バイオマリン、シティサミットでVOXZOGOの成長とパイプライン拡充を説明

バイオマリン・ファーマシューティカル（BMRN）は2026年9月10日（木）、シティグループ主催の「バイオファーマ・バック・トゥ・スクール・サミット2026」に参加し、急成長を遂げながらも競争上・規制上の課題に直面している事業の現状を説明した。経営陣は、希少疾患専門のこの企業がVOXZOGOへの旺盛な需要とアミカス・セラピューティクス買収による新資産から恩恵を受けていると述べるとともに、複数のパイプラインプログラムを重要なデータ取得および申請マイルストーンに向けて推進していることを明らかにした。

同社は高い収益性、安定したキャッシュ創出能力、および80カ国にわたる幅広い商業的展開を強調した。また、アセンディスとの和解により法的な不確実性が解消されたことも指摘した。一方で、軟骨無形成症および関連疾患の市場における競争は激化しつつある。

主なポイント

• VOXZOGOはバイオマリンの主要な成長エンジンであり続けており、同社初のブロックバスター製品となる軌道に乗っている。
• アミカス買収により、GALAFOLDおよびPOMBILITI/OPFOLDAの2つの商業製品が加わり、長期的な収益ポテンシャルは大きい。
• バイオマリンは、軟骨低形成症、BMN 333、BMN 820、ALE-01を含む複数のパイプラインプログラムを推進している。
• 経営陣は、AIツールが申請作業、患者発見、初期創薬設計を加速させていると述べた。
• 同社は年間約10億ドルのフリーキャッシュフローを生み出しており、財務規律を維持しながら投資余力を確保していると説明した。

財務実績と商業的パフォーマンス

バイオマリンは、骨格系および代謝系疾患に特化した2つの事業部門に組織された9つの商業的治療薬を事業の基盤としていると説明した。同社は55市場で商業展開しており、80カ国の患者にリーチしている。

• VOXZOGOの2026年通期売上高は10億ドルから10億5,000万ドルの見通しである。
• 同薬は前年比14%の売上高成長、世界全体で前年比20%の患者需要成長を達成した。
• VOXZOGO売上高の約75%は米国外から生じている。
• 同社は現在4製品がブロックバスター水準に向けて推移していると述べた。
• バイオマリンは高い収益性を有しており、患者需要に牽引されてキャッシュフローが拡大していると説明した。
• 年間フリーキャッシュフローは約10億ドルである。

経営陣は、最近完了したアミカス買収により、長期的に大きなポテンシャルを持つ2つの上市済み製品が加わったと述べた。

• ファブリー病治療薬GALAFOLDは、2030年代半ばにピーク売上高14億ドルのポテンシャルを持つ。
• ポンペ病治療薬POMBILITIおよびOPFOLDAは、2030年代半ばから後半にかけて合計ピーク売上高12億ドルのポテンシャルを持つ。
• 同社は本取引が2027年に非GAAPベースの1株当たり利益に対して増加的（アクリーティブ）になると見込んでいる。

バイオマリンはまた、買収資産が研究開発に再投資可能なキャッシュフローをもたらすと述べた。

VOXZOGO：成長、患者維持率、競合状況

バイオマリンの軟骨無形成症向けCNPアナログであるVOXZOGOは、同社の主力製品であり続けており、初のブロックバスター製品となる位置づけにある。最高商業責任者のクリスティン・ハバード氏は、「第2四半期の決算説明会で、4製品がブロックバスター水準に向けて推移していることを発表した。これは非常に喜ばしいことであり、VOXZOGOがその先頭を走っている」と述べた。

経営陣は、2024年2月に上市されたアセンディスのYORVIPATHとの競合においても、同製品が引き続き堅調に推移していると説明した。

• バイオマリンは7月末時点でVOXZOGO患者の90%を維持していると述べた。
• 同社によれば、米国でYORVIPATHに切り替えた患者は10%にとどまっている。
• 高い維持率は、治療効果、日常的な投与ルーティン、および包括的な臨床コーディネーターサービスによって支えられている。
• 同社は2歳未満の患者層が主要な成長ドライバーであると述べた。
• バイオマリンは今後数年間、この年齢層において唯一の承認製品であり続けると見込んでいる。

同社はまた、患者が多くの専門科にまたがって分散しており、治療の普及状況が医師グループや地域によって異なるため、市場への参入障壁が高いと説明した。バイオマリンは、医学的コンセンサスガイドラインが診断時からの治療開始を支持しており、これが長期的な治療価値の拡大につながると付け加えた。

法的側面については、バイオマリンがアセンディスとの和解により、YORVIPATHの米国純売上高に対して20%、EUおよびブラジル、韓国での売上高に対して18%のロイヤルティを受け取ることになったと説明した。経営陣は、この合意により訴訟上の不確実性が解消され、長期的な紛争プロセスを待つことなく即座に価値を享受できるようになったと述べた。

パイプラインの最新状況

バイオマリンはサミットを活用し、希少疾患ポートフォリオにおける複数の開発プログラムについて詳細な最新情報を提供した。

軟骨低形成症とVOXZOGOの適応拡大

同社は、関連する成長障害である軟骨低形成症に関するデータを最近公表したと述べ、成長および二次的評価指標の両方において予想を上回る結果が得られたと説明した。FDAへの申請はすでに完了しており、PDUFA日（審査完了目標日）の通知を待っている状況である。

• 同社は軟骨低形成症における対象患者数を約14,000人と推定しており、軟骨無形成症の24,000人と比較している。
• バイオマリンは診断率が約30%にとどまっており、患者の発見・識別を改善したいと述べた。
• 軟骨無形成症で使用している同一の担当医師および商業インフラを活用して上市を支援できる。
• 経営陣は、身長の成長に加えて、腕の長さ（アームスパン）においても統計的に有意な効果が示されたと述べた。
• 同社は規制当局の承認が得られれば来年上市を予定している。

最高研究開発責任者のグレッグ・フリーバーグ氏は、データベースロックから79日でFDA申請を完了したと述べた。「データベースロックからFDAへの申請まで79日。これはマッキンゼーのデータに基づけば、少なくとも上位四分位に位置する」と同氏は語った。

BMN 333

バイオマリンはまた、VOXZOGOよりも体内での持続時間が長くなるよう設計された次世代CNPアナログであるBMN 333についても説明した。

• 第1相データでは、遊離CNPの血中濃度時間曲線下面積（AUC）がVOXZOGOと比較して13倍増加したと同社は述べた。
• 経営陣は、環状GMP（サイクリックGMP）レベルがVOXZOGOと比較して2〜5倍上昇したと説明した。
• この分子の半減期は約100時間であり、VOXZOGOの1時間未満と比較して大幅に長い。
• 7カ国で第2相の登録が進行中である。
• 試験では3つの用量レベルと内部対照としてのVOXZOGOが使用されている。
• 第3相はVOXZOGOに対する優越性試験として計画されており、年間成長速度の50%改善を検出する検出力を持つ設計となっている。
• 第2相データは2027年に得られる見込みである。

フリーバーグ氏は、目標はVOXZOGOよりも強力な薬力学的効果を実現することであると述べた。同氏はこのプログラムを、より持続的で潜在的により効果的な治療に向けた一歩と位置づけた。

BMN 820

バイオマリンは、DMX-200としても知られるBMN 820が、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）を対象とした第3相試験を進行中であると述べた。

• 試験の登録は完了している。
• 無益性解析（フュータリティ解析）を通過した。
• 主要評価項目は2年間のタンパク尿減少であり、同社はこれがFDAによる完全承認に受け入れられると述べた。
• バイオマリンは、試験がARB療法への上乗せ投与として設計されていると説明した。
• 第3相データは2028年に得られる見込みである。
• 同社は1年間のデータに基づく迅速承認（加速承認）パスの可能性についても引き続き評価中であると述べた。

経営陣は、この薬剤がCCR2阻害を通じて作用し、マクロファージによって引き起こされる炎症を標的としており、血管を標的とする治療薬とは異なるメカニズムを持つと説明した。

ALE-01

バイオマリンは、アレタ・セラピューティクスからALE-01の買収を完了したと述べ、低ホスファターゼ症（HPP）に対する基質減少療法のアプローチを加えたと説明した。

• このプログラムは第1相を終了しつつある。
• バイオマリンは2025年に健常被験者および患者データを含む第1相データを公表する予定である。
• 同社は慢性毒性試験の完了後に米国での申請を計画している。
• 第2相では、若年発症型および成人発症型疾患を含む異なる患者群を対象に研究が行われる予定である。
• バイオマリンは、この経口療法が現在の骨標的生物製剤では十分に対処できない可能性がある筋肉・関節症状に到達できると述べた。

フリーバーグ氏は、この分子の有望性として、骨に関連しないコンパートメントにも到達できる可能性があると述べた。また、低ホスファターゼ症の成人患者の多くが疲労、倦怠感、筋肉痛などの症状を抱えていると付け加えた。

人工知能と開発効率

経営陣は、バイオマリンが文書作成から患者識別、初期創薬設計に至るまで、事業の複数の領域で人工知能（AI）を活用していると述べた。

• AIツールにより、軟骨低形成症の申請をデータベースロックから79日で完了することができた。
• バイオマリンは遺伝子データ、ソーシャルリスニング、レセプトデータベースを活用して患者を発見していると述べた。
• 同社はかつて、試験登録のためにインターネット検索のモニタリングを通じて子宮内の患者を発見したことがあると述べた。
• 臨床試験報告書の作成においても、サードパーティのAIツールをテストしている。
• バイオマリンはデータ管理と整合性についてVeevaと協力していると述べた。
• 同社は大規模言語モデルが初期探索段階での試験を削減するのに役立つ可能性があると述べた。

経営陣は、年間約10億ドルのフリーキャッシュフローにより、過度なリスクを取ることなくこれらのツールへの投資余力が確保されていると述べた。

今後の見通し

バイオマリンは長期的な成長軌道について前向きな見方を示した一方、最大の成果の一部は依然として規制当局の判断と実行力にかかっていると指摘した。

• 軟骨無形成症に対するVOXZOGOの完全承認は来年取得される見込みである。
• 経営陣は、完全承認によって処方行動が大きく変わるわけではないが、医師の信頼感が高まる可能性があると述べた。
• 同社は、ラベル（添付文書）に10年超の安全性データおよび約1,200患者年の臨床試験データが含まれると見込んでいる。
• バイオマリンはまた、ラベルに身長、プロポーション、体組成、FRAMEおよびMagNUMデータ、ならびに生活の質（QOL）アウトカムに関する記載が含まれると期待している。
• 同社は完全承認により、同一適応症における新たな加速承認が困難になる可能性があると述べたが、FDAには依然として裁量権があると付け加えた。

軟骨低形成症については、バイオマリンは診断率の改善と、治療の緊急性および関連する健康上の問題について医師への教育が主要な課題であると述べた。同社はまた、病理医と協力して不明確な意義を持つ変異（VUS）の再分類にも取り組んでいると説明した。

BMN 333については、2027年の第2相読み出しが第3相の用量選択の指針となると述べた。BMN 820については主要な読み出しが2028年であると説明した。ALE-01については、次のステップとして初期試験を完了し、より広範な開発段階に移行することが挙げられた。

経営陣の主なコメント

• 「第2四半期の決算説明会で、4製品がブロックバスター水準に向けて推移していることを発表した。これは非常に喜ばしいことであり、VOXZOGOがその先頭を走っている。」
• 「これまでに共有した情報によれば、7月末時点でVOXZOGOの患者維持率は90%となっている。YORVIPATHが2月に上市されたことを踏まえると、米国では現在10%の患者が切り替えたことになる。米国はYORVIPATHが上市された唯一の市場である。」
• 「この分子の有望性は、骨に関連しないコンパートメントにも到達できる可能性があるという点にある。」

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣はVOXZOGOの競争力の強さ、軟骨低形成症の市場機会の規模、パイプラインの構成という同じ主要テーマに繰り返し言及した。

• バイオマリンは、2歳未満の患者層が特に重要であると述べた。この年齢層では依然としてVOXZOGOのみが承認されているためである。
• 同社は90%の維持率が、競合製品の参入が市場を大きく変えていないことを示していると述べた。
• 経営陣は、VOXZOGOの完全承認は主に医師の信頼感を高めるものであり、処方行動の大きな変化をもたらすものではないと述べた。
• バイオマリンは、軟骨低形成症の診断率が軟骨無形成症より低く、患者の発見が主要な焦点となっていると述べた。
• 同社は、BMN 333がVOXZOGOを上回る性能を発揮するよう設計されており、BMN 820とALE-01はそれぞれ異なる希少疾患領域に対応していると説明した。

バイオマリンは、商業基盤、キャッシュフロー、パイプラインにより、規制上のプロセスと競争圧力に対処しながらも、複数の成長経路を有していると述べた。

詳細については、以下の完全な会議録を参照されたい。

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