MediciNova、H.C. Wainwrightカンファレンスでデータ重視の戦略を強調

2026年9月11日（金）— MediciNova（MNOV）は、H.C. Wainwright第28回年次Global Investmentカンファレンスにおいて、ALS（筋萎縮性側索硬化症）および心代謝疾患における後期臨床データを軸とした二つの触媒戦略を説明した。同社は健全なバランスシートと複数プログラムへの外部資金調達を強調する一方、今後の試験結果が長年にわたる臨床仮説を支持できるかどうかに投資判断が懸かっていることも認めた。

主要ポイント

• MediciNovaは、2026年の主要な価値創出要因として、9月のMN-001のトップライン・データおよび年末までのCOMBAT-ALSの結果を挙げた。
• 同社は2026年第2四半期末時点で現金2,540万ドルを保有し、有利子負債およびワラントはゼロであると報告。過去の年間キャッシュバーンは約1,200万〜1,300万ドルであると述べた。
• 早期ALS患者234名を対象としたMN-166のCOMBAT-ALS試験への登録が完了し、主要な実施リスクが解消された。
• MN-001は、高トリグリセリド血症、2型糖尿病およびNAFLDを対象とした40名規模のフェーズII試験への登録を終了し、近く結果が発表される見込みである。
• 経営陣は、次の主要な価値上昇は資金調達イベントではなく、臨床データによってもたらされると述べた。

二つの試験結果を中心とした投資判断

最高業務責任者（CBO）のDavid Creanは、同社の投資判断が四つの柱に基づいていると説明した。その筆頭として、ibudilastとも呼ばれるMN-166を挙げ、MediciNovaの中核ALSプログラムと位置づけた。同氏は、234名の患者を対象とした承認申請を目的とした試験「COMBAT-ALS」への登録が完了したと述べた。

Creanはまた、心代謝疾患を対象としたMN-001プログラムにも注力していると説明した。資金調達モデルについては、主力ALS資産を内部資金で賄い、その他のプロジェクトには外部支援を活用する方針であると述べた。さらに、MediciNovaは外部資金による複数の研究ポートフォリオを保有しており、株主資本を大幅に必要とせずに追加的な機会を確保していると付け加えた。

同社のメッセージは明確であった。次の主要なステップは増資ではなく、データである。

財務状況

MediciNovaは、2026年第2四半期末時点での現金保有額が2,540万ドルであると報告した。有利子負債および未行使ワラントはゼロである。

経営陣によると、同社は過去5〜6年間にわたり、年間約1,200万〜1,300万ドルのキャッシュバーンを記録してきた。開発活動に応じて支出が変動するとして、月単位のキャッシュランウェイの見通しは示さなかった。ただし、現在の現金残高は2026年に予定される主要なALSマイルストーンに到達するのに十分であると述べた。

その他の財務・構造的なポイントは以下の通りである。

• 同社はナスダックおよび東京証券取引所に二重上場している。
• パートナーシップ取引が実現すれば、キャッシュランウェイはさらに延長される可能性がある。
• 同社の資本モデルは、規制上および商業上の権利を維持しながら、株主資金の必要性を低減するよう設計されていると述べた。

事業の最新状況

MN-166とCOMBAT-ALS試験

MediciNovaの主力プログラムはALSを対象としたMN-166である。COMBAT-ALS試験は、米国およびカナダの複数施設において早期ALS患者234名を登録した、無作為化プラセボ対照二重盲検フェーズIIb/III試験である。

試験の主要な詳細は以下の通りである。

• 登録は2025年9月に完了した。
• 患者はMN-166またはプラセボに1対1で無作為に割り付けられた。
• 投与量は1日100ミリグラムである。
• 治療期間は、12ヶ月間の二重盲検療法に続き、6ヶ月間のオープンラベル延長期間が設けられている。
• 主要エンドポイントは、12ヶ月時点でのALSFRS（ALS機能評価スケール）の変化と、グローバルランク分析による生存期間の組み合わせである。
• 副次エンドポイントには、筋力、生活の質、レスポンダー解析、生存、安全性および忍容性が含まれる。
• トップライン結果は2026年末までに発表される予定である。

登録患者の平均年齢は61歳、スクリーニング時の平均ALSFRSスコアは約40点、平均疾患進行速度は月0.6ポイント、初発症状からの平均罹患期間は12.5ヶ月であった。ベースライン時点でエダラボンを投与されていた患者は約54%であり、現在の標準治療を反映している。

Creanは、登録リスクが解消されたことで試験の重要性が増していると述べた。「登録リスクはNowや解消されました。これは大きな前進です。問題はもはや試験に登録できるかどうかではなく、年末にデータが何を示すかです」と同氏は語った。

また、MN-166は単一の経路ではなく、ALSの生物学的メカニズムの複数の側面に作用するよう設計されていると説明した。同薬は中枢神経系に浸透する低分子化合物であり、経口および静脈内投与の両剤形が存在するが、COMBAT-ALS試験では経口剤が使用されている。MediciNovaによると、そのメカニズムにはMIF（マクロファージ遊走阻止因子）、複数のホスホジエステラーゼおよびTLR4の阻害が含まれ、神経炎症の抑制と神経保護の促進を目的としている。

MN-166は米国および欧州でオーファンドラッグ指定を受けており、米国ではファストトラック指定も取得している。

51名の患者を対象とした以前のフェーズIIa試験では、以下の方向性を示すシグナルが確認された。

• MN-166投与患者の21.2%でALSFRSスコアが安定または改善したのに対し、プラセボ群では12.5%であった。
• 生活の質は投与患者の51%で改善したのに対し、プラセボ群では25%であった。
• 徒手筋力テストは投与患者の33%で改善したのに対し、プラセボ群では25%であった。

Creanは、同薬は遺伝的に定義された特定のサブグループだけでなく、より広範なALS患者集団を対象としていると述べた。また、ALSにおける治療選択肢の限界を指摘し、Amylyx社のRELYVRIOが最近市場から撤退したことは、明確な臨床的有効性の必要性を改めて示すものだと語った。

MediciNovaは、米国のALS患者数を約3万人と推定し、世界市場規模は20億ドル超と評価している。診断後の平均余命は2〜5年である。

MN-001と心代謝疾患試験

MediciNovaの近期における第二の触媒はMN-001であり、高トリグリセリド血症、2型糖尿病およびNAFLD（非アルコール性脂肪肝疾患）の患者を対象に試験が実施されている。

同社によると、フェーズII試験には40名の患者が登録され、登録は2026年6月に完了した。試験は無作為化プラセボ対照二重盲検デザインで実施されており、患者はMN-001（1日500ミリグラム）またはプラセボを24週間投与される。

主要エンドポイントは以下の通りである。

• FibroScanで測定されるCAP（コントロールド・アテニュエーション・パラメーター）のベースラインからの変化。
• 24週時点における空腹時血清トリグリセリドのベースラインからの変化。

副次評価項目には、安全性およびHDL、LDL、総コレステロールなどの広範な脂質マーカーが含まれる。トップライン結果は2026年9月に発表される予定である。

Creanは、過去のオープンラベル試験においてシグナルが確認されていると述べた。NASH、NAFLDおよび高トリグリセリド血症を対象とした19名の試験では、全患者でトリグリセリドが約40%低下した。2型糖尿病を有する10名のサブグループでは、トリグリセリドが約51%低下したが、P値0.098と統計的有意性には達しなかった。同サブグループではHDL-C（善玉コレステロール）が16%上昇し、この増加は統計的に有意であった。

MN-001は、ロイコトリエンおよび5-リポキシゲナーゼ経路、ならびにPDE3およびPDE4を阻害する経口低分子化合物である。MediciNovaは、同薬が抗炎症、抗線維化および脂質低下作用を持つと説明している。

外部資金プログラムと資本モデル

MediciNovaは、中核ALSプログラムを内部資金で維持しつつ、助成金やパートナーシップを活用して他の資産を推進するという戦略を採用していると述べた。このアプローチにより、規制上および商業化に関する権利を維持しながら、株主資本の必要性を低減できると説明した。

中核ALS以外のプログラムには、脂質異常症、NAFLDおよびMASH（代謝機能障害関連脂肪肝炎）、腫瘍学、急性肺傷害に関する研究が含まれる。また、変性頸椎症性脊髄症、化学療法誘発性末梢神経障害および神経膠芽腫に関する追加研究も実施している。

外部資金による最大規模の取り組みの一つは、2,200万ドルの政府資金に支援されたALS拡大アクセスプログラムである。メイヨークリニック・ジャクソンビルを通じて20施設で実施されているこのオープンラベルプログラムは、後期ALS患者200名の目標登録数を2026年6月に達成した。試験では60ミリグラムの用量を6ヶ月間投与し、血漿ニューロフィラメントライトおよびALSFRSを測定する。

経営陣は、これらのプログラムが大規模な内部支出を必要とせずに「複数の勝機（shots on goal）」を提供すると述べた。

今後の見通し

MediciNovaは、2026年の主要な価値創出要因として、9月のMN-001の結果発表と年末までのCOMBAT-ALSの結果発表を挙げた。両イベントに向けて規制当局との協議が予定されており、中核および非中核プログラムにわたるパートナリング交渉も進展していると述べた。

Creanは、現在の現金残高で主要なALSマイルストーンまで対応できると見込んでいると述べた。また、開発活動によって支出が変動するため、具体的な月数には換算しないと付け加えた。

「次の主要な価値上昇は、特定の資金調達活動ではなく、データによってもたらされると予想している」と同氏は語った。

このような姿勢は、MediciNovaが投資家の関心を希薄化リスクから臨床的な実行力へと転換しようとしていることを示唆している。同社の近期の見通しは、MN-001が脂肪肝および脂質指標において有効性を示せるかどうか、そして承認選択肢が限られた分野においてMN-166が意義ある ALSデータを提供できるかどうかにかかっている。

質疑応答のハイライト

プレゼンテーション中に正式な質疑応答セッションは実施されなかった。イベントはCreanの準備された発言で構成され、その後モデレーターによる閉会の挨拶が行われた。

詳細については、以下の完全な書き起こしを参照されたい。

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