ANI ファーマシューティカルズ、モルガン・スタンレー会議で希少疾患事業の強化を表明

2026年9月14日（月）— ANI ファーマシューティカルズ（ANIP）は、モルガン・スタンレー第24回年次グローバルヘルスケア会議において、過去6年間で大きく変貌を遂げた事業の現状を説明した。最高経営責任者（CEO）のニキル・ラルワニ氏は、同社がビジネス開発中心のジェネリック医薬品企業から、希少疾患を主軸とした幅広いバイオ医薬品企業へと転換したと述べた。一方で、成長資金の調達にはジェネリック事業のキャッシュフローを引き続き活用しているとした。

同社はコートロフィンゲル（Cortrophin Gel）の好調な勢い、拡充された営業体制、そして投資余力を持つ財務基盤について説明した。同時に、経営陣は2026年に痛風拡大に関連した約5,000万ドルの追加支出が発生する見込みであること、またジェネリック事業については数年間の力強い成長を経て、今年はほぼ横ばいになると予想していることを明らかにした。

主なポイント

• ANIは、ジェネリック中心の企業から希少疾患主導のバイオ医薬品企業へと変革を遂げたと説明した。
• コートロフィンゲルは引き続き主要な成長エンジンであり、2026年の売上高ガイダンスは5億2,000万ドルから5億4,000万ドルとなっている。
• 同社は5月に発足した60名体制の営業部隊拡充により、急性痛風性関節炎市場への参入を推進している。
• ANIは2026年の売上高を10億8,000万ドルから11億4,000万ドル、調整後EBITDAを2億8,500万ドルから3億ドルと見込んでいる。
• 経営陣によると、同社は約3億6,000万ドルの現金を保有し、ネットレバレッジは約1.0倍で、追加の希少疾患案件への投資余地があるとしている。

変革と戦略

ラルワニ氏は、2020年にCEOに就任した際から同社の転換が始まったと述べた。当時のANIは主にビジネス開発プラットフォームとして機能していたが、取締役会が内部能力の構築と高付加価値製品への参入計画を支持したと説明した。

同氏は、同社の戦略が現在2つの柱に基づいていると述べた。

• 精製コートロフィンゲルの希少疾患領域における商業化。
• ノビティウム（Novitium）買収を活用し、年間10〜15品目の新製品を上市できるジェネリック研究開発基盤の構築。

ラルワニ氏は、同社の長期目標が希少疾患分野における主要企業になることであると述べた。また、2026年には売上高の約60%が希少疾患部門から生まれる見込みであると付け加えた。

業績と業績ガイダンス

ANIは、痛風関連の追加支出があるなかでも成長継続を示す2026年通期ガイダンスを提示した。

• 総売上高：10億8,000万ドルから11億4,000万ドル（前年比26%増）。
• 調整後非GAAPベースのEBITDA：2億8,500万ドルから3億ドル（同27%増）。
• コートロフィンゲル売上高：5億2,000万ドルから5億4,000万ドル（2025年の3億4,800万ドルと比較）。
• 痛風拡大に伴う追加営業費用：約5,000万ドル。

同社は、追加投資を行いながらもEBITDA成長が売上高成長を上回る見込みであり、営業レバレッジが効いていると説明した。また、過去4〜5年間で年率20%超の複合成長を遂げてきたジェネリック事業については、2025年の好調を経て2026年はほぼ横ばいになると予想されるとした。

ANIの売上高は2020年の約2億ドルから2026年には10億ドルを超え、約5倍に拡大した。EBITDAも同様のペースで成長している。

財務基盤と資本配分

ANIは2026年6月末時点で約3億6,000万ドルの現金を保有していると説明した。フリーキャッシュフローは上半期に1億ドルに達し、2025年通期の1億5,000万ドルと比較しても高水準となっている。

同社によると、6月時点のネットレバレッジは約1.0倍であり、引き続き投資余力があるとしている。経営陣は3つの資本配分優先事項を示した。

• 事業への有機的な再投資。
• 将来の希少疾患に特化したM&Aおよびビジネス開発。
• 2026年5月に承認された3年間にわたる1億ドルの自社株買い戻しプログラム。

ANIは、保守的な財務基盤が成長投資と将来のM&A活動の両方を支えると説明した。

事業の最新状況

同社は会議の多くの時間をコートロフィンゲルに割いた。同製品は2021年10月にFDA承認を取得し、2022年1月に上市されて以来、現在商業化5年目を迎えている。

経営陣によると、同製品の対象市場はリウマチ学、腎臓学、神経学、眼科学、呼吸器科学を含む複数の適応症にわたり、約100万人の患者をカバーしている。ラルワニ氏は、ANIとACTH（副腎皮質刺激ホルモン）カテゴリーのもう1社の競合企業が、その市場のごく一部しか対応できていないと述べた。

また、処方医の50%以上がANIと関わる以前はACTHカテゴリーを処方した経験がなかったとし、医師への教育と使用拡大に向けた同社の取り組みを強調した。

急性痛風性関節炎への展開

ANIは、急性痛風性関節炎が最新の成長領域であると説明した。この適応症はACTHカテゴリーの競合他社が保有していないため、コートロフィンが競争上の優位性を持つと同社は考えている。

経営陣によると、コートロフィンの最初の4年間の使用のうち約18%が急性痛風発作によるものであったことが、この機会をより直接的に検証するきっかけとなった。2025年半ばに10の地域で痛風患者を診る一般内科医と足病医に焦点を当てたパイロットプログラムが開始された。

このテストで強い需要が確認されたことを受け、ANIは2026年5月に60名の追加営業担当者を投入した本格展開を開始した。これは従来の120名体制から50%増となる。新規採用者は6月末までにトレーニングを完了し、活動を開始した。

経営陣によると、初期の兆候は良好であった。

• 新規担当者全員が6月末までに2件以上の症例を開始した。
• 処方医の3分の1以上が2件以上の症例を処方した。
• すでにリフィル（再処方）が確認されている。
• 需要は一部の集中した市場だけでなく、複数の地域にわたって現れている。

ラルワニ氏は、痛風関連の取り組みが2026年下半期により大きく貢献し、営業部隊が成熟する2027年にはさらに生産性が向上すると予想していると述べた。新規担当者が完全な生産性に達するまでには通常3〜6ヶ月かかるとしている。

希少疾患プラットフォームと市場機会

ANIはコートロフィンを長期的な成長資産として位置づけた。ラルワニ氏は、対象市場は大きく、まだ十分に開拓されていないと考えており、100万人の患者機会のうちごく一部しか獲得できていないと述べた。

また、コートロフィンは模倣が困難であるとも述べた。同製品は2043年まで知的財産保護を受けており、その複雑性からジェネリック化が難しいと経営陣は説明した。

同社は希少疾患インフラを主要な競争優位性として説明した。以下の分野にわたるチームとシステムを構築したとしている。

• 営業。
• メディカルアフェアーズ。
• 市場アクセス。
• 患者サポート。
• スペシャルティファーマシー流通。

ANIは、経験豊富な希少疾患組織からこうした能力の多くを集め、そのほとんどの人材を維持していると説明した。

ILUVIENと眼科領域

ANIはまた、眼科フランチャイズであるILUVIENについても説明した。同社によると、SYNCHRONICITYトライアルは後眼部の慢性非感染性ぶどう膜炎に対するILUVIENのオープンラベル試験である。

6ヶ月データは2026年初頭に公表されており、ANIは第4四半期の学会でより詳細な発表を予定している。経営陣は、有効性、安全性、および網膜・ぶどう膜炎専門医の診療への適合性についてより詳細な情報を提供することを目標としていると述べた。

同社はILUVIENを、慢性非感染性ぶどう膜炎患者の治療負担を軽減する可能性がある持続性の高い選択肢として説明した。

ジェネリック事業の重要性は継続

希少疾患が現在の主要な戦略的焦点である一方、ANIはジェネリック事業が引き続き同社の資金調達において重要な役割を担っていると述べた。

経営陣によると、ジェネリック部門は年間10〜15品目を上市し、競合ジェネリック療法（CGT）の上市において第2位のポジションを維持している。また、ジェネリック売上高の高一桁台のパーセンテージを研究開発に再投資しているとした。

同社は製造基盤についても説明した。

• ニュージャージー州イーストウィンザーおよびミネソタ州ボーデットの2拠点を含む、米国内3施設。
• ANI製品の約95%が米国内製造拠点から供給されている。
• 優良製造規範（GMP）への高い準拠実績。

ANIのジェネリック事業は年間25億回分の投与量を米国の患者に供給しており、希少疾患への再投資のためのEBITDAおよびキャッシュの供給源であり続けている。

今後の見通し

ANIは2027年の正式なガイダンスを提示しなかったが、経営陣は2026年に行った投資が来年より明確に成果として現れ始めると述べた。

主な見通しは以下の通りである。

• 新規営業部隊が完全な生産性に達するにつれ、痛風拡大による売上高の増加。
• 販売費・一般管理費はほぼ横ばいとなる見込みで、営業レバレッジを支える。
• ジェネリック事業が高一桁台から低二桁台の過去の成長率に回帰。
• コートロフィンが既存の専門診療科および急性痛風領域で拡大するなか、希少疾患の継続的な成長。

ラルワニ氏は、コートロフィンに大きく持続的な機会があると考えており、市場は同製品の長期的な成長ポテンシャルをまだ過小評価している可能性があると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営陣がコートロフィンの機会の大きさと、現在の市場浸透率がまだ低いという同社の見解に繰り返し言及した。

ANIは、同製品がブタの下垂体から抽出されたリポジトリコルチコトロピンを通じて作用し、試験管内（in vitro）で5種類すべてのメラノコルチン受容体と結合すると説明した。炎症、フレア（急性増悪）、ステロイド関連副作用を特徴とする自己免疫疾患に使用される。

痛風については、経営陣は10地域でのパイロットプログラムが急性フレアを治療する一般内科医と足病医の特定に役立ち、戦略の拡大可能性を示したと述べた。需要は広範にわたり、1〜2の地域に限定されるものではなかったとしている。

成長の帰属については、ANIはコートロフィンの2026年の成長の大部分が既存の専門診療科によるものであり、痛風チームによるものではないと述べた。これは大規模展開が5月中旬に始まったばかりで、第2四半期への影響がほとんどなかったためである。

株式の長期的な投資根拠については、ラルワニ氏は次のように述べた。「コートロフィンの機会は損なわれていない。コートロフィンの対象市場は非常に大きい…コートロフィンには数年にわたる大きな成長機会がある。先ほど触れなかった非常に重要な事実として、当社のものも競合他社のものも、ジェネリック化が難しい薬剤であるという点がある。当社は2043年まで続く知的財産を保有している。当社が持つ持続性と大きな複数年にわたる成長ポテンシャルについて、市場から十分な評価を得られていないと考えている。」

ANI ファーマシューティカルズのモルガン・スタンレー会議における発言の詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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