NurixがH.C. Wainwright会議に登場：ロシュとの提携が見通しを押し上げる

2026年9月14日（月曜日）― Nurix Therapeutics（NRIX）は、H.C. Wainwright第28回年次グローバル投資会議を活用し、プラットフォーム科学から後期段階の創薬開発へと移行しつつある同社の現状をより明確に示した。経営陣は、主力BTK分解剤であるベクソブルチデグ（bexobrutideg）に関する強固な臨床データを強調する一方、プログラムが重要試験を通じて進展するにつれて残存するリスクについても言及した。

同社のメッセージは、6月に締結されたロシュとのパートナーシップによって一層強化された。この契約は多額の資金と世界的なリーチをもたらす一方、競争が激しい市場での成果に対するプレッシャーも高めている。Nurixの株価は25.84ドルで取引されており、前日終値25.10ドルから2.95%上昇し、52週レンジである8.20ドルから28.23ドルの上限付近で推移している。

主なポイント

• Nurixは、ロシュとの契約を変革的な取引と位置付けており、7億ドルの前払い金と最大23億ドルの開発・販売マイルストーンが含まれると述べた。
• ベクソブルチデグは、再発または難治性患者において80〜85%の奏効率を示し、新たなフェーズI患者群では85〜90%の奏効率を記録した。
• 後期慢性リンパ性白血病患者100名を対象とした試験と、ピルトブルチニブとの620名規模の直接比較試験を含む、2件の重要試験が進行中である。
• 経営陣は、標的タンパク質分解がタンパク質標的を除去するものであり、一つの機能を阻害するだけの従来の阻害よりも優れていると主張した。
• Nurixはまた、Sanofi、ギリアド・サイエンシズ、ファイザーとのパートナープログラムを、同社プラットフォームが一つの主力薬を超えて拡大している証拠として挙げた。

ロシュとのパートナーシップと取引の経済性

最高経営責任者（CEO）のアーサー・サンズ氏は、ロシュとの契約をNurixにとって最も重要な最近の進展と説明した。6月に発表されたこの契約には、7億ドルの前払い金と最大23億ドルの開発・販売マイルストーンが含まれる。

• Nurixは、ベクソブルチデグについて米国内での50/50の利益分配を維持した。
• ロシュは、米国外の販売を含む国際的な開発および流通を担当する。
• このパートナーシップは、慢性リンパ性白血病、非ホジキンリンパ腫、慢性特発性蕁麻疹、多発性硬化症など、同薬剤の複数の適応症候補をカバーしている。
• 経営陣は、B細胞悪性腫瘍ポートフォリオ、グローバルインフラ、科学的適合性を理由に、競争的なプロセスを経てロシュが選定されたと述べた。

サンズ氏は、この経済条件はNurixの規模のバイオテク企業としては異例に有利であると述べた。「7億ドルの前払い、さらに最大23億ドルのマイルストーンについて話しているのだ」と述べ、米国での50/50の構造は「おそらくさらに重要だ」と付け加えた。

同氏はまた、ロシュが自社の腫瘍学ポートフォリオにギャップを認識していたとも述べた。「我々は腫瘍学においてアンカーとなるBTKメカニズムを持っていない」とサンズ氏はロシュの言葉を引用し、同社のフェネブルチニブプログラムが多発性硬化症に限定されていることを指摘した。

ベクソブルチデグの臨床進捗

Nurixが「Bex」と呼ぶベクソブルチデグは、ユビキチン・プロテアソーム系を通じて標的タンパク質を細胞から除去するよう設計されたBTK分解剤である。経営陣は、このアプローチがBTKのキナーゼ機能と足場機能の両方に作用するため、阻害よりも包括的である可能性があると述べた。

• 初期フェーズIデータでは、BTK阻害剤に耐性を持つ患者を含む再発または難治性患者において、全奏効率80〜85%が示された。
• 欧州血液学会議で発表された新データでは、治療未経験および二次治療患者において85〜90%の奏効率が示された。
• Nurixは、治療未経験患者の登録が予想より速いペースで進んでいると述べた。
• 600mgの用量レベルでは用量制限毒性は認められなかった。
• 経営陣は、BeiGeneの競合薬タカブルチニブが初期段階で200mgの用量制限があると説明されていることと対比させた。

同社は、ベクソブルチデグが脳への移行性も示しており、中枢神経系への関与が認められた患者や動物モデルで活性が確認されたと述べた。サンズ氏は、BTKがミクログリア細胞での活性を通じて神経損傷に関与する可能性がある多発性硬化症において、この特性が重要になり得ると述べた。

重要試験と開発計画

Nurixは現在、ベクソブルチデグに関する2件の主要な後期試験を実施中である。

• DAYBreak CLL-201は、三次治療以降の慢性リンパ性白血病患者100名を対象とした試験であり、登録は2024年末または2025年上半期までに完了する見込みである。
• DAYBreak CLL-306は、二次治療患者においてベクソブルチデグとピルトブルチニブを比較する620名規模のフェーズIII試験である。
• 第二の試験は国際的な規模で実施され、ロシュが米国外およびアジアでの登録を管理する。
• 経営陣は、後期治療ラインの試験が迅速承認の経路を支持する可能性があると述べた。

サンズ氏は、ベクソブルチデグを複数の状況で機能し得る汎用性の高い分子と捉えていると述べた。同氏はBTK標的をCD20に例え、薬剤設計と疾患の状況に応じて複数の用途を持ち得ると述べた。

市場機会と競合環境

Nurixは、BTK市場を大規模ではあるが依然として変化の余地があるものと位置付けた。経営陣は、現在のBTK阻害剤市場は年間約100億ドル規模であり、イブルチニブはかつて年間50〜60億ドルに達したが、標的外効果により地位を失ったと述べた。

• 経営陣は、ベクソブルチデグの商業的機会を適応症全体で年間20〜100億ドルと試算した。
• 同社は、CLL治療の流れが、経過観察から化学療法、次いでBTK阻害剤、BCL-2阻害剤、そして現在はピルトブルチニブなどの非共有結合型BTK阻害剤へと移行してきたと述べた。
• Nurixは、分解がタンパク質標的を除去するものであり、その一部を阻害するだけよりも優位性をもたらす可能性があると主張した。
• 同社は、BTK分解がB細胞不活化においてBTK阻害の10〜100倍の効力を持つ可能性があると述べた。

経営陣はまた、他の分解剤との競合にも言及した。サンズ氏は、BeiGeneのタカブルチニブが小規模な初期コホートで94%の奏効率を報告したと述べたが、用量制限と安全性に関する懸念が依然として重要な課題であると主張した。

ベクソブルチデグを超えた幅広いパイプライン

Nurixは、主力BTK資産を超えた複数のパートナープログラムによってプラットフォームが支えられていると述べた。

• Sanofiとパートナーシップを結んでいるSTAT6分解剤はフェーズIにあり、2019年以降Sanofiから1億ドル以上の現金投資を受けている。
• Nurixは、STAT6プログラムが転写因子を通じてIL-4およびIL-13経路を標的とする、DUPIXENTの低分子版となり得ると述べた。
• ギリアド・サイエンシズとパートナーシップを結んでいるIRAK4分解剤はフェーズIを終了しつつある。
• 両プログラムとも、おおよそ6〜18カ月以内にデータが得られる見込みである。

経営陣は、STAT6市場は非常に大きな規模になり得るとし、Kymeraとの初期競合を指摘しつつも、複数の薬剤が成功する余地があると述べた。同社はまた、IRAK4プログラムが順調に進んでいると述べた。

ファイザーとの分解剤・抗体コンジュゲート

Nurixはまた、ファイザーと共同開発した分解剤・抗体コンジュゲート（DAC）と呼ばれる新技術についても説明した。同社はこのプラットフォームを、抗体による標的化とタンパク質分解の力を組み合わせる手段として説明した。

• 経営陣は、1つの分解剤分子が1時間に1万個のタンパク質標的を破壊できると述べた。
• この高い効力により、分解剤は抗体薬物複合体（ADC）で使用される従来の毒素や阻害剤よりも優れたペイロードとなり得ると述べた。
• 同社は、阻害剤ベースのペイロードが1対1の化学量論的問題によって制限される可能性があると主張した。
• Nurixは、ファイザーとのコラボレーションが順調に進んでいると述べた。

サンズ氏は、広範な毒性を引き起こすことなく細胞内で作用できる次世代の標的医薬品を創出することが目標であると述べた。

科学に関する経営陣の見解

議論を通じて、Nurixは一貫した科学的主張に立ち返った。標的タンパク質分解は、標準的な阻害よりも深く持続的な効果をもたらす可能性があるというものである。

• このアプローチは、ユビキチン・プロテアソーム系を利用して疾患を引き起こすタンパク質を細胞から除去する。
• BTKに関しては、シグナル伝達活性と足場活性の両方を排除することを意味する。
• 経営陣は、これが血液がんや、BTKが脳の免疫細胞で役割を果たす可能性がある多発性硬化症などの疾患において重要になり得ると述べた。
• Nurixは、ベクソブルチデグの脳移行性プロファイルが腫瘍学を超えた用途の拡大につながる可能性があると述べた。

サンズ氏は、ロシュとのパートナーシップがその見解を反映していると述べた。同氏はベクソブルチデグを、複数の状況にわたる幅広い可能性を持つ分子であり、グローバルに推進する規模を持つパートナーに支えられていると説明した。

結論

Nurixは、進展を示すメッセージとともに会議を終えたが、重要試験のデータがこの期待のどれだけが商業的価値に転換されるかを決定するという明確な認識も示した。詳細については、以下の完全なトランスクリプトを参照されたい。

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