アーカス・バイオサイエンシズ、カンター世界医療会議でカスダチファンに焦点

2026年9月10日（木）、アーカス・バイオサイエンシズ（RCUS）は第12回キャンター・フィッツジェラルド・グローバル・ヘルスケア・カンファレンスにおいて、主力がん治療薬カスダチファンを中心とした戦略を説明した。同社は次回の主要データ発表が同社の事業展開において極めて重要な局面となることも認めた。経営陣は、このプログラムが腎臓がんの複数の治療ラインに対応できる可能性があると述べた一方、競争の激しい分野での優位性を今後の試験で証明する必要があるとした。

同社は、ニューヨークで開催される10月20日のイベントが投資家にとって重要な節目となると説明した。このイベントでは、後期ライン単剤療法、二次治療併用療法、および一次治療レジメンのデータが公表される見通しである。アーカスはこの発表をカスダチファンの可能性を広く試す機会と位置づけたが、競合他社に対する直接的な有効性の主張は控え、試験デザインや患者構成が結果に影響すると指摘した。

主要なポイント

• アーカスはカスダチファンを最優先プログラムと位置づけており、ポートフォリオ支出の約80%を同プログラムに充てている。
• 同社は10月20日にニューヨークで主要データイベントを開催し、後期ライン、二次治療、一次治療の腎臓がん試験を網羅する予定である。
• 経営陣は、カスダチファンがメルク・アンド・カンパニーのHIF-2α阻害剤であるベルズチファンよりも優れた薬理学的プロファイルを有する可能性があると述べた。
• アーカスは、レンバチニブによる前治療歴を持つ患者を含む、より広範かつ実臨床に近い患者集団を試験に組み込んでいることを強調した。
• 同社は、二次治療における商業的ポテンシャルを15億ドルから20億ドル、一次治療では40億ドル超と見込んでいる。

財務実績

カンファレンスのプレゼンテーションでは、四半期財務実績や売上高などの具体的な数値は開示されなかった。経営陣はポートフォリオ戦略、資本配分、およびカスダチファンの商業的機会に焦点を当てた。

• アーカスは、カスダチファンの二次治療市場機会を15億ドルから20億ドルと試算した。
• 同社は一次治療の市場機会が40億ドルを超える可能性があると述べた。
• 経営陣は、1年前に共有されたデータに基づき、同社の企業価値が35億ドルから40億ドルの範囲で評価されていたと説明した。
• ポートフォリオ支出の約80%がカスダチファンの開発に充てられている。
• 臨床開発における提携の経済条件はアーカスにとって非常に有利であり、3つのPD-1 VEGF二重特異性抗体パートナーシップ全体で必要な資本は限定的であると説明された。

事業の最新動向

アーカスは、カスダチファンを主要な腎臓がんサブタイプである淡明細胞型腎細胞がんを対象に、複数の治療ステージにわたって開発中であると述べた。同社の最高財務責任者であるボブ氏は、この薬剤を疾患経過全体にわたって幅広く使用できることを示すことが目標だと語った。

「当社の主力プログラムはカスダチファンであり、淡明細胞型腎細胞がんおよび腎臓がんの治療を目的として開発中である」と同氏は述べた。「非常に幅広い開発プログラムを展開しており、これまでのところ投資家から最も大きな関心を集めている。」

経営陣は、10月20日のプレゼンテーションに3つの主要データセットが含まれると説明した。

• 後期ライン単剤療法：追跡期間中央値28ヵ月、無増悪生存期間は12〜15ヵ月であり、ベルズチファンのLITESPARK-005試験のベンチマークである5.6ヵ月を上回る。アーカスはまた、早期の全生存曲線も提示する予定である。
• 二次治療併用：カスダチファンとカボザンチニブの組み合わせで、追跡期間中央値20ヵ月および早期の全生存曲線を示す。アーカスは、ベルズチファンとレンバチニブをカボザンチニブと比較したメルク・アンド・カンパニーのLITESPARK-011プログラムとの比較を行うとしている。
• 一次治療ダブレット：カスダチファンと抗PD-1療法の組み合わせで、追跡期間中央値11ヵ月。アーカスは、一次進行率が7%であり、イピリムマブとニボルマブを検討したCheckMate 214の18%と比較して良好であると述べた。

同社はまた、追跡期間は短いものの、一次治療トリプレットのデータも発表するとした。このコホートには約20名の患者が含まれ、追跡期間は12週間（イピリムマブ4サイクル分）である。経営陣は、このデータが年内のフェーズIII試験開始を支持するのに十分な内容であると述べた。

アーカスは、今後数年間にわたって資本支出を安定的に維持するよう開発計画を設計していると説明した。同社は、PEAK-1の登録完了とARC-20の登録開始がほぼ同時期となる見通しであり、全体的な費用ペースのバランスを保つことができると述べた。

経営陣はまた、より広範な併用戦略の概要を説明した。

• 二次治療：カスダチファンとカボザンチニブの組み合わせ。アーカスはカボザンチニブをHIF-2α阻害剤導入前に約40%の市場シェアを持つ優先パートナーと位置づけている。
• 一次治療ダブレット：カスダチファンと抗PD-1療法の組み合わせ。一次治療市場の約30%を占めるセグメントを対象とする。
• 一次治療トリプレット：カスダチファンとイピリムマブおよびニボルマブの組み合わせ。
• 一次治療TKI併用：カスダチファンとアキシチニブの組み合わせ。アーカスはアキシチニブをレンバチニブよりも選択性が高く患者にとって使いやすい選択肢と説明した。
• PD-1 VEGF二重特異性抗体との併用：ARC-20におけるイボネスシマブに関するサミットとのパートナーシップ、ロゼッタプラットフォームを通じたブリストル・マイヤーズとの提携、および数週間以内に発表予定の第3のパートナーとの提携。

経営陣は、これらのパートナーシップによりアーカスは柔軟性を確保しつつ、比較的少ない資本で対応できると述べた。同社は独自のデータセットを構築しながら、将来の提携に関する意思決定の選択肢を保持できると説明した。

競合ポジションと科学的根拠

アーカスは議論の多くの時間を、カスダチファンとメルク・アンド・カンパニーのHIF-2α阻害剤であるベルズチファンとの比較に費やした。経営陣は、カスダチファンが吸収率と薬物動態の優位性により、標的に対して約5倍強く作用すると述べた。

「当社は標的に対して本質的に5倍強く作用していると考えている」とボブ氏は述べた。「ベルズチファンでは、薬力学的効果の低下が比較的早期に見られる。」

同氏はさらに、患者がすでに長期間にわたって治療を受けている可能性がある一次治療において、この点が特に重要であると付け加えた。アーカスは、ベルズチファンの吸収律速の薬物動態が最大用量を制限し、長期的に提供できる効果を制限する可能性があると述べた。

同社はまた、カスダチファンが治療期間を通じて薬力学的効果を維持する一方、ベルズチファンはより早く効果を失うと述べた。アーカスは、この点が後期治療ラインや持続的な標的カバレッジが必要な併用療法において重要となる可能性があると主張した。

経営陣は、カスダチファンが前治療のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の使用歴（1ライン、2ライン、3ラインを問わず）に基づく奏効の有意差を示していないと述べた。一方、アーカスはベルズチファンについて、TKI前治療歴が増えるほど有効性が低下すると指摘した。

アーカスはまた、自社の試験がより困難かつ実臨床に近い患者集団を対象としていると主張した。ARC-20試験ではレンバチニブによる前治療歴を持つ患者の参加が認められているが、LITESPARK-011ではレンバチニブおよびカボザンチニブによる前治療歴を持つ患者が除外されており、これは一次治療市場の40〜50%を占めるとアーカスは述べた。

経営陣は、レンバチニブによる前治療歴を持つ患者はその後カボザンチニブで治療された場合に予後が悪く、無増悪生存期間中央値が4〜6ヵ月にとどまり、通常期待される9ヵ月超を下回る傾向があるため、この点が重要であると述べた。アーカスは、自社の試験デザインがより厳しい実臨床の状況を反映していると説明した。

二次治療コホートについて、経営陣は全生存期間に関して慎重ながらも楽観的な見方を示した。

「無増悪生存期間は12〜15ヵ月であり、ベルズチファンのベンチマークである5.6ヵ月を大幅に上回った」とボブ氏は述べた。「そのため、カスダチファンの全生存期間については慎重ながら楽観的に見ている。」

アーカスは、10月のイベントで後期ライン単剤療法における全生存シグナルおよび二次治療併用における早期生存データが示されることを期待していると述べた。経営陣は具体的なハザード比の目標値の設定を避け、試験が単一アームであり、患者集団や予後の違いから試験間の比較が困難であると説明した。

今後の見通し

アーカスは、10月20日のイベントが次の主要な触媒となるとしながらも、より長期的な開発パスも示した。

• PEAK-1（二次治療カスダチファンとカボザンチニブの試験）は現在も登録中である。
• ARC-20一次治療トリプレットのフェーズIII試験開始は2024年末までに予定されている。
• 2025年には第2のフェーズIII一次治療試験が開始される可能性があり、データ次第ではTKI併用ではなくPD-1 VEGF二重特異性抗体が使用される可能性がある。
• 膵臓がんを対象としたCD73阻害剤試験の中間解析は2024年第4四半期に予定されている。

経営陣は、同社の早期ステージの免疫学ポートフォリオは今後2年間、概念実証モードにとどまると述べた。これらの試験は資本効率が高く設計されており、より大規模なフェーズIIbまたはフェーズIIIの意思決定はカスダチファンのデータがさらに揃うまで先送りされる予定である。

このような段階的なアプローチにより、アーカスは柔軟性を維持できると同社は述べた。経営陣は、免疫学プログラムを自社で推進するか、パートナーシップを通じて進めるかについては後日決定するとした。

アーカスはまた、ESMOで発表が予定されているメルク・アンド・カンパニーのLITESPARK-012一次治療フェーズIIIデータについて、患者選択や治療デザインの違いから、自社プログラムへの直接的な示唆は限られる可能性があると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、投資家がアーカスのベルズチファンとの比較見通しや、どの程度の有効性が意味のある差異と見なされるかについて経営陣に質問した。

• 経営陣は具体的なハザード比の目標値を示さなかったが、カスダチファンが関連するベンチマーク全体でベルズチファンに匹敵するか、それを上回ることができると確信していると述べた。
• アーカスは、10月のデータが単一アームであるため、異なる患者集団や予後因子を考慮した比較が必要であると述べた。
• 経営陣は、併用パートナーの選択が重要な差別化要因であり、特にカボザンチニブとレンバチニブの比較において顕著であると述べた。
• 全生存期間については、アーカスはベルズチファンに対して少なくとも3ヵ月の優位性を示すことが意味のある差異であると述べた。
• 一次治療については、経営陣はダブレットおよびトリプレットコホートを進行率、持続性、忍容性で評価すると述べた。

一次治療ダブレットについて、アーカスは7%の一次進行率がCheckMate 214の18%と比較して良好であると述べた。経営陣はまた、CheckMate 214の無増悪生存期間中央値12ヵ月、および抗PD-1単剤療法を検討したKEYNOTE-427の7ヵ月という歴史的ベンチマークも示した。

トリプレットコホートについて、アーカスは早期進行と安全性が主な評価項目であると述べた。経営陣は、進行率が18%を下回り、イピリムマブ、ニボルマブ、カスダチファンの三剤併用による毒性の重複が最小限であることを目指していると述べた。

アーカスはまたTKI戦略についても説明した。同社は、アキシチニブとレンバチニブの市場シェアが同程度であっても、アキシチニブの方が患者にとって使いやすい可能性があると述べた。また、PD-1 VEGF二重特異性抗体プログラムが最終的にはTKIベースの併用よりもVEGF軸への対処においてより効果的であることが証明される可能性があるとした。

経営陣は、3つの二重特異性抗体パートナーシップが柔軟性と有利な経済条件を提供し、より大きな戦略的意思決定を行う前に独自のデータセットを構築できると述べた。

「このイベントから得たい主要なメッセージは、転移性淡明細胞型腎細胞がんのすべての治療ラインでカスダチファンが幅広く使用される可能性があるということである」とボブ氏は述べた。「それが当社の開発プログラムの目指すところである。」

「二次治療における商業的機会は約15億ドルから20億ドル、一次治療における商業的機会は40億ドル超と考えている」と同氏は付け加えた。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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