ゲンマブ、モルガン・スタンレー会議でパイプライン拡大とデータ発表を予告

2026年9月15日（火曜日）— モルガン・スタンレー第24回年次グローバルヘルスケアカンファレンスにおいて、ゲンマブ（GMAB）は、腫瘍学ポートフォリオの拡大、財務業績の改善、および次の成長フェーズを左右しうる後期臨床データの読み出しについて概説した。また、複数のプログラムが同時進行していることに伴うリスクについても言及し、今後数カ月以内に複数の重要な第III相試験の結果が予定されていることを明らかにした。

主要ポイント

• ゲンマブは現在、9つの医薬品から収益を得ており、3つの後期段階資産がその適用範囲を拡大していると述べた。
• 同社は上半期において、売上高25%増、営業利益18%増を報告した。
• 3つの主要プログラムは第4四半期に第III相データを提供する見込みであり、さらなる読み出しが2025年初頭に予定されている。
• ペトセムタマブが主要な戦略的焦点であり、頭頸部がんおよび大腸がんでのプログラムが進行中である。
• EPKINLYおよびRina-Sは引き続き重要な成長ドライバーであり、それぞれ後期段階のデータが近く発表される見込みである。

財務実績

ゲンマブは、複数の製品および地域にわたり事業が拡大を続けており、後期開発への投資および将来の製品上市に向けた基盤が強化されていると述べた。

• 2024年上半期の売上高は25%増加した。
• 同期間の営業利益は18%増加した。
• 同社は現在、9つの異なる医薬品から収益を得ている。
• 経営陣は、この財務的な強みが、さらなる第III相試験の実施および2025年における商業上市の準備を支えると述べた。

ゲンマブの主要商業製品の一つであるEPKINLYは、引き続き際立ったパフォーマンスを示した。

• 前年同期比の成長率は48%に達した。
• 第1四半期から第2四半期にかけての前四半期比成長率は28%であった。
• 経営陣は、同薬がCD20 T細胞エンゲージャーカテゴリーにおいて競合品を上回るパフォーマンスを継続していると述べた。

業務上の最新情報

経営幹部は、同社が臨床活動を強化しており、現在複数の後期段階プログラムを同時に進行させていると述べた。

• ゲンマブは2024年中に6つの新たな第III相試験を発表した。
• 3つの主要プログラムすべてが2024年第4四半期に第III相データを提供する見込みである。
• ペトセムタマブ、EPKINLYおよびRina-Sが近期の主要な触媒となる。

ペトセムタマブ

Merusとの取引を通じて取得したペトセムタマブは、同社にとって最も重要な成長機会として紹介された。ゲンマブは同薬を、有効性と安全性の両面で優位性を持つ第2世代EGFRバイスペシフィック抗体と説明した。

• 同薬は2つのブレークスルーセラピー指定を受けている。
• 300以上の臨床試験施設で研究が進められている。
• ゲンマブは、欧米の主要な頭頸部がん研究者がこのプログラムに参加していると述べた。
• 同社は、12月12日にMerusとの取引が成立してから24時間以内に治験薬申請を提出した。

頭頸部がんにおいては、ペトセムタマブが2つの第III相試験で研究されている。

• 一次治療を対象とするLiGeR-HN1は、2024年第4四半期に結果が読み出される予定である。
• 二次治療を対象とするLiGeR-HN2は、2025年第1四半期に報告される見込みである。
• 経営幹部は、同薬がHPVに依存しない（HPVアグノスティック）治療として開発されていると述べた。

ゲンマブは、第II相データが高い基準を設定したと述べた。

• 客観的奏効率は63%であった。
• 無増悪生存期間の中央値は9カ月であった。
• 12カ月全生存率は79%であった。

同社はこれらの結果を現在の標準治療と比較した。

• ペムブロリズマブ単剤療法の奏効率は約19%、全生存期間は約1年である。
• ペムブロリズマブと化学療法の併用は、経営陣によれば限られた上乗せ効果しかもたらさない。
• 経営幹部は、第III相の結果が第II相のプロファイルと一致すれば、ペトセムタマブは変革をもたらす可能性があると述べた。

ゲンマブはまた、8月6日に2つの第III相試験を発表し、ペトセムタマブを大腸がんにも拡大した。

• 一次治療試験には約900名の患者が登録される予定である。
• ペトセムタマブとFOLFOXまたはFOLFIRIおよびセツキシマブの併用と、FOLFOXまたはFOLFIRIおよびセツキシマブ単独を比較する。
• 二次治療試験はより広い患者集団を対象とし、セツキシマブまたはベバシズマブベースの選択肢を含む。
• 経営陣は、大腸がんの市場規模は頭頸部がんの約3倍であると述べた。

経営幹部は、生物学的根拠がLGR5標的化に基づいており、これはWntシグナル経路および大腸がんオルガノイドの文脈で最初に研究されたものであると説明した。また、早期データでは、一次治療の併用において80%台後半、二次治療において60%台後半から70%台前半の奏効率が示され、現在のセツキシマブベースの標準治療と比較して30%から50%の改善が見られたと述べた。

EPKINLY

EPKINLYは、商業的な勢いと規制上の適用範囲を引き続き拡大した。

• 同薬は米国、中国、欧州において二次治療の濾胞性リンパ腫に対して承認されている。
• 日本での承認が近く予定されている。
• ゲンマブは、専用のコミュニティ研究を通じてラベルから入院要件を削除したと述べた。
• 皮下注射剤は2秒で投与でき、地域医療施設での使用を支援する。
• 現在、採用の大部分は三次がんセンターではなく地域医療施設で行われている。

同社はまた、重要な一次治療びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の読み出しに向けた準備を進めている。

• 第III相データは2024年第4四半期に予定されている。
• 一次治療DLBCLはEPKINLYの対象市場の約半分を占める。
• ゲンマブは、一次治療データにおいて主要な競合他社より約1年から1年半先行していると述べた。
• レナリドミドとの併用による二次治療DLBCLにおける良好な第II相データについても、規制当局との協議が進められている。

Rina-S

葉酸受容体アルファを標的とする抗体薬物複合体（ADC）であるRina-Sは、引き続き重要な後期段階資産である。

• 卵巣がんを対象とするP-ROC試験の第III相データは、2024年第4四半期に予定されている。
• ゲンマブは、葉酸受容体アルファ発現の全範囲にわたって約50%の奏効率を示していると述べた。
• 同社はコンパニオン診断の要件は不要と見込んでいる。
• 経営陣は、有害事象による投与中止率が3%から4%であることを強調した。
• 経営幹部は、同薬に眼毒性および神経毒性がないと述べた。
• 奏効持続期間の中央値は12カ月を超えている。

今後の見通し

ゲンマブは、今後数カ月が複数のデータ発表と上市準備の可能性により、異例に活発な時期となる可能性があると述べた。

• ペトセムタマブLiGeR-HN1データは2024年第4四半期に予定されている。
• EPKINLY一次治療DLBCLデータも2024年第4四半期に予定されている。
• Rina-S P-ROCデータは2024年第4四半期に予定されている。
• ペトセムタマブLiGeR-HN2データは2025年第1四半期に予定されている。
• ペトセムタマブ大腸がんの詳細データは10月下旬のESMOで発表される予定である。
• 経営陣は、第III相の結果が良好であれば、2025年に複数の商業上市が続く可能性があると述べた。

経営幹部は、複数の後期段階プログラムを同時に処理し、迅速な試験登録を支援するために組織が再編されたと述べた。また、大腸がんにおいて迅速な規制審査経路を利用できる可能性があるとも述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答セッションでは、経営幹部が各プログラムの科学的・商業的根拠についてさらに詳しく説明した。

ペトセムタマブが際立つ理由

• 経営陣は、同薬はLGR5標的だけでなく、その臨床データに基づいて選択されたと述べた。
• 単剤療法および併用療法の両設定において、アミバンタマブと比較して数値上高い奏効率を示すと述べた。
• 経営幹部は、アミバンタマブと比較して皮膚、頭皮、口内炎の問題が少ないなど、より良好な安全性プロファイルを持つとも述べた。
• 忍容性の改善により、患者が治療を長期間継続できる可能性があり、それが奏効持続期間の延長につながりうると主張した。

頭頸部がんの機会

• 経営幹部は、現在の標準治療は奏効率19%、全生存期間約1年と弱いと説明した。
• 化学療法は毒性を加えるものの、大きな上乗せ効果はないと述べた。
• 第III相データが維持されれば、ペトセムタマブは奏効率と無増悪生存期間においておよそ3倍の改善をもたらす可能性があると述べた。
• 同薬はHPV陽性およびHPV陰性の両疾患に対して開発されていることに言及した。

大腸がん戦略

• 経営陣は、大腸がんの市場規模は頭頸部がんの約3倍であると述べた。
• Merus買収時にはこのプログラムは有望視されていたが、取引を複雑にしないために当時は公表を控えていたと述べた。
• 経営幹部は、一次治療試験は大規模な患者集団を対象に設計されており、二次治療試験はより広い治療設定をカバーすると述べた。

EPKINLYと一次治療DLBCL

• 経営陣は、GCB型対ABC型など、細胞起源によって異なる効果が生じる理由はないと述べた。
• 細胞起源の検査は主観的であり、事前に規定されていないと述べた。
• 経営幹部は長年のR-CHOP標準治療に言及し、EPKINLYが競合他社に対して市場投入の時間的優位性を持つと述べた。
• また、入院要件の撤廃が地域医療施設での採用促進に寄与するとも述べた。

Rina-S対ミルベツキシマブ

• ゲンマブは、Rina-Sが低発現および陰性発現を含む葉酸受容体アルファの全スペクトルにわたって有意な活性を示すと述べた。
• 経営幹部は、同薬の主な優位性は奏効率だけでなく奏効持続期間にもあると述べた。
• ミルベツキシマブと対比し、奏効持続期間の問題により開発が制限され、第III相試験で失敗したと述べた。
• Rina-Sには眼毒性も神経毒性もなく、有害事象による投与中止もほとんどないと述べた。

経営陣のコメント

ヤンは次のように述べた。「現在、9つの医薬品から収益を得ている。3つの後期段階資産があり、いずれも今後その適用範囲を拡大している。今年は6つの新たな第III相試験を発表しており、さらに続く予定だ。また、第4四半期には多くのデータが出てくる。実質的に、3つの主要プログラムすべてが第4四半期に第III相データを生成する予定であり、非常に期待している。」

タヒはペトセムタマブについて次のように述べた。「有効性において差別化が見られるようだ…安全性の面でも差別化されているようだ。アミバンタマブが抱えているような皮膚の問題の程度がなく、頭皮の皮膚の問題もない…これらを総合すると、これはゲンマブのテーマのようなものだが、患者が薬を継続しやすくなる。治療期間が最終的には奏効持続期間にもなる。」

頭頸部がんの併用療法について、タヒはさらに次のように付け加えた。「ピト・ペムブロ併用の可能性は、第II相データセットを見ると、奏効率がおよそ3倍になるということだ。無増悪生存率もおよそ3倍になり、それが全生存期間に大きな影響を与える。」

ヤンは大腸がんについて次のように述べた。「大腸がんの潜在的な市場規模は頭頸部がんの3倍大きい。これはゲンマブにとって非常に魅力的な取引になりうる。12月12日に取引を成立させ、Now大腸がんの2つの第III相試験を進めていることを嬉しく思う。」

Rina-Sについて、タヒは次のように述べた。「これまでのところ、Rina-Sは非常に高い奏効率を示しており、全体として約50%程度だ…非常に忍容性が高い。眼毒性がない。神経毒性がない。治療期間は非常に長い…患者が投与を中止する理由が実質的にない。」

ゲンマブは年末に向けて、複数の重要な臨床マイルストーンを控え、1年前と比較して大きくなったポートフォリオを持って臨んでいる。詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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