ジェネレート・バイオメディシンズ、バーンスタインフォーラムで語る：重要なのはデータ

ジェネレート・バイオメディシンズ（GENB）は2026年9月23日水曜日、バーンスタイン・インサイツ主催「ヘルスケア・リーダーズ・アンド・ディスラプターズ 第3回年次ヘルスケアフォーラム」において、AI主導の創薬プラットフォームの優位性を幅広く訴えるとともに、現行モデルの限界についても率直に認めた。最高経営責任者（CEO）のマイク・ナリー氏は、同社がコンセプトから臨床段階へと迅速に移行してきたと述べる一方、主力の第III相試験における登録の遅れと、創薬開発における長い道のりについても言及した。

ナリー氏は、同社をAlphaFoldやChatGPTが台頭する以前に設立されたタンパク質設計分野のパイオニアとして位置づけ、長期的な競争優位はソフトウェアだけでなくデータから生まれると主張した。ジェネレートのパイプラインには現在、完全自社保有の後期段階にある喘息治療薬と、がん治療の副作用を標的とした第2の臨床プログラムが含まれており、同社は大手製薬企業との初期探索段階でのパートナーシップも継続している。

主要ポイント

• ジェネレートは、主な競争優位は競合他社が模倣しやすくなると予想するAIモデルではなく、独自の生物学的データにあると述べた。
• 主力資産であるGB-0895は、重症喘息を対象とした第III相試験中であり、5年3カ月前に設計されたものである。
• 第2の臨床プログラムGB-4362は、抗体薬物複合体（ADC）に関連する末梢神経障害の予防効果を検証するものである。
• ジェネレートは、同社のラボおよびコンピューティングプラットフォームにより検証サイクルが3カ月から7日間に大幅に短縮されたと述べた。
• アムジェンおよびノバルティスとのパートナーシップは引き続き重要な資金源であり、プログラムあたり最大3億7,000万ドルのマイルストーン支払いが見込まれる。

プラットフォーム戦略と競争上の優位性

ナリー氏は、ジェネレートが2018年に設立されたのは、生成AIが主流となる以前の黎明期において、機械学習を用いてタンパク質治療薬を設計するためであったと述べた。同社の核心的なアイデアは、計算設計と実験的検証を組み合わせることにあるという。これは、生物学がゲームやコーディング、数学のようにモデルの訓練を助ける組み込みのスコアリングシステムを持たないためである。

• ジェネレートは、ドライラボとウェットラボが連携することで、モデル訓練のフィードバックループを高速化していると述べた。
• 同社は現在、標的あたり最大100億個のタンパク質を検証できるとしており、以前の約200個から大幅に増加している。
• 機能を維持または改善しながら結合領域の最大70%を変更できるとしており、これは従来の手法を超える柔軟性であると説明した。
• エージェント型設計フェーズは現在すべてのプログラムに適用されており、数カ月ではなく数週間で生物学的空間に対して博士号相当の1,000件の検証を行えると述べた。

ナリー氏は、大規模言語モデルが互いに激しく競合しているように、AIモデル自体はコモディティ化すると主張した。持続的な競争優位は、機能性、開発適性、製造適性、免疫原性などの分野において複製が困難なデータセットから生まれると述べた。

また、創薬分野における今後の変革を、テクノロジー業界でかつて起きた変化になぞらえ、今後5〜10年でこの分野が職人的な技から工学的な規律へと移行する可能性があると述べた。同氏の見解では、創薬が初めてスケーラブルになる可能性があり、それによってバイオテクノロジー企業と大手製薬グループの間での価値の分配が変わるかもしれないという。

財務状況とパートナーシップモデル

ジェネレートはセッションにおいて詳細な財務情報を提供しなかったが、完全自社開発とパートナーシップによる探索プログラムを組み合わせたビジネスモデルについて説明した。同社はこの構造がプラットフォームへの資金調達を助けながら、選定した資産における上昇余地を確保すると述べた。

• ジェネレートは、アムジェンおよびノバルティスとのパートナーシップから前払い金を受け取ったと述べた。
• これらの契約におけるマイルストーン支払いは、プログラムあたり最大3億7,000万ドルに達する可能性があるとした。
• 将来の売上に対するロイヤルティ率は、高一桁台から低二桁台の範囲と説明された。
• 同社は、大規模な開発コストが発生する前に、主力資産をパートナーシップ段階まで進めるのに要したコストはわずか数十万ドルであったと述べた。
• ナリー氏は、GB-0895における第II相試験の省略により、約5,000万ドルの試験コストを節約できた可能性があると述べた。

ジェネレートは、パートナーシップを通じて初期探索業務を収益化しながら、プラットフォームの実証のためにGB-0895を自社で保有していると述べた。このバランスが、製薬企業のコラボレーターから収益を得ながら懐疑論者に応える助けになっていると説明した。

臨床パイプライン

GB-0895：主力喘息プログラム

GB-0895は重症喘息を対象とした抗TSLP抗体であり、現在第III相試験中である。ナリー氏は、この分子が5年3カ月前に設計され、すでに約1年間の枢要試験が進行中であると述べ、慢性疾患向け生物製剤としてコンセプトから第III相試験への移行としては最速の部類に入ると説明した。

• 第I相試験は、標的集団が重症喘息であるにもかかわらず、軽度から中等度の喘息患者を対象に実施された。
• 同社は、既存の抗TSLP抗体と比較して結合親和性が20倍改善したと述べた。
• 前臨床における効力は5倍改善したとした。
• 半減期は約98日に延長されており、ジェネレートはこれをあらゆる抗体の中で最長水準の一つと述べた。
• 投与スケジュールは6カ月ごとである。
• 同社は抗薬物抗体の発生率が低いと報告した。
• バイオマーカー効果には、好酸球、FeNO、IL-5、IL-13の抑制が含まれており、市販の抗TSLP療法と同等またはそれ以上の結果が示された。
• 第I相試験において、バイオマーカーの持続的な抑制が12カ月まで確認された。

ジェネレートは、試験に米国食品医薬品局（FDA）のモデル情報活用型医薬品開発（MIDD）経路を使用したと述べた。また、第I相から第III相への直接移行は、安全性および薬物動態データ、用量変化が増悪率に影響しなかった広範な過去の用量範囲、そして市販の比較薬と同等またはそれ以上のバイオマーカー結果によって支持されたと説明した。

同社は第III相試験が40カ国約400施設で実施されているが、登録が遅れていると述べた。

GB-4362：ADCペイロード中和薬

ジェネレートの第2の臨床資産であるGB-4362は、抗体薬物複合体（ADC）を投与されている患者の末梢神経障害を軽減するために設計されている。同社は最初の対象として、エンフォルツマブ・ベドチンとKEYTRUDAの併用療法を受けている尿路上皮がん患者を挙げ、この組み合わせは非常に有効であるが神経障害によって制限されると説明した。

• ジェネレートは、KEYTRUDAとエンフォルツマブ・ベドチンの併用療法を受けている患者の3分の2が末梢神経障害を経験すると述べた。
• 神経障害により、約20%が治療を中止し、20%が用量を減量し、20%が休薬期間を設けていると述べた。
• 同社は、このプログラムが抗腫瘍活性を持つ完全なADCを保持しながら、神経障害を引き起こす切断されたADCペイロードに選択的に結合すると説明した。
• GB-4362はFDAからファスト・トラック指定を受けた。
• 登録は同社が「非常に好調なペース」と表現する速度で進んでいる。
• 用量決定は2026年末までに行われる予定である。
• グレード1からグレード2の神経障害への進行を予防できるかを評価するため、第1B相拡張試験が計画されている。
• 概念実証は2027年に予定されており、同社はGB-0895より先に承認が得られる可能性があると述べた。

ナリー氏は、このプログラムが既知の治療法の改善にとどまらず、これまで創薬が困難とされていた生物学的領域へとプラットフォームが拡張していることを反映していると述べた。

業務上の進捗

ジェネレートは、過去数年間における研究エンジンの大幅な進歩について説明した。実験的検証サイクルが3カ月から7日間に短縮され、クライオ電子顕微鏡（クライオEM）への投資により、静的なタンパク質画像から動的なタンパク質挙動の観察へと移行できたと述べた。

• ジェネレートは2022年にクライオEM顕微鏡を4台購入したと述べた。
• 構造決定にかかる時間が、1構造あたり3〜6カ月から、1台あたり1日1構造へと改善したと述べた。
• 同社は現在、タンパク質の相互作用を静止画ではなく「動画」として捉えていると述べた。
• これにより、タンパク質の統計力学の研究とモデル訓練の改善が可能になると述べた。
• ジェネレートは、5年前にはパイプラインプログラムがゼロであったが、現在は5つの分子が臨床段階にあると述べた。

同社は、テクノロジーと製薬の両分野の人材を採用しており、新しい実験的ワークフローの構築に関心を持つミッション志向の人材を求めていると述べた。ナリー氏は、消費者向けテクノロジー製品ではなく、実際の患者への影響を持つ医薬品に取り組みたい人々にとって魅力的な職場であると述べた。

今後の見通し

ジェネレートは、AIとデータを通じて創薬がよりスケーラブルになる変曲点に業界が到達すると予想していると述べた。ナリー氏は、分子設計自体が5〜10年以内にコモディティ化する可能性があり、それにより価値が最良のデータと最良の実験システムの保有者へとシフトすると同社は考えていると述べた。

• 同社は、現在理解されている生物学はわずか5〜10%に過ぎないと述べた。
• 未開拓の生物学的領域において独自のデータセットを構築していると述べた。
• イオンチャネル標的化、ADCペイロード中和、デジタルバイオマーカー研究における機会を強調した。
• AIが患者の特定を迅速化し、より良い試験施設を選定し、後期試験の規模と期間を縮小するのに役立つ可能性があると述べた。
• 大規模言語モデルは試験完了後の規制当局への申請書類の草案作成にも活用できると述べた。

ナリー氏は、同社が最終的に世界規模で医薬品を商業化すべきか、あるいは後期開発と販売についてはパートナーシップを継続すべきかを引き続き検討していると述べた。大手製薬企業はすでにグローバルな商業ネットワークを持っているが、より探索に特化したモデルにより、ジェネレートは長期的に交渉力を強化できると述べた。

質疑応答のハイライト

質疑応答において、ナリー氏はモデルではなくデータが生物学におけるAIの次のフェーズを定義するという同社の中心的な主張に立ち返った。広範なAI市場における急速な変化のペースがモデルのリーダーシップがいかに素早く変わり得るかを示している一方、精選された生物学的データセットの構築と代替は非常に困難であると述べた。

• 親和性と結合はコモディティ化しつつあるが、機能性と開発適性に関するデータは依然として希少であると述べた。
• 大規模言語モデル企業はモデル構築に優れているが、生物学や実験的検証において同等の深みを持っていないと述べた。
• 大手製薬企業は優れた生物学的人材を持つが、既存のシステムや文化によって速度が低下する可能性があると述べた。
• ジェネレートは計算スキルと深い生物学的知識、そしてミッション志向の文化を組み合わせることを目指していると述べた。
• GB-0895にTSLPを選択したのは、生物学的リスクがすでに低減されており、主な問題は技術的リスク、特に免疫原性であったためだと述べた。

ナリー氏はまた、GB-0895を第I相から第III相へと迅速に移行させた理由を説明した。バイオマーカーデータ、FDAの経路、および広範な過去の用量範囲により、独立した第II相用量設定試験が不要になったと述べた。また、バイオマーカー調節を臨床的有益性の代替指標として使用した他の長時間作用型生物製剤からインスピレーションを得たと付け加えた。

GB-4362については、KEYTRUDAとエンフォルツマブ・ベドチンの成功に触発されたと同時に、患者が治療を継続できる期間を制限する神経障害の負担にも着目したと述べた。目標は、循環するペイロードによる神経障害を取り除きながら、抗がん効果を維持することであると述べた。

まとめ

ジェネレートは、創薬を加速し、新たな生物学的標的へと拡張し、競合他社が容易に模倣できない独自データを創出することを目的としたプラットフォームを構築していると述べた。詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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