サイトキネティクス、バーンスタイン医療フォーラムで成長戦略を発表

2026年9月23日（水）— サイトキネティクス（CYTK）は、バーンスタイン・インサイツ：ヘルスケア・リーダーズ・アンド・ディスラプターズ第3回年次ヘルスケアフォーラムにおいて、研究主導のバイオテク企業からグローバルな心血管系企業へと成長するための広範な計画を概説した。経営陣は、同社初の商業薬品であるMYQORZOの早期における力強い勢いを強調する一方、心不全領域における長期的な臨床的賭けと、依然として実行リスクを伴う戦略についても言及した。

主要なポイント

• サイトキネティクスは、MYQORZO、オメカムティブ・メカルビル、ウラカムテンの3つの主要プログラムを中心に心血管系フランチャイズを構築していると述べた。
• 同社の「ビジョン2030」計画では、3つの適応症にわたる2つの承認済み治療薬、10の新規分子実体、15カ国以上でのプレゼンス、少なくとも10万人の患者への治療アクセスを目標としている。
• MYQORZOの上市は勢いを増しており、処方調剤数は2024年第1四半期の400件未満から第2四半期には約1,500件に増加した。
• 経営陣は、米国および欧州での直接商業化に注力する一方、中国および日本ではパートナーシップを活用し、その他の地域では初期段階のビジネス開発案件を模索していると述べた。
• オメカムティブ・メカルビルおよびウラカムテンの臨床データ読み出しはまだ数年先であり、同社は引き続き上市の実行とトライアルの進捗に依存している。

企業戦略と長期計画

経営幹部は、サイトキネティクスを、市場に到達する前に心臓ミオシン阻害の科学的基盤を長年にわたって構築してきた企業として説明した。コーポレート・デベロップメント担当エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼チーフ・ビジネス・オフィサーのアイザック・シエハノーバー氏は、同社は1997年に設立され、1998年にサウス・サンフランシスコで事業を開始したにもかかわらず、しばしば「一夜にして成功した」企業と見なされると述べた。

同氏は、同社の取り組みがファディ・I・マリク氏によるサルコメア標的化に関する基礎研究から生まれたと述べた。「その分野で登場した、あるいは開発中のすべての主要な治療薬は、ファディが行ったその先駆的な研究から生まれている」とシエハノーバー氏は述べた。

同社の長期的な枠組みである「ビジョン2030」は、以下の達成を目指している：

• 3つの適応症にわたる2つの承認済み治療薬
• 開発中の10の新規分子実体
• 15カ国以上での事業展開
• 治験および商業化を通じた少なくとも10万人の患者へのリーチ

経営陣は、この計画が初期研究、臨床開発、グローバル商業化を組み合わせているため、バイオテク企業としては異例であると述べた。同社は、米国と欧州が特に重要であり、それらの市場では直接的な管理を維持したいと述べた。

財務実績と商業上市

同社の初の商業製品であるMYQORZOは、2024年に米国および欧州で上市され、米国、ドイツ、中国で承認されている。英国での承認はまだ保留中であり、さらに多くの欧州諸国が続く見込みである。

サイトキネティクスは、同薬が最初の心臓ミオシン阻害剤競合品の約4年後に市場に参入したにもかかわらず、上市が当初の予想を上回ったと述べた。主要な商業データには以下が含まれる：

• 処方調剤数は2024年第1四半期の400件未満から2024年第2四半期には約1,500件に増加
• 新規患者開始数は上市前の1四半期あたり約2,000件から第1四半期に2,500件、第2四半期に3,000件に増加
• MYQORZOは初年度に全新規心臓ミオシン阻害剤処方の40%以上を獲得
• 同社は年末までに新規CMI処方の50%を目標としている
• 処方医師数は700人以上に拡大

シエハノーバー氏は、これらの医師の半数以上が心臓ミオシン阻害剤を定期的に処方していなかったか、一度も処方したことがなかったと述べ、これは市場が単に患者を一方の薬から他方へ移行させるのではなく、拡大していることを示していると述べた。

同社はまた、肥大型心筋症における機会の規模についても言及した。米国では、閉塞性HCMと診断された患者数は11万人から12万人と推定されるが、現在治療を受けているのは2万人から2万5,000人にすぎない。また、非閉塞性HCMの患者数は約5万人と推定されており、現在承認された治療薬は存在しない。

事業運営の最新情報

経営陣は、MYQORZOは当初から同クラスの以前の治療薬よりも使いやすいよう設計されたと述べた。同社は、普及を支持すると考えるいくつかの特徴を強調した：

• REMSプログラムが導入されている
• 薬物間相互作用試験は不要
• 用量漸増スケジュールは柔軟
• より広範な患者集団に適している可能性がある

同社は、商業チームが現在の閉塞性HCM市場と、承認された場合に予定される非閉塞性HCMの上市の両方をサポートするために構築されていると述べた。経営陣は、ACACIA-HCMのデータが承認につながれば、MYQORZOがHCMの両形態に承認された唯一の心臓ミオシン阻害剤になる可能性があると述べた。

地理的には、サイトキネティクスは混合モデルを採用している。中国のSanofiや日本のBayerなどの主要市場ではパートナーを活用する一方、米国と欧州では直接的な商業的管理を維持している。経営陣は、同社がこれらの西側市場をビジョン2030の中心と見ていると述べた。

同社はまた、サウス・サンフランシスコでの研究、ラドナーでの商業事業、ツークでの国際本部を持つグローバルな事業展開を行っていると説明した。

パイプラインと臨床開発

MYQORZOを超えて、サイトキネティクスは2つの主要な心不全プログラムを推進している。

オメカムティブ・メカルビルについては、同社は駆出率が低下した進行性心不全患者を対象とした第3相COMET試験を実施している。この試験では、左室駆出率が低く、最近入院歴があり、NT-proBNPが上昇している患者を登録している。経営陣は、この試験には服薬アドヒアランスを確認し、治療によって変えることができない早期イベントを除外するためのラン・イン期間が含まれると述べた。データは2028年に得られる見込みである。

臨床研究担当バイス・プレジデントのダン・ジャコビー氏は、この薬が現在の治療法とは異なる作用機序を持つと述べた。「オメカムティブ・メカルビルは、カルシウム循環を乱さず、酸素需要を増加させず、細胞傷害を引き起こさず、それでいて心臓の収縮力を高めるという独自の特性を持つ薬剤である」と同氏は述べた。

同氏は、この薬が駆出率が低下した心不全における基本的な問題、すなわち心臓が十分な力を生み出せないという問題に対処することを目的としていると述べた。経営陣は、この薬がガイドラインに基づく薬物療法を置き換えるのではなく、補完するよう設計されていると述べた。

ウラカムテンについては、同社は駆出率が保たれた心不全を対象とした第2相AMBER試験を実施している。この試験は、主に肥満、睡眠時無呼吸、高血圧、腎臓病、糖尿病によって症状が引き起こされる患者ではなく、主に拡張機能障害を有するより限定された患者グループに焦点を当てている。登録は2024年に終了する見込みであり、最初のコホート結果は2027年に得られる予定である。

経営陣は、目標は治療効果が最も期待できるHFpEFサブグループを特定し、その情報を後期試験の設計に活用することだと述べた。同社は、HFpEFを有効な選択肢がほとんどない、薬剤開発において最も困難な領域の一つと説明した。

ビジネス開発アプローチ

サイトキネティクスは、MYQORZOによって財務的な強みを得たことで、ビジネス開発戦略が変化したと述べた。同社は、純粋なアウトライセンサーからテクノロジーのインライセンサーへと移行しつつあると説明した。

同社は引き続き以下を追求すると述べた：

• 第1相および第2相プログラムにおける初期段階のコラボレーション
• RNAiおよびバイオロジクスなどの代替モダリティを含む研究パートナーシップ
• その他の地域でのアウトライセンス機会

同時に、経営陣は後期段階の資産買収や遺伝子・細胞療法の取引を追求する計画はないと述べた。同社は、バランスシートの柔軟性を維持する取引を望んでいると述べた。

経営幹部は、より広範な目標は、一つの臨床・商業プラットフォームを通じて肥大型心筋症、駆出率が低下した心不全、駆出率が保たれた心不全をカバーできる心血管系ポートフォリオを構築することだと述べた。

Q&Aのハイライト

質疑応答において、経営陣は市場拡大、科学的差別化、心不全治療の困難さといういくつかの繰り返しテーマに立ち返った。

心臓ミオシン阻害剤における競争について、経営幹部はMYQORZOの優位性は同社の当該分野における初期の取り組み、試験設計、および閉塞性・非閉塞性HCMの両方での承認の可能性から生まれると述べた。同クラスに複数の薬剤が存在することで、医師の教育と市場拡大に役立つ可能性があると述べた。

オメカムティブ・メカルビルについて、ジャコビー氏は、この薬が数十年にわたって大部分が満たされていないニーズに対処すると述べた。収縮力を高める他の方法は心臓移植または左室補助装置のみであり、いずれも薬物治療よりはるかに侵襲的であると同氏は述べた。

HFpEFについて、経営陣は過去の多くの試験で失敗した広範なアプローチを避けようとしていると述べた。代わりに、治療効果を確認できる可能性を高めるために、より具体的な疾患プロファイルを持つ患者を選択していると述べた。

企業戦略について、経営幹部は同社が大規模な買収を行うのではなく、現在のパイプラインと商業上市に注力したいと述べた。また、最高経営責任者のロバート・ブラム氏のもとで構築された同社の企業文化は、各拠点間のコラボレーションとイノベーションを重視していると述べた。

見通し

サイトキネティクスは、MYQORZOの上市強化、非閉塞性HCMへの拡大の可能性、オメカムティブ・メカルビルおよびウラカムテンからの将来のデータが、同社をより広範な心血管系企業へと転換できると見込んでいる。次の主要なマイルストーンはまだ数年先であるが、経営陣は長期的な目標は明確であると述べた：治療選択肢がほとんどない患者にリーチするグローバルフランチャイズを構築することである。

詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。

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