シンダックス・ファーマシューティカルズ、シティグループのバイオファーマ会議でRevuforjの成長を強調

ニューヨーク — 2026年9月10日（木）、シンダックス・ファーマシューティカルズ（SNDX）はシティグループが主催する「バイオファーマ・バック・トゥ・スクール・サミット2026」において、血液がん分野で急速に成長しつつも、新市場での実行リスクを依然として抱える事業の現状を強調した。経営陣は、主力薬Revuforjが急速にシェアを拡大していると述べる一方、より早期の治療ラインへの展開と、より広範なパイプラインの成果を証明する必要があることも認めた。

主なポイント

• Revuforjは市場投入2年目において、四半期売上高5,500万ドル、KMT2AおよびNPM1変異を対象とした再発・難治性AMLにおける市場シェア約85%を達成し、年換算売上高は2億ドルを大幅に上回っている。
• シンダックスは、より早期の治療段階への適応拡大を目指し、Revuforjについて非適格患者向けと適格患者向けの2つの第III相フロントライン試験を実施中である。
• Niktimvoは特発性肺線維症（IPF）および慢性移植片対宿主病（cGVHD）において開発が進んでおり、IPFに関する重要な試験結果が2024年第4四半期に公表される見込みである。
• 同社は肺がんおよび骨髄線維症を対象とした長期パイプラインも構築しており、両プログラムは2027年に臨床試験に入る予定である。
• 経営陣は、医師の間でRevuforjがメニン阻害薬の第一選択として認識されつつあると述べたが、今後の成長は臨床・商業面での継続的な実行にかかっていると強調した。

財務実績と商業的パフォーマンス

シンダックスによると、Revuforjは同社の成長の主要エンジンとなっている。マイケル・メッツガー最高経営責任者（CEO）は、同薬が「発売2年目において年換算で2億ドルを大幅に上回る」水準に達していると述べた。

• Revuforjの直近四半期売上高は5,500万ドルであった。
• 経営陣によると、同じ広義のカテゴリーにおける競合品の同期間売上高は約900万ドルであった。
• 同社によると、Revuforjは再発・難治性AMLにおけるKMT2AおよびNPM1適応症で約85%の市場シェアを有している。
• シンダックスは、大幅な2桁成長を6四半期連続で達成したと述べた。
• 経営陣は、直近のメディケアおよび処方データが、両変異における新規患者獲得においてリーディングポジションにあることを裏付けていると述べた。

メッツガーCEOは、医師がRevuforjを「最も頼りにされるメニン阻害薬」と呼ぶケースが増えており、今後さらにデータが蓄積されるにつれて同社のリードは続くと主張した。また、同社は同薬の商業的プロファイルが、再発・難治性患者、適格患者、非適格患者グループへの展開を前提として、米国における最大売上高20億ドル超の機会を支持するとも述べた。

業務上の最新情報

同社は、再発・難治性AMLにおける商業的実行が複数の面で改善していると述べた。

• Revuforj投与患者の約50%が移植に進んでいる。
• シンダックスは、移植後の維持療法再開率70〜80%を目標としている。
• 移植後維持療法を受けている患者の平均治療期間は9ヶ月超である。
• 治療期間は四半期ごとに延長しており、経営陣はこれを前向きな先行指標と表現した。
• 再発・難治性の治療設定においては、今年の治療期間が6〜12ヶ月の範囲に収まると同社は見込んでいる。

メッツガーCEOは、移植率は50%前後、あるいはやや高い水準にとどまる可能性が高く、それを大きく上回る動きは期待していないと述べた。また、維持療法を再開しない患者の一部は、薬剤そのものではなく移植プロセスに伴う合併症が原因であるとも述べた。

開発面では、シンダックスがRevuforjについて2つの第III相フロントライン試験を実施中であると述べた。

• EVOLVE-2は、HOVONグループと共同で非適格患者を対象に実施されており、2025年5月に開始し、順調に登録が進んでいる。
• 強化化学療法を受ける適格患者を対象としたREVEALも順調に進捗しており、複数の地域にわたって実施施設が設けられている。
• 両試験は二重主要エンドポイントを設定し、それぞれ独立した検出力を有している。
• EVOLVE-2は完全奏効と全生存期間を主要エンドポイントとして設計されている。
• REVEALは微小残存病変陰性完全奏効と無イベント生存期間を主要エンドポイントとして設計されている。

経営陣は、既存のデータパッケージの強固さを背景に、試験規模は一部の競合試験より小規模であると述べた。REVEALは3群デザインではなく2群デザインを採用しており、プログラムの効率性を維持するための意図的な選択であると同社は説明した。

シンダックスによると、米国、欧州、中国、日本、韓国を含む世界各地で数百の施設が稼働している。また、特発性肺線維症を対象としたMaxBio試験は約10名超過登録となっており、同プログラムの強い勢いを示していると述べた。

パイプラインと臨床戦略

Revuforjに加え、同社は高い未充足医療ニーズを持つ疾患を対象とした、より広範な試験・プログラムの概要を示した。

RevuforjとAML適応拡大

• ベネトクラクスとの併用を検証するSAVE試験は、カテゴリーをリードするデータを生み出している。
• BEAT AMLのデータも、ベネトクラクスおよび7+3療法との併用において説得力があると評価されている。
• 第I相および第II相試験は規模が拡大されており、経営陣はその結果を「素晴らしい」と表現した。
• 追加のデータ更新は2024年末までに予定されている。
• 同社は、米国血液学会（ASH）年次総会においてSAVE、BEAT AMLおよび7+3併用データを含む最新情報を発表する予定である。

シンダックスはさらに、いくつかのより焦点を絞った戦略も検討している。

• RAVENは、KMT2A変異患者を対象に、強化化学療法の合併症を回避しながら幹細胞移植への到達を支援するため、ベネトクラクスとRevuforjを組み合わせて検証するものである。
• MenTainは、ダナ・ファーバーがん研究所との共同研究として、移植後の維持療法に焦点を当てた初の前向き無作為化試験として位置付けられている。
• NUP98変異プログラムは、AML症例の3〜5%に対応する可能性があると経営陣が述べており、EHAで発表された28例のデータセットにおいて25%をやや上回る奏効率を示している。

経営陣は、NUP98変異を有する患者集団は化学療法に対する耐性が高く、これまで選択肢が限られていたと述べた。現在、論文の執筆が進められており、将来のNCCNガイドラインへの考慮を支持する可能性があると同社は述べた。

Niktimvoと炎症性疾患

アキサチリマブとしても知られるNiktimvoは、インサイトと共同で開発されており、現在の適応症ではすでに承認を取得している。シンダックスは現在、同薬を特発性肺線維症（IPF）および慢性移植片対宿主病（cGVHD）において試験中であると述べた。

• MaxBio IPF試験は、135名の患者を対象とした無作為化、2対1、プラセボ対照、二重盲検の第II相概念実証試験である。
• 試験は約10名超過登録となった。
• 主要エンドポイントは26週時点の努力肺活量（FVC）であり、52週に年換算される。
• 経営陣は2024年第4四半期に結果が公表される見込みであると述べた。
• 同社によると、試験は良好なデータ品質を維持しながら予定通りに進捗している。
• 皮下投与製剤は長期的な計画として開発中である。

最高医療責任者（CMO）兼研究開発責任者のニック・ボットウッドは、IPFにおける同試験の取り組みが「まったく新しいモダリティによる斬新かつ画期的な成果」となり得ると述べた。同社は、CSF1R阻害が単球由来マクロファージに作用する可能性があり、これが基礎的な病態の重要な要素であると考えていると説明した。

慢性移植片対宿主病については、シンダックスがインサイトと共同で実施する第II相概念実証試験について説明した。同試験はデキサメタゾン群、ジャカフィ群、ジャカフィ＋アキサチリマブ群の3群構成である。また、アキサチリマブとデキサメタゾンを組み合わせ、無イベント生存期間をエンドポイントとした独立した第III相試験も進行中である。

肺がんおよび骨髄線維症における新プログラム

シンダックスはまた、2027年に臨床試験に入る予定の2つの新たなパイプライン資産についても説明した。

• SNDX-4321は、オシメルチニブ耐性肺がんを対象とした、ファーストインクラスのアロステリックEGFR阻害薬である。
• SNDX-62122は、骨髄線維症およびその他の骨髄増殖性腫瘍に最適化された新規メニン阻害薬である。

ボットウッドCMOは、SNDX-4321が標準的なEGFR薬とは異なる結合ポケットを標的とし、C797S、L858R、L861を含む耐性変異に対して前臨床活性を示していると述べた。同プログラムは単独または オシメルチニブとの併用で使用される可能性があり、肺および中枢神経系転移に対して早期の活性を示す可能性があるとも述べた。

同氏は同プログラムを「肺がんにおいてまったく新しい仮説を検証する素晴らしい機会」と表現した。シンダックスによると、ファーストインヒューマン試験は治療用量に向けた用量漸増を迅速に進める予定である。

SNDX-62122については、骨髄線維症および関連疾患により適したメニン阻害薬を開発することを目標としており、血小板減少症、血小板機能不全、貧血、脾腫に対応できるプロファイルを目指していると同社は述べた。同プログラムはMPN研究コンソーシアムおよびジョン・マスカレーニャス氏と共同で開発されている。

今後の見通し

経営陣は、近期の焦点は実行、データ創出、そしてRevuforjをAMLのより早期の治療ラインへ展開することにあると述べた。同社は、進行中の試験が成功すれば、フロントライン市場が治療の状況を大きく変える可能性があると考えている。

• Revuforjは先行者優位と、経営陣がベストインクラスと表現する有効性プロファイルから引き続き恩恵を受けると見込まれている。
• 同社は、フロントライン設定においても支配的なシェアを獲得できると述べた。
• 長期的な全生存期間データは、フロントライン試験のリスク低減に寄与するはずである。
• 実臨床データの発表がASHで予定されている。
• 同社は、数年間の開発作業を経て、パイプラインが実を結び始めていると述べた。

IPFにおけるNiktimvoについて、経営陣は、MaxBio試験が陽性であった場合、努力肺活量の絶対的な保持が約30〜40ミリリットル、または相対的な保持が約40%という結果が得られれば心強いと述べた。同社は、結果が陽性であれば、試験デザインによって第III相の成功がより予測しやすくなるとも述べた。

慢性移植片対宿主病については、アキサチリマブがジャカフィ単独に上乗せ効果をもたらすかどうか、また奏効の持続性とステロイド休薬期間が改善するかどうかが重要な問いであると、シンダックスは述べた。同社は、それらのデータが次の開発フェーズの方向性を決定すると述べた。

ボットウッドCMOはまた、同社が商業、医療、医薬品安全性監視、生物統計、バイオメトリクスのデータにわたるシグナル検出に人工知能（AI）を活用しており、手作業では発見困難な知見を見出すことを目指していると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣が市場シェア、移植の動向、試験デザイン、長期的な機会の規模という同じテーマに繰り返し言及した。

• 経営陣は、RevuforjがKMT2AおよびNPM1において約85%の市場シェアを有することを改めて確認した。
• 直近の売上高比較（5,500万ドル対競合品の約900万ドル）が明確なリーダーシップを示していると述べた。
• メッツガーCEOは、医師がRevuforjを最も頼りにされるメニン阻害薬と表現し続けていると述べた。
• 同氏は、移植率50%はそれ以上大きく上昇しないとしても、強力な結果であると述べた。
• 同氏はまた、移植後の維持療法再開率について70〜80%を目標として注視していると付け加えた。

フロントライン試験については、経営陣はEVOLVE-2とREVEALの独立した設計が柔軟性をもたらし、異なるパートナーとの協力を可能にすると述べた。また、試験規模が小さいのは、初期試験から得られた支持データへの自信を反映していると述べた。

経営陣はまた、NUP98に関する取り組みが、診断不足の可能性がある小規模だが難治性のAML亜集団を対象としていると述べた。同社は、データが論文発表およびガイドラインへの考慮に向けて準備中であると述べた。

IPFについて、ボットウッドCMOはMaxBio試験がこの分野で最も厳格な概念実証試験の一つであり、そのデザインが後期開発に向けて有益な結果をもたらすはずだと述べた。また、アキサチリマブが有効であれば、背景となる抗線維化療法がシグナルを覆い隠すことはないと述べた。

肺がんプログラムについて、ボットウッドCMOは、特にオシメルチニブ耐性患者において未充足ニーズが高い一般的な疾患領域において、新たな科学的仮説を検証しようとしていると述べた。

「我々は本当に順調に進んでおり、カテゴリーで85%以上の市場シェアを持ち、支配的な地位を築いている」とメッツガーCEOは述べた。「再発・難治性の観点から考えると、これ以上支配的な状況はないと思う。」

同氏はさらに、より多くの臨床データが蓄積され、Revuforjがより早期の治療設定に移行するにつれて、成長が続くと見込んでいると付け加えた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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