AbCellera、カンター医療会議でNK3R薬への期待を強調

2026年9月9日（水）— AbCellera Biologics Inc.（ABCL）は、第12回カンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスを活用し、経営陣が同社のビジネスを一変させる可能性があると述べるリード薬剤候補を強調した。同社は、閉経および癌関連の閉経様状態に伴うホットフラッシュに対するABCL635のフェーズII試験における良好なデータを示す一方、このプログラムが依然として通常の臨床的・規制的・商業的なハードルに直面していることも認めた。

AbCellera株は通常取引を$11.05で終え、前日終値から3.41%下落した後、時間外取引で$11.06へわずかに上昇した。株価は52週安値の$2.745を大きく上回っているものの、高値の$12.58にはまだ届いていない。

主なポイント

• AbCellera社は、ABCL635がホットフラッシュに対して承認済みの低分子治療薬の約2倍の有効性を示し、肝酵素の上昇の兆候も見られなかったと述べた。
• フェーズII試験では、単回投与後に患者の37%が1日あたりのホットフラッシュ発生回数ゼロに達し、約24〜25%が重症度スコアゼロに達した。
• 経営陣は、Bayerの「VEOZAH」の売上高の力強い成長とLynkuetの発売を引用し、血管運動症状市場が数十億ドル規模の機会になり得ると述べた。
• 同社は現在のフェーズII試験を完了し、規制当局の意見を求めた上で、2025年下半期にフェーズIII試験を開始する計画である。
• AbCellera社はまた、腫瘍学研究や追加の抗体候補を含むフォローオンプログラムを概説し、複数製品を持つ企業への発展を目指している。

臨床結果がリード資産を示す

最高経営責任者のカール・ハンセン氏は、ファーストインクラスのNK3R抗体であるABCL635のフェーズIIデータが同社の期待を上回り、低分子ではなく抗体で受容体を標的とすることの科学的根拠を支持したと述べた。

• 試験では600ミリグラムの単回静脈内投与が使用された。
• 4週間後の評価では、薬剤は約10回のベースラインから中等度から重度のホットフラッシュ頻度を1日あたり約5.1回減少させた。
• ハンセン氏は、これは承認済みの低分子競合薬の頻度低下における有効性の約2倍であると述べた。
• 同氏は、3ポイントスケールで測定された重症度スコアの低下において、この薬剤は約4〜5倍の有効性を示したと述べた。
• 患者の37%がホットフラッシュの発生が全くなく、約24〜25%が重症度スコアゼロを達成した。
• 約80%の患者が「非常に良くなった」または「良くなった」と回答した。

ハンセン氏は、この結果を中期試験としては異例に強力なものと表現した。同氏は、効果量が十分に大きかったため、試験は統計的検出力のためにアームあたりわずか15人の患者しか必要とせず、患者の相当数にとって「本質的に治癒的」な結果と呼んだ。

また同氏は、睡眠の質において予期せぬ統計的に有意な改善が見られたと述べた。この知見は、傾眠と関連するオフターゲットのNK1R活性を持つLynkuetで見られる睡眠効果と同等またはそれを上回るものであった。AbCellera社は、ABCL635がそのオフターゲット効果なしに睡眠改善を達成したと述べた。

安全性とメカニズム

AbCellera社は、肝酵素の上昇の証拠がなく、これまでのところ安全性プロファイルが良好であると述べた。これは、このカテゴリーの承認済み低分子薬が枠組み警告を持ち、肝臓モニタリングを必要とするため重要である。

• 同社は、抗体アプローチが低分子代謝に関連する肝毒性リスクを回避すると述べた。
• 経営陣は、データがKNDyニューロンのみを標的とすることで最大の有効性を達成するのに十分であるという考えを支持すると述べた。
• これにより、以前の科学的議論の一部であった視索前核を標的とする必要性が低減される。
• AbCellera社は、霊長類研究とフェーズIデータが関連する脳領域への抗体浸透を支持したと述べた。

ハンセン氏は、同社が抗体のより選択的な中枢神経系への曝露がそのプロファイルを説明するのに役立つ可能性があると考えていると述べた。同氏は、より広範に浸透し、傾眠などのオフターゲット効果を引き起こす可能性のある低分子と対比させた。

市場機会と競合

経営陣はカンファレンスを活用し、血管運動症状の市場がまだ拡大中であり、複数の勝者を支持できると主張した。

• VEOZAHは今年約CAD4億の売上を生み出すと予測されており、直近四半期はCAD9,000万で前年比40%増となっている。
• ハンセン氏は、VEOZAHが支払者のカバレッジ問題や肝臓モニタリング要件にもかかわらず、ピーク時の売上約CAD10億に向かって推移していると述べた。
• 同氏は、VEOZAHとLynkuetの成長が、このカテゴリーが現在の普及水準を超えて拡大する余地があることを示していると述べた。
• AbCellera社はこの機会を数十億ドル規模の市場と呼んだ。

ハンセン氏は、このカテゴリーを懐疑的な見方から始まったが後に大きな商業的成功を収めた他の薬剤発売と比較した。同氏は、現在年間約CAD40億を生み出すProliaと、失望と見なされていた状態から複数のブロックバスター市場へと移行したPCSK9阻害薬クラスを挙げた。

「我々が持つフェーズIIデータは、中等度から重度のホットフラッシュの頻度低下においてこれら2製品の約2倍、重症度スコアの低下においては4〜5倍の有効性を示している」とハンセン氏は述べた。

同氏はさらに「VEOZAHの現在の商業的パフォーマンスと、Bayerで起きていると我々が考えることは、これが数十億ドル規模の機会であることを強く裏付けている」と付け加えた。

事業運営のアップデート

AbCellera社は、プラットフォームのみの企業から内部資産を構築する企業への転換が2023年9月に始まったと述べた。ABCL635は2024年初頭に臨床開発に入り、フェーズIを経てフェーズIIへと迅速に移行した。

• 同社は、進行中のフェーズII試験の12週間データと非盲検延長データが2024年末までに得られる見込みであると述べた。
• 延長試験の患者は再投与が可能であり、持続性と投与量に関するより多くの情報が得られるはずである。
• AbCellera社は、薬物動態・薬力学モデリングによりフェーズIIIの投与量を形成するため、FDAのモデル情報に基づく医薬品開発プログラムに登録されている。
• 同社はまた、FDA、Health Canada、欧州医薬品庁、場合によってはオーストラリアの規制当局とも協議する計画である。

経営陣は、600ミリグラム単回投与試験のモデリングに基づき、現在のデータが月1回以下の頻度、おそらく300ミリグラムの投与スケジュールを示唆していると述べた。同社は、商業的柔軟性を確保するためにフェーズIIIで複数の投与レジメンをテストする可能性があると述べた。

今後の開発計画

AbCellera社は、2025年下半期にフェーズIII登録試験を開始する予定であると述べた。同社は、この分野の薬剤の先例試験に沿って約1,500人の患者を計画している。

• 共同主要エンドポイントは、ホットフラッシュ頻度の低下と重症度スコアの低下が予定されている。
• 頻度エンドポイントは、統計的有意性と少なくとも1日2回の減少の両方を必要とする。
• 副次的エンドポイントには、ホットフラッシュ頻度ゼロと重症度スコアゼロが含まれる可能性がある。
• 経営陣は、LINZESSとVEOZAHの類似試験に基づき、フェーズIIIプログラムに約2.5年かかると推定した。
• 開発が成功した場合、同社は2030年頃に商業的な発売が可能と見ている。

ハンセン氏は、同社がBayerのOASIS 3試験に類似した、ベースラインの血管運動症状頻度を必要としない、より広い登録アプローチも検討していると述べた。これにより、対象患者プールが拡大し、安全性データベースが広がる可能性がある。

ABCL635を超えたパイプライン

ABCL635が最も注目を集めたが、AbCellera社はより広いパイプラインを構築していると述べた。経営陣は、他の2つの開発候補であるABCL688とABCL386が2025年の臨床参入に向けて順調に進んでいると述べた。

• 同社は、これらのプログラムが最新のデータ読み出し前は社内でABCL635と科学的に同等と見なされていたと述べた。
• AbCellera社は、2024年にさらに多くの開発候補を指名する予定であると述べた。
• 延長された半減期を持つフォローオンNK3R抗体がすでにIND実施可能性試験中である。
• 同社は、現在のリード資産を超えた追加の市場機会を獲得することが目標であると述べた。

経営陣は、この分野は競争が激しく、ターゲットが公開されると米国や中国の競合他社が迅速に動くことができるため、初期段階のプログラムを機密扱いにしていると述べた。同社は、臨床参入前にどの程度開示するかをまだ決定中であると述べた。

商業戦略とパートナーシップ

AbCellera社は、ハンセン氏が「グローバル市場で競争し勝利する複数製品商業企業」と呼ぶものに向けて構築していると述べた。同社は、まだ一つの販売モデルにコミットしていないと述べた。

• 経営陣は、直接支払い、直接消費者向け、テクノロジー主導の流通モデルを検討していると述べた。
• 同社は、必ずしも従来型の1,500人規模の営業部隊を必要としないと述べた。
• 同社は完全に資本化されており、選択すれば独立した商業化を追求できると述べた。
• 同時に、適切な条件と適切なパートナーが現れれば、パートナーシップにもオープンであると述べた。

ハンセン氏は、可能であれば主導権を維持することを好むと述べたが、「適切なパートナーとの適切な条件での適切な商業的提携はゲームチェンジャーになり得る」と付け加えた。同氏は、継続的な臨床的成功が時間とともにAbCellera社の交渉力を強化するはずだと述べた。

Q&Aのハイライト

議論の中で、ハンセン氏はフェーズIIデータとフェーズIIIへの道筋に対する自信を強調した。

• 同氏は、有効性が非常に強力であったため、後の試験での大きな失敗は考えにくいと述べた。
• 同氏は、抗体アプローチがKNDyニューロンのみを標的とすることから得られる最大の利益を提供するように見えると述べた。
• 同氏は、薬剤が一部の競合薬に見られるNK1R活性を持たないため、睡眠効果は予期せぬものであったと述べた。
• 同氏は、同社のプラットフォームと将来の薬剤が最も価値ある資産になる可能性があると述べた。

「データを見て、どうやって失敗するのかと思う。有効性については、失敗する可能性は非常に低いと思う。我々はそれについて非常に強気だ」とハンセン氏は述べた。

同氏はまた「プラットフォームとそこから生み出される薬剤が、今後の同社の最も価値あるものになるだろう」とも述べた。

結論

AbCellera社はカンファレンスを明確なメッセージで締めくくった。ABCL635は科学的なアイデアから幅広い市場訴求力を持つ潜在的な商業薬剤へと移行したが、その約束が維持されるかどうかは開発の次の段階が決定するということである。

詳細と背景については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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