCANTOSトライアルよりも重篤な患者集団を対象としており、腎臓病が相当程度進行した患者も含まれていたため、結果に影響した可能性があるという。

バイオエイジはZEUSとCANTOSを対比させた。CANTOSではIL-1ベータ抗体が心血管イベントの統計的に有意な減少をもたらした。フォートニー氏は、同試験でCRPが正常化した患者においてMACEが25%減少したことを「意義深い」と表現した。

同社は、BGE-102がIL-1ベータの上流に作用し、他のインフラマソーム経路を通じた免疫応答を維持しながらそのシグナル伝達経路を完全に抑制できるため、NLRP3阻害には依然として可能性があると主張した。経営陣は、この選択的なメカニズムが広範なIL-1ベータ遮断と比較して安全性上の優位性をもたらし得ると論じた。

財務実績とバランスシート

ゴールドスタイン氏は、バイオエイジの2025年第2四半期末時点の手元資金が3億8,100万ドルであると述べた。この資金は2029年まで事業を継続するのに十分であり、現行計画に加えて1〜2つの追加NLRP3適応症の開発を支援できるとしている。

• 2025年第2四半期末時点の手元資金：3億8,100万ドル
• 資金余力の見通し：2029年まで
• 追加投資可能領域：1〜2つの追加NLRP3適応症
• APJおよびNLRP3関連の計画：現行ガイダンスの範囲内でカバー

経営陣は、現在のバランスシートにより、バイオエイジは近期の資金調達圧力なしに社内プログラムとプラットフォーム全体の開発を継続する柔軟性を持つと述べた。

BGE-102の開発状況

バイオエイジは2025年4月にフェーズI試験の全データを公表し、クラスベストとなる可能性を持つNLRP3阻害薬プロファイルを示したと述べた。BGE-102は健常者および肥満患者コホートにおいてIL-1ベータを完全に抑制し、末梢でのCRPを約50%低下させたことが確認された。また、血液および脳脊髄液の双方においてIL-6レベルを約50%低下させたとしている。

フォートニー氏は、このデータがBGE-102を単一サイトカイン療法ではなく多機序の抗炎症薬として位置づけるものだと述べた。同氏は、この化合物の経口投与プロファイルと脳・眼への浸透性が重要な差別化要因であると指摘した。

「これも我々の分子のユニークな特徴であり、経口薬として眼への浸透性が非常に高い点が挙げられる」とフォートニー氏は述べた。「血液脳関門と血液網膜関門は類似した構造を持っている。」

QUELL-CV：肥満と炎症を対象としたバイオマーカー試験

バイオエイジは、フェーズII「QUELL-CV」試験が登録を完了し、2025年末までのトップライン結果取得に向けて順調に進捗していると述べた。本試験は、CRPが上昇した過体重の患者を対象に、1日1回投与の3用量（30mg、60mg、90mg）を検証するものである。

同社によれば、この試験は重要な用量設定の問いに答えるために設計されている。フェーズIのデータでは60mgと90mgの用量間に明確な差異が認められなかったため、QUELL-CVでは60mgが炎症性バイオマーカーへの効果を最大化するのに十分かどうかを確認することを目的としている。

• 試験状況：登録完了
• トップラインデータ：2025年末までに取得予定
• 用量：1日1回、30mg、60mg、90mg
• 対象集団：CRP上昇を伴う過体重患者
• 目標：用量選択の決定および心血管・代謝・肝臓炎症マーカーにわたるバイオマーカー効果の評価

バイオエイジは、本試験の目的が心血管疾患のみにとどまらないと述べた。他の末梢性炎症疾患への応用可能性を探るとともに、肥満に対するシグナルの有無を検証することも目的としている。ただし、経営陣は、Ventyxの以前のデータを受けて肥満はもはや中核的な注力領域ではないと述べた。

QUELL-DME：眼疾患が主要な注力領域に

同社は、糖尿病黄斑浮腫（DME）を対象としたフェーズII有効性試験を開始し、サミット直前に最初の患者への投与が行われたと述べた。本試験には約180名の患者が登録される予定であり、BGE-102単剤投与、VEGF療法単剤投与、および併用投与の3つのアームが設けられる。

バイオエイジは、本試験が最高矯正視力を主要エンドポイントとする真の有効性試験として設計されていると述べた。経営陣は、視力の1行改善（約5文字相当）が臨床的に意義のある改善と見なされると説明した。

• 試験規模：約180名
• アーム：BGE-102単剤療法、VEGF単剤療法、および併用療法
• 主要エンドポイント：最高矯正視力
• 患者構成：VEGF未治療患者およびウォッシュアウト後のVEGF治療経験患者
• トップラインデータ：2026年下半期に取得予定
• 次のステップ：結果が十分に良好であればフェーズIIIへの直接移行の可能性

フォートニー氏は、現在の主流治療が注射剤である中でBGE-102が経口薬であることから、眼科領域で際立った存在になり得ると述べた。同社が特に注目しているのは、注射を避けて経過観察を選択するDME市場の約40%の患者層と、VEGF薬に十分な反応を示さない患者である。

経営陣はまた、ロシュとコディアック・サイエンシズのプログラムによるDMEにおけるIL-6の臨床的検証にも言及し、これが広範な炎症仮説を支持するものだと述べた。バイオエイジは、NLRP3阻害がIL-1ベータ、パイロトーシス、さらにはVEGF関連の乾燥効果にも影響を与え得ることから、より幅広い効果をもたらす可能性があると主張した。

地図状萎縮も視野に

バイオエイジは、DMEが炎症の関与する別の眼疾患である地図状萎縮への参入の足がかりとなり得ると述べた。同社は、自然老化モデルおよびNLRP3ノックアウト動物を用いた前臨床研究が、この経路を遮断することで疾患の進行を遅らせるか、あるいは改善できるという考えを支持していると説明した。

経営陣は、2025年夏に予定されているInflammasome Therapeuticsの追加データに注目しており、これがメカニズムをさらに支持するものになる可能性があると述べた。同社は、DME試験のバイオマーカーデータが地図状萎縮への参入判断に役立つとしている。

APJプログラムは予定通り進捗

バイオエイジはまた、次世代APJアゴニストの開発状況について投資家に報告し、治験申請（IND）が2025年末までに予定通り行われる見込みであると述べた。同社は経口剤と生物製剤の両形態でプログラムを開発していると説明した。

経営陣は、APJが単なる体重減少量の増加ではなく、体組成や筋肉量の維持に焦点を当てることで体重減少の質を向上させる可能性があると述べた。また、オーフォルグリプロンなどの経口GLP-1薬との併用においても有効に機能する可能性があるとしている。

• IND申請：2025年末までに予定
• 剤形：経口剤および生物製剤
• 潜在的用途：体重減少と体組成の改善
• 併用可能性：経口GLP-1療法との組み合わせ
• 次回アップデート：IND申請時にさらなるデータを公表予定

プラットフォーム戦略とパートナーシップ

主力プログラムに加え、バイオエイジは「ヘルスパン（Healthspan）データベース」を創薬戦略の基盤として位置づけていると説明した。同データベースは同一の人物を50〜60年にわたって追跡調査するものであり、疾患が発症する数年前から現れる変化を研究者が把握することを可能にする。

フォートニー氏は、この長期的な視点により、100〜105歳に達するような特に良好な老化を遂げる人々を特定し、より早期に疾患を発症する人々と比較することができると述べた。同氏は、このアプローチがdeCODEやUKバイオバンクといったリソースと比較して優位性をもたらすと述べた。それらのリソースは一時点のスナップショットに依存しているのに対し、同データベースは同一個人を継続的に追跡しているためである。

バイオエイジは、このデータベースがすでにノバルティスおよびイーライリリー・アンド・カンパニーとのパートナーシップ構築を支援していると述べた。ノバルティスとの契約は新規ターゲットの探索に焦点を当てており、イーライリリー・アンド・カンパニーとの提携は創薬開発を目的としている。同社は、両パートナーシップが希薄化を伴わない資金調達をもたらすと述べた。

経営陣はまた、人工知能（AI）がプラットフォームの一部を構成していると述べ、主にターゲット同定、データ統合、そして最近では大規模言語モデルを通じた規制文書の処理に活用されていると説明した。

Q&Aのハイライト

質疑応答セッションでは、アナリストがZEUSの失望的な結果を受けてもなおNLRP3に対する確信を持ち続けられる根拠を問い質した。フォートニー氏は、2026年上半期に結果が見込まれるCANTOS類似の心血管患者集団を対象としたIL-6のARTEMIS試験など、さらなるデータを待っていると述べた。

同氏は、BGE-102がIL-1ベータを完全に抑制しながら感染応答のための他のインフラマソーム経路を残存させる点でIL-6阻害薬とは異なると述べ、それが安全性において重要な意味を持つ可能性があると指摘した。

他の質問はDMEプログラムに集中した。バイオエイジは、本試験が経口薬単独またはVEGF療法との併用で意義のある視力改善をもたらせるかどうかを示すことを目的としていると述べた。また、末梢バイオマーカーを測定することで、糖尿病関連炎症に対する薬剤の広範な効果を検証するとしている。

投資家からは商業的機会についての質問もあった。バイオエイジは、最も大きな近期の機会は注射を避けて経過観察を選択する患者層にある可能性があり、現時点では経口薬の選択肢がほとんどないと述べた。同社は、これが疾患の早期段階からの治療開始を支持し得ると述べた。

地図状萎縮については、ドルーゼンおよびリポフスチンがNLRP3を活性化して網膜にダメージをもたらし得ることから、メカニズム上の強い根拠があるとバイオエイジは述べた。同社は、この経路を遮断することで単なる進行の抑制以上の効果が期待できると述べた。

APJについて、経営陣は体組成の改善を支援することを目的としており、GLP-1薬との相性も良い可能性があると述べた。より広範なプラットフォームについては、バイオエイジはヒト老化データ、動物モデル、および過去の抗炎症薬の開発経験を活用して成功確率の高いターゲットを選定し続けていると述べた。

見通し

バイオエイジは今後1年間に複数の試験結果の発表を控えているが、近期のストーリーは心血管アウトカムのみへの依存から離れ、BGE-102が眼疾患やバイオマーカー主導の炎症領域で有用性を示せるかどうかに比重が移っている。同社は依然として1〜2つの追加NLRP3適応症への余地があると見ており、将来のデータが良好であれば迅速に動ける体制を整えていると述べた。

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