BeiOne Medicines、モルガン・スタンレー会議でBRUKINSAとパイプラインの成長を強調

2026年9月14日（月）、BeOne Medicines（BGNE）はモルガン・スタンレー第24回年次グローバルヘルスケアカンファレンスに参加し、現在は収益性を達成し、キャッシュを創出しながらも成長への積極的な投資を継続しているビジネスの現状を説明した。経営陣はBRUKINSAの堅調な需要、より深化した腫瘍学パイプライン、新たな製造設備への投資を強調する一方、同社が開発資金を投じる中でマージン拡大は緩やかなものにとどまる可能性があることも認めた。

メッセージは明確であった。BeOneはもはや単一の資産に依存する若いバイオテク企業ではなく、商業的規模、グローバルな開発能力、複数の後期段階プログラムを持つ、より統合された腫瘍学企業へと進化している。同時に、経営幹部は次のフェーズには継続的な支出、より長い臨床タイムライン、慎重な資本配分が必要になると述べた。

主なポイント

• BRUKINSAは引き続き主要な成長エンジンであり、2024年第2四半期のグローバル売上高は31%増、新規患者数は6年以上ぶりの最高水準を記録した。
• BeOneは通期売上高ガイダンスを3億ドル、営業利益ガイダンスを2億5,000万ドル引き上げ、事業全体での執行力の強化を反映した。
• 同社はGAAP基準での黒字化を達成し、フリーキャッシュフローを創出していると述べた。一方で営業費用は引き続き10%台半ばのペースで増加している。
• GPC3×4-1BB二重特異性抗体および脳移行性PRMT5阻害剤を筆頭に、固形腫瘍を対象とした5つの重要プログラムが同時に進行中である。
• BeOneは8億ドルのバイオロジクス施設と3億ドルの低分子医薬品製造への投資により、製造・サプライチェーン能力を拡大している。

財務実績

BeOneは、BRUKINSAの拡大が続き、同社が投資フェーズを脱しつつある中、過去1年間で財務プロファイルが大幅に改善したと述べた。

• BRUKINSAのグローバル売上高は2024年第2四半期に31%増加した。
• BRUKINSAの新規患者数は6年以上ぶりの最高水準に達した。
• 同社は通期売上高ガイダンスを3億ドル引き上げた。
• 通期営業利益ガイダンスは2億5,000万ドル引き上げられた。
• 経営陣は、同社が昨年GAAP基準での黒字化を達成し、現在はフリーキャッシュフローを創出していると述べた。
• 営業費用は2025年、2026年、2027年において10%台半ばのペースで増加する見込みである。

最高財務責任者のアーロン・ローゼンバーグ氏は、同社が短期間で財務プロファイルを変革したと述べた。「当社の財務プロファイルがどのように進化したかを非常に誇りに思っている」と同氏は語った。「GAAP基準での黒字化に転換したのはつい昨年のことであり、それが今年はレバレッジの向上、そして最も重要なフリーキャッシュの創出という形で結実している」

同氏はさらに、マージン拡大は継続するものの、BeOneが研究開発への投資を継続する方針であるため、その拡大は緩やかなものにとどまると付け加えた。同社は特定のマージン目標を設定しているわけではなく、長期的な成長に資金を投じながら持続可能な収益性を目指していると述べた。

事業の最新動向

BRUKINSAはプレゼンテーションの中心であり続けた。経営陣は、同薬が長期的な臨床データ、実臨床エビデンス、および現在5つの承認適応症をカバーする幅広いラベルから恩恵を受けていると述べた。

• BRUKINSAはそのクラスで最も幅広いラベルを持ち、5つの承認適応症を有する。
• 1万人の患者を対象としたメディケア研究において、全生存期間および治療期間における優位性が示された。
• 米国、欧州、その他の世界市場で力強い成長が見られた。
• 欧州およびその他の国際市場は依然として発売曲線の初期段階にあり、さらなる成長の余地がある。
• フロントライン（一次治療）マントル細胞リンパ腫を対象としたMANGROVE試験のデータを含む新たな適応症が、成長に寄与すると期待されている。

戦略責任者のジョン・スコッティ氏は、BRUKINSAの臨床プロファイルが引き続き商業的パフォーマンスを支えていると述べた。同氏はフロントラインマントル細胞リンパ腫を対象としたMANGROVE試験に言及し、同薬がハザード比0.57を示したことを指摘した。経営陣はこれをその治療設定における最良の結果と評した。BeOneはBRUKINSAがフロントラインマントル細胞リンパ腫において化学療法を必要としない初のBTK阻害剤であると述べた。

同社はまた、マントル細胞リンパ腫が慢性リンパ性白血病の機会の約5分の1を占めるが、BTK阻害剤の浸透率は比較的低いと述べた。マントル細胞リンパ腫および濾胞性リンパ腫を対象とした別の試験であるMAHOGANYは、今後数年以内に結果が得られる可能性がある。

BeOneはまた、BRUKINSAの継続投与療法が固定期間レジメンよりも良好な長期アウトカムをもたらすと思われることを強調した。経営陣は、より多くの医師や患者が日常診療でデータを確認するにつれ、フランチャイズにはシェア拡大の余地がまだあると述べた。

固形腫瘍パイプライン

経営陣は2026年を固形腫瘍における重要な転換点と位置づけ、5つの重要プログラムが同時に進行していると説明した。同社はこれがより広範なイノベーションエンジンの第一波であり、話の終わりではないと述べた。

• CDK4阻害剤であるBGB-43395は2023年12月に臨床入りし、すでにフェーズ3に移行している。
• GPC3×4-1BB二重特異性抗体が肝細胞癌において開発を進めている。
• PRMT5阻害剤が脳移行性活性に焦点を当てて開発を進めている。
• B7H3およびB7H4プログラムが進行中であり、B7H4については卵巣癌維持療法を対象としたフェーズ3試験が計画されている。
• CEA ADCは肺癌におけるデータがESMOで発表される予定である。

スコッティ氏は開発スピードの速さを強調した。「この5つの資産の波が非常に意義深いのは、CDK4阻害剤が2023年12月に臨床入りしたばかりで、わずか2年半でフェーズ3試験の開始に移行しているという点だ」と同氏は述べた。「これが第一波だ。」

同氏はさらに、現在の波が成熟するにつれて追加のプログラムが来年議論される見込みであり、さらに多くの資産が現在臨床入りしていると付け加えた。

CDK4阻害剤BGB-43395

BeOneはBGB-43395に相当な時間を割いた。同社はこの薬が、そのクラスで最も強力かつ選択的なCDK4阻害剤となるよう設計されていると述べた。目標はCDK4を強力に阻害しながらCDK6を温存することであり、これにより血液関連の副作用を軽減できる可能性があるとしている。

• フロントラインのホルモン受容体陽性・HER2陰性乳癌において、同薬は約70%の奏効率を示した。
• 経営陣によれば、これはCDK4/6阻害剤の50%台前半と比較されるものである。
• 推奨フェーズ3用量において、グレード3の好中球減少症の症例はゼロであったと同社は報告した。
• 比較として、BeOneはIBRANCEで60%台半ば、ファイザーのCDK4分子で26.5%の発生率を引用した。
• 食事との同時投与により消化器毒性が軽減される可能性がある。

「この分子はクラスの中でCDK4に対して最も強力であり、かつ最も選択的であるよう設計された」とスコッティ氏は述べた。同氏はさらに、CDK6を介した血液毒性を回避することが目的であり、この毒性がしばしばクラス内での用量減量や投与中止を余儀なくさせると付け加えた。

経営陣はフェーズ3試験がすでに進行中であり、登録が順調に進んでいると述べた。主要な血液毒性がないことで、CDK2分解剤や超強力BCL-2阻害剤を含む他の社内資産との組み合わせも容易になる可能性があるとしている。

GPC3×4-1BB二重特異性抗体

BeOneはGPC3×4-1BB二重特異性抗体を、革新が限られ未充足医療ニーズが高い疾患である肝細胞癌に対するファースト・イン・クラスプログラムと位置づけた。

• 後期ライン肝細胞癌における奏効率は30%であった。
• 経営陣はこれが、PD-1阻害剤ニボルマブの30%を含むフロントライン標準治療の結果に匹敵すると述べた。
• 対照的に、BeOneはIMbrave251試験の二次治療TKI設定における奏効率5.8%を引用した。
• 中国における登録可能性のあるコホートは約2ヶ月で完全登録された。
• 二次治療設定におけるグローバルフェーズ3試験が年内に計画されている。

同社は米国とアジアの両方で大きな機会があると述べた。米国では全ラインにわたって約35,000人の患者がいると推定し、これを慢性リンパ性白血病の罹患率と比較した。アジアでは約30万人の患者がいるとしている。経営陣はまた、肝細胞癌の5年生存率が膵臓癌と同様であることを指摘し、医療ニーズの高さを強調した。

PRMT5およびその他のプログラム

BeOneはPRMT5阻害剤が開発中で最も強力であり、重要なことに脳に到達できるよう設計されていると述べた。同社はこれが、患者の30%から40%が脳転移を発症する肺癌において重要になり得ると述べた。

• PRMT5阻害剤はそのクラスで唯一の脳移行性分子として期待されている。
• フェーズ1データがESMOで発表される予定である。
• 同社はまた膵臓癌および膠芽腫においても同薬を開発中である。
• BeOneはRevolution MedicinesのRASポートフォリオと並行したPRMT5試験においてRevMedと協力していると述べた。

同社はB7H3およびB7H4プログラムも強調したほか、ESMOで肺癌データが発表される予定のCEA ADCについても言及した。経営陣はパイプラインが拡大しており、今後も継続的なペースで新たな資産を生み出し続けるべきであると述べた。

血液腫瘍フランチャイズと競合状況

BRUKINSAに加え、BeOneはBCL-2阻害剤、BTK阻害剤、BTK分解剤を中心とした、より広範な血液腫瘍フランチャイズを構築している。経営陣は3つのモダリティすべてを保有することで、競合他社が持たない組み合わせ上の優位性が生まれると述べた。

• BCL-2阻害剤であるソンロトクラックスは、BRUKINSAとの組み合わせで2つのフェーズ3試験で研究されている。
• 両試験とも無増悪生存期間を規制上のエンドポイントとして使用している。
• 一方の試験は、現在の固定期間標準治療であるベネトクラックス＋オビヌツズマブとの比較を行っている。
• もう一方の試験はアカラブルチニブ＋ベネトクラックスとの比較を行っている。
• 同社はBTK分解剤であるタカブルチデグが2026年下半期に迅速承認申請に向けて進んでいると述べた。

経営陣は、患者が固定期間療法の利便性のために長期アウトカムを犠牲にする必要がないことを示すことが目標であると述べた。ソンロトクラックス＋BRUKINSAのフェーズ1データでは、検出不能な微小残存病変率が90%超を示したと述べた。これは引用された試験におけるイブルチニブ＋ベネトクラックスの40%台半ば、アカラブルチニブ＋ベネトクラックスの30%台と比較されるものである。

競合状況については、BeOneはピルトブルチニブのイブルチニブとのhead-to-headデータが統計的有意性に達しなかった一方、BRUKINSAのALPINE試験ではハザード比0.69、P値0.01でイブルチニブに対する優越性を示したと述べた。同社はまた、ピルトブルチニブが承認されたC481S変異の設定において年換算で約8億ドルに達していると述べた。

タカブルチデグについては、BeOneは同薬がBTKタンパク質全体を分解するという機序的優位性を持つと述べた。これは活性部位のみをブロックするのとは異なる。同社は5次治療のCLL患者において80%台半ばの奏効率、推奨フェーズ2用量200mgでは94%を報告した。また、同様の設定におけるピルトブルチニブの約1年と比較して、無増悪生存期間の中央値は約2年であると述べた。

政策、価格設定および製造

BeOneは政策およびサプライチェーンの問題にも言及した。同社はメディケイドにおけるTEVIMBRAの価格設定についてGENEROUSモデルへの参加に自発的に合意したと述べ、この措置をその設定における最恵国待遇価格と類似したものと表現した。

• BRUKINSAおよびBEQALZIはGENEROUS合意に含まれていない。
• BeOneは将来の製品発売において先進国市場の価格設定に沿った価格付けを行うと述べた。
• 同社はホープウェルのバイオロジクス施設に8億ドルを投資した。
• また、低分子医薬品製造への3億ドルの投資も発表した。
• 経営陣はこの支出を国内回帰およびサプライチェーン強靭化戦略の一環と位置づけた。

ローゼンバーグ氏は同社の「グローバル開発スーパーハイウェイ」が重要な優位性であると述べ、BeOneの完全統合された研究、臨床開発、商業インフラに言及した。このモデルが同社のスピードアップとグローバル展開の支援に役立っていると述べた。

TEVIMBRAとグローバル展開

経営陣はPD-1療法であるTEVIMBRAがグローバルで引き続き支持を得ていると述べた。胃癌および胃食道接合部癌におけるZiiheraの最近の承認を、より広範なフランチャイズにとっての好材料として指摘した。

• HERIZON-GEA-01試験では、同社によれば全生存期間において7ヶ月の優位性が示された。
• BeOneは三剤併用レジメンが診療を変える可能性があると述べた。
• 胃食道接合部癌の機会は約8,000人の患者である。
• 同社はTEVIMBRAのブランドグローバル化が米国およびその他の市場で継続していると述べた。

今後の見通し

今後を展望すると、BeOneは2026年が一時的なイベントではなく、より長期的な固形腫瘍成長サイクルの始まりとなるべきと述べた。経営陣は現在の波のプログラムが成熟する一方で、新たな資産が引き続き臨床入りすることを期待している。

• 5つの重要な固形腫瘍プログラムが2026年に大きく前進することが期待されている。
• CDK4阻害剤のフェーズ3試験はすでに進行中である。
• GPC3×4-1BBプログラムは年内にグローバルフェーズ3試験に向けて進んでいる。
• PRMT5、B7H3、B7H4、CEA ADCプログラムは今後さらに多くのデータを追加する見込みである。
• BeOneは固形腫瘍資産の継続的な導入ペースを期待している。

血液腫瘍学においては、同社はBRUKINSAが新たな適応症、市場シェアの獲得、組み合わせ戦略を通じて成長を継続する余地があると見ている。また、BCL-2、BTK、分解剤プログラムの組み合わせが血液癌において独自のポジションをもたらすと確信している。

経営陣は、同社がイノベーション、製造、グローバルアクセスへの投資を継続しながらも、収益性は持続可能であり続けるべきであると述べた。

議論および質疑応答セッションの詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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