InflaRx、H.C. Wainwrightカンファレンスで腎疾患への戦略転換を発表

2026年9月14日（月）、InflaRx（IFRX）はH.C. Wainwright第28回Annual Global Investment Conferenceにおいて、経口薬イジコパン（izicopan）を中心とした腎疾患への明確な戦略転換を打ち出した。経営陣はANCA関連血管炎および関連疾患における大きな市場機会を説明する一方、臨床試験エンドポイントに関するFDAとの合意の必要性や、後期試験開始前に残された課題など、主要なリスクについても認めた。

主なポイント

• InflaRxは免疫皮膚科学から腎疾患、特にANCA関連血管炎（AAV）へと注力分野を移行している。
• 同社はイジコパンがアバコパンよりも優れた薬物動態と安全性を持つ、ベスト・イン・クラスのC5a受容体遮断薬となり得ると述べた。
• 経営陣は、2024年5月に完了した1億5,000万ドルの資金調達により、2029年まで資金が確保されていると説明した。
• InflaRxは2025年初頭にフェーズII-BのAAV試験を準備しており、有効性エンドポイントおよび開発経路についてFDAと協議中である。
• 欧州でのTAVNEOS撤退により生じた市場の空白が、開発成功の場合にイジコパンにとって有利に働く可能性があると同社は考えている。

腎疾患への戦略転換

InflaRxは、以前は免疫皮膚科学に重点を置いていたが、補体介在性腎疾患を中心に事業を再編すると表明した。同社の主力プログラムであるイジコパンが、その戦略の中核に位置づけられている。

• 主要ターゲットはAAV（重篤な自己免疫性腎疾患）である。
• 経営陣はまた、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）、IgA腎症、C3糸球体症などの腎疾患についても言及した。
• 同社はこのアプローチを「一錠に凝縮されたパイプライン」と表現し、一つの経口C5a受容体遮断薬を複数の疾患に展開する方針を示した。
• 皮膚科プログラムは引き続き補完的な位置づけにあり、パートナーシップの可能性についても引き続き協議中である。

財務状況と資金調達

このカンファレンス形式では四半期または年次の業績数値は示されなかったが、経営陣は資本状況と資金の持続期間についてアップデートを行った。

• InflaRxは2024年5月に1億5,000万ドルの資金調達を完了した。
• 最高財務責任者のトーマス・タープケン氏は「2029年まで資金を確保しており、非常に満足している」と述べた。
• 経営陣は、現在の現金ポジションはフェーズII-BのAAV試験および他の腎適応症における初期作業を含むベースケース計画をカバーすると説明した。
• FDAがシームレスなフェーズII/III試験や直接フェーズIII開発などの迅速な経路を認めた場合、追加の資本需要が生じる可能性がある。

イジコパンの開発状況

InflaRxはプレゼンテーションの多くの時間を、イジコパンのプロファイルおよび現在の市場比較薬であるアバコパンとの差別化ポイントの説明に充てた。

• 同社によると、フェーズI試験データでは、アバコパンと比較して血中濃度時間曲線下面積（AUC）が10倍、最高血漿中濃度が3倍高いことが示された。
• 30mgの投与量で強力な血漿中カバレッジが得られ、治療域は240mgまで延長されることが示された。
• 臨床試験において180名以上の患者がイジコパンに曝露されたが、肝酵素上昇は観察されていない。
• アバコパンに見られる時間依存的阻害とは異なり、CYP3A4阻害は認められていない。
• 製剤は30mgカプセルであり、1日1回投与が可能である。
• 経営陣は前臨床毒性シグナルは認められず、肝臓における臓器保護効果が観察されたと述べた。
• イジコパンは膜貫通領域においてC5a受容体にアロステリックに結合することで作用する。

経営陣が考える競争優位性

最高経営責任者のニールス・リーデマン氏は、イジコパンが既存の補体阻害剤および上流補体阻害剤に対して実用的・臨床的な優位性を持つ可能性があると主張した。

• 同氏は、当該薬が比較薬よりも「はるかに速い発現と優れた血漿中カバレッジ」を持つ可能性があると述べた。
• また、「より良好な安全性の見通し」を示しているとも述べた。
• イジコパンはC5a受容体を遮断し、膜侵襲複合体（MAC）を遮断しないため、ワクチン接種を必要としない。
• リーデマン氏は、上流補体阻害剤はワクチン接種を必要とするが、「実臨床データはこれらの患者が高い感染率を示すことがあり、時に著しく高いことを示している」と述べた。
• 同氏は、このワクチン接種の負担を回避できることが最も重要な長期的優位性となり得ると述べた。

市場機会と競合環境

InflaRxは、AAVにおける商業的機会は大きく、競合他社の売上および最近の規制上の出来事によってその見方が裏付けられていると述べた。

• 経営陣はAAV市場を14億ユーロ超と推定した。
• 同社はアムジェンのTAVNEOS売上がその推定を裏付けると述べた。
• 欧州の規制当局は、試験実施における医療倫理基準（GCP）遵守上の懸念からTAVNEOSに対して否定的な勧告を発出した。
• これにより、同薬は欧州および英国から撤退することとなった。
• リーデマン氏は、欧州の状況がコルチコステロイド使用量の削減を必要とする患者にとって「薬剤の空白」を生み出したと述べた。
• 同氏はまた、TAVNEOSのFDAにおける状況が不透明であるにもかかわらず、米国においても同様の医療ニーズが存在すると付け加えた。

開発計画とFDAとの協議

InflaRxは次の主要ステップとしてAAVにおけるフェーズII-B試験を予定しており、2025年初頭の施設開始を目標としている。また、成功の評価基準について規制当局との合意を図っている。

• 計画中の試験はFDAが求める有効性データを生成することを目的としている。
• 議論中のエンドポイントには、UPCR（尿蛋白クレアチニン比）やUACR（尿アルブミンクレアチニン比）などの腎指標、およびBVAS（バーミンガム血管炎活動性スコア）が含まれる。
• 経営陣は、FDAによるエンドポイントへの合意がフェーズIII開始前の重要な関門であると述べた。
• 同社はエンドポイント設計および可能な加速経路について複数回のFDA協議を行っている。
• 経営陣によると、FDAは52週時点でのBVASにおける優越性を求めておらず、「優越性のシグナル」のみを求めているとのことである。
• フェーズIII開始前には、製造スケールアップおよびその他の技術的要件も完了させる必要がある。

より広範な腎疾患戦略

AAVを超えて、InflaRxは治療選択肢が限られた患者群を対象とした他の腎疾患へのバスケット試験アプローチを概説した。

• 計画中の試験にはaHUS、IgA腎症、C3糸球体症が含まれる。
• 同社はaHUSが、膜侵襲複合体ではなくC5aおよびC5a受容体が主要な障害を引き起こすことを証明できれば「パラダイムシフト」となる試験になり得ると述べた。
• 経営陣は、aHUSにおける確立された代替エンドポイントにより、より少ない患者数で迅速なシグナル検出が可能になると述べた。
• 同社はAAVプログラムの成熟を待つ間に非盲検データを生成したい考えである。
• また、PNHなど一部の補体疾患はMAC主導であるため、イジコパンの作用機序には適さないとも指摘した。

質疑応答のハイライト

質疑応答では、経営陣がC5a受容体を選択した科学的根拠および事業開発計画について詳しく説明した。

• リーデマン氏は、C5a受容体は免疫学および炎症分野で最もよく研究されているターゲットの一つであると述べた。
• 以前のC5aR遮断薬は毒性の問題に直面したが、アバコパンが脂質層へのアロステリック結合の有効性を示したと説明した。
• イジコパンは、消化管吸収の困難さや定常状態への到達の遅さなど、アバコパンの薬物動態上の弱点を克服するよう設計されたと述べた。
• 経営陣は、受容体がリサイクルされ炎症組織での発現が増加する状況では、低分子アプローチが抗体よりも適していると述べた。
• 経口投与については、利便性も重要だが、より大きな優位性はMACの遮断とそれに伴うワクチン接種の負担を回避できる点にあると述べた。
• 経営陣は、ワクチン接種済みの患者においても実臨床の感染データがその懸念を裏付けていると述べた。
• 市場規模については、現在のデータがAAVは10億ドル超の機会になり得るという従来の見方を支持していると述べた。

パートナーシップと既存プログラム

InflaRxは皮膚科領域でのパートナーシップに引き続きオープンであり、一部の既存資産にも価値を見出していると述べた。

• 抗C5aリガンド抗体であるビロベリマブ（vilobelimab）は、中国においてパートナーのBDB-001にライセンス供与されている。
• 中国のパートナーは、1日目からのコルチコステロイド除去を示すフェーズII試験を完了した。
• 同パートナーはBVASの非劣性デザインによるフェーズIIIへと進んでいるが、このアプローチはFDAがアバコパンに対して以前に却下したものである。
• 化膿性汗腺炎や慢性特発性蕁麻疹を含む皮膚科プログラムでは、早期の陽性データが示されている。
• 経営陣は皮膚科およびその他の領域における可能なパートナーシップについて大手製薬会社と協議中であると述べた。

今後の見通し

InflaRxは、より明確な焦点を持って次のフェーズに入るが、いくつかのマイルストーンが控えている。同社の近期優先事項はFDAとの合意、試験の立ち上げ、製造作業であり、長期的な価値はAAVおよびその他の腎疾患における臨床結果に依存する。

• 2025年初頭がAAV試験施設開始の目標である。
• FDAによるエンドポイントへの合意が、より迅速な開発経路への扉を開く可能性がある。
• 現在の資金調達により、同社は2029年までベースケースを追求する余地が生まれている。
• AAVでの成功は、より広範な腎疾患フランチャイズへの拡大を支援する可能性がある。
• 皮膚科は主要な戦略的焦点ではなく、パートナーシップ価値の潜在的な源泉として位置づけられている。

同社の発言および質疑応答セッションの詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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