アクサム・セラピューティクス、モルガン・スタンレー会議で成長・パイプライン・資金繰りを説明

アクサム・セラピューティクス（AXSM）は2026年9月14日（月曜日）、モルガン・スタンレー第24回年次グローバルヘルスケアカンファレンスに出席し、力強い商業的モメンタム、パイプラインの拡充、そしてキャッシュフロー黒字化への明確な道筋を強調した。同社幹部は、AUVELITYがアルツハイマー病に伴う興奮症状への適応承認後に勢いを増していると述べる一方、政策リスク、継続的な開発コスト、そして初期の処方増加を持続的な売上成長へと転換させることの難しさについても言及した。

主なポイント

• AUVELITYの新規ブランド処方箋（NBRX）は週3,800件と過去最高を記録し、第1四半期の2,400件、第2四半期の3,000件から増加した。
• アルツハイマー病に伴う興奮症状（ADA）への適応ローンチは現在、AUVELITYの処方ベースで最も成長が速い部分となっており、65歳以上のメディケア加入者の割合は承認前の約19%から31%に上昇した。
• アクサムは手元資金が約3億2,000万ドルであり、四半期あたりの現金消費額は約2,500万ドルであると述べ、収益が支出を上回るペースで拡大するにつれ、営業レバレッジが生じると見込んでいる。
• 同社はAUVELITYおよびその他の販売製品を合わせたピーク時売上高80億ドルのガイダンスを改めて示し、このモデルは保守的であると述べた。
• AUVELITYの禁煙補助を対象とした新たな試験を含む5件の第III相試験が進行中であり、ソルリアムフェトールおよびAXS-12に関する後期段階の研究も実施されている。

AUVELITYを中心とした商業的モメンタムの高まり

アクサムによると、AUVELITYは引き続き力強い処方増加を示しており、直近の金曜日時点でNBRXは週3,800件に達した。これは第1四半期の週平均2,400件、第2四半期の3,000件を上回る水準である。

• 直近3週間はAUVELITYのNBRXとして過去最高水準を記録した。
• 直近3週間の総処方件数（TRX）は、今年の中でも最も強い3週間の一つとなった。
• 経営陣は、この好調が8月中旬から下旬および9月上旬という季節的に低調な時期に達成されたものであると述べた。
• ADA適応は現在、AUVELITYのNBRX構成において最も成長が速い部分となっている。

最高執行責任者（COO）のマーク・ジェイコブソン氏は、直近の成長が今後も継続し、やがて総処方件数により明確に反映されると予想していると述べた。同氏は「ニックが触れていたように、ここ数週間で成長が続いています。成長は着実に積み上がっており、今後もそれが継続し、総処方件数に本格的に影響を与え始めると期待しています」と語った。

市場アクセスと営業体制の拡充

アクサムは、プライマリケアおよび高処方量の処方医セグメントへの浸透を深めるため、営業部隊を2倍以上に拡大し、長期療養施設向けチームを新設したと述べた。

• カバーされる被保険者数は89%に達した。
• メディケアのカバー率は100%に達した。
• 大半のプランで第一選択または第一切替の位置付けが得られている。
• 新規処方医数が大幅に増加していると同社は述べた。
• 経営陣は、長期療養施設向けチームはまだ始まったばかりであると述べた。

幹部らは、四半期ごとの処方件数の積み上げはまだローンチ曲線の初期段階にあり、特に新たなADA適応については顕著であると述べた。また、営業体制の拡充と新たな添付文書が総処方件数に十分に反映されるまでには1〜2四半期を要すると見込んでいると述べた。

財務実績と支出動向

アクサムによると、AUVELITYの収益は第2四半期に10%台後半の成長率を記録し、ある幹部は18%成長と述べた。同薬は年間換算で約7億5,000万ドルの売上水準に向かって推移しており、大うつ病性障害（MDD）における市場浸透率は第2四半期末時点で26ベーシスポイント（0.26%）であった。

• 手元資金は約3億2,000万ドル。
• 四半期あたりの現金消費額は約2,500万ドル。
• 第2四半期のSG&A（販売費および一般管理費）は2億800万ドル。
• 第2四半期のR&D（研究開発費）は4,600万ドル。
• SG&Aは今年後半において第2四半期水準で横ばいとなる見込み。
• 5件の第III相試験が継続する中、R&Dはわずかな増加にとどまる見込み。

経営陣は、収益が営業費用を大幅に上回るペースで成長することが見込まれ、キャッシュフロー黒字化への明確な道筋があると述べた。また、非現金コストおよび一時的費用を除いたキャッシュベースでは、昨年後半の6ヶ月間の純損失は約1,000万ドルにとどまったとも述べた。

今後の見通しとピーク時売上高の前提

アクサムはAUVELITYおよびその他の販売製品を合わせたピーク時売上高80億ドルのガイダンスを改めて示し、このモデルは保守的な前提に基づいていると述べた。

• 大うつ病性障害において、経営陣は市場浸透率1%で30億ドル超の売上を支えられると述べた。
• 同社は、40億ドルのMDD機会実現に大きな市場シェアは必要ないと述べた。
• ADAについて、経営陣は市場が年間2,000万件超の処方に達する可能性があると述べた。
• 現在のADA市場の約99%はジェネリック薬または適応外使用であり、ブランド品の非定型薬は1剤のみである。
• アルツハイマー病の有病率は2050年までに倍増すると見込まれている。

最高財務責任者（CFO）のニック・ピッツィー氏は「ADA市場で相応のシェアを獲得することは十分に達成可能だと考えています」と述べた。マーク・ジェイコブソン氏は、実臨床での結果が臨床データと一致すれば、モデルに大きな上振れ余地が生まれる可能性があると付け加えた。同氏は「実臨床で見られる結果が臨床試験の結果と一致すれば、モデルにとって潜在的に大きな上振れ要因となり得ます。私たちは常に保守的な見積もりから出発することを好んでおり、今回もそのアプローチを取っています」と述べた。

アクサムはまた、MDDの4年間の持続性データをモデルに組み込んでいる一方、ADAの持続性については過去の製品データを用いて保守的にモデル化していると述べた。経営陣は、臨床データが1年以上にわたる持続的な反応と低い投与中止率を示していると述べた。

パイプライン最新情報：5件の第III相試験とさらなる展開

同社は現在5件の第III相試験が進行中であり、AUVELITYの現在の用途を超えた事業拡大に向けた幅広い取り組みを反映していると述べた。

• カタプレキシーおよびナルコレプシーを対象としたAXS-12はFDA審査中であり、PDUFA日は2027年5月1日。
• AUVELITYの禁煙補助試験「SUMMIT」が第III相を開始したばかり。
• ソルリアムフェトールのENGAGE試験が結果を読み出す見込み。
• ソルリアムフェトールの過食性障害試験は第4四半期に結果報告が見込まれる。
• てんかんを対象としたAXS-17は引き続き早期段階にある。
• 統合失調症およびトゥレット症候群を対象とする可能性があるAXS-20も早期段階にある。

経営陣は、ソルリアムフェトールプログラムには複数の商業化の道筋があり、ADHDが最大の機会であり、次いで過眠を伴う大うつ病性障害、過食性障害、交代勤務障害が続くと述べた。

AXS-12と睡眠領域のフランチャイズ

アクサムは、AXS-12が承認された場合、睡眠領域のポートフォリオに重要な追加となり得ると述べた。同社はこの製品について、日中投与、独自の安全性・忍容性プロファイル、そしてカタプレキシー、睡眠、過度の日中眠気および認知機能にわたる有効性によって差別化されていると説明した。

• AXS-12のピーク時売上高ガイダンスは5億〜10億ドル。
• 同社は、この適応がオーファン（希少疾患）ではあるが、ウルトラオーファンではないと述べた。
• アクサムは睡眠専門チームがすでに整備されていると述べた。
• 経営陣は、承認された場合、AXS-12は速やかに収益貢献が見込めると予想している。

政策、競合、および中国関連のイノベーション

幹部らは、最大の政策変数はインフレ抑制法（IRA）に基づくメディケア価格交渉であり、影響は2032年以降に生じる可能性があると述べた。また、同社のピーク時売上高モデルはすでに、これまでの交渉プロセスで見られた結果と比較して保守的な結果を前提としていると述べた。

• FDAとのやり取りは建設的であると評価された。
• 同社は、最近のガイダンス変更が全体的な開発アプローチを変えるものではないと述べた。
• Teva Pharmとの和解により、AUVELITYのジェネリック独占期間が延長されたとされた。
• アクサムは、中国発のイノベーションが研究および事業開発に与える影響は限定的であると述べた。
• 幹部らは、中国からより早期段階の製品が米国市場に参入しており、現地のサードパーティベンダーの活用可能性も高まっていると述べた。

ピッツィー氏は「中国で特定・発見・開発された製品が、事業開発の観点から米国市場に参入するケースが増えており、より早期段階の製品も見られるようになっています」と述べた。

事業全体におけるAI活用

アクサムはまた、主に効率化を目的として、会社の複数の部門で人工知能（AI）を活用していることを説明した。フィールドワークの代替ではなく、業務効率の向上が主眼である。

• 商業部門では、データ分析、営業オペレーションモデリング、営業戦術の最適化にAIが活用されている。
• 営業チームはAIツールを活用して次の最善行動の決定やコールプランの策定を行っている。
• その他の用途として、化学・製造・品質管理活動のモニタリング、文書の起草、テンプレート作成、データ品質チェックの迅速化などが挙げられる。
• 経営陣は、医療専門家との対面でのやり取りは依然として不可欠であり、AIで代替することはできないと述べた。

処方データ、サンプリング、ローンチ転換率

経営陣は、同社が報告するNBRXのトレンドと第三者機関の処方データとの間に乖離を見る投資家の懸念に対応した。アクサムは、NBRXが純粋な新規ブランド処方を捉えるため、より優れた早期シグナルであると述べた。

• 同社は新規処方医の獲得が大幅に増加していると述べた。
• ADA向けには添付文書に従った3週間の用量漸増パックによるサンプリングが実施されている。
• 転換率は競合上の理由から開示されなかった。
• 経営陣は、転換率はローンチ初期において切り替えパターンや維持投与によって変動する可能性があると述べた。
• 第3四半期の報告により、定常状態の転換率についてより明確な状況が明らかになると見込まれている。

ジェイコブソン氏は、フィールドでの着実な積み上げが見られると述べた。「成長は着実に積み上がっており、そのトレンドがやがて総処方件数に反映されるはずです」と同氏は述べた。

まとめ

アクサムはカンファレンスを通じて、商業的な強さ、パイプラインの厚み、財務規律の改善というメッセージを発信する一方、今後の政策および実行上のリスクについても認識を示した。詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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