2026年11月9日（月）、イミュニック（IMUX）は第3回グッゲンハイム・ヘルスケア・イノベーション・カンファレンスを活用し、同社にとって極めて重要な局面を説明した。経営陣は、今後数ヶ月が主力の多発性硬化症（MS）治療薬の承認に向けた動向を左右する可能性があると述べた。同社は商業基盤の構築を進める一方、後期臨床データが初期結果と一致しないリスクも抱えている。
同社は、ビドフルジムスカルシウムの2つのフェーズIII試験の結果が2024年12月に発表される予定であり、良好な結果が得られた場合はNDA（新薬承認申請）の提出、その後の米国での上市につながる可能性があると述べた。イミュニックはまた、幅広い安全性実績、新たな商業チームの編成、再発性MSにおける大規模な市場機会についても強調した。
主要ポイント
- イミュニックは、2つのフェーズIII MS試験「ENSURE-1」および「ENSURE-2」が2024年12月の結果発表に向けて順調に進んでいると述べた。
- 経営陣は、ビドフルジムスカルシウムを抗炎症作用と神経保護作用の両方を持つ差別化された経口療法として説明した。
- 同社は、新たなリーダーシップ、マーケティング、患者アドボカシー、メディカルアフェアーズ担当スタッフを含む商業化前の体制を構築中である。
- イミュニックは、米国の再発性MS市場を現在170億ドル規模、2030年代には250億ドル規模に成長すると見込んでいる。
- 同社は、2024年2月のPIPEファイナンシング（私募増資）の支援を受け、キャッシュランウェイ（資金持続期間）を2028年後半まで延長できる可能性があると述べた。
臨床プログラムと戦略
最高経営責任者（CEO）のエリック・ルンドグレン氏は、同社が決定的な局面を迎えつつあると述べた。
「12月に2つの主要試験の結果が発表される予定であり、まさにそのデータの直前、閾値の手前に立っている」と同氏は述べた。「これらはENSURE-1とENSURE-2という2つの試験であり、陽性結果が得られれば、再発性多発性硬化症に対するNDAの申請と承認につながる」
イミュニックの主力薬であるビドフルジムスカルシウムは、合計2,221名の患者を対象とした同一設計の2つのフェーズIII試験で検証されている1日1回服用の経口療法である。試験では同薬30mgとプラセボを比較する。主要エンドポイントは初回再発までの期間であり、MRI指標や再発関連アウトカムが副次エンドポイントに含まれる。また、プール解析では、新たな正味臨床便益指標を含む進行関連アウトカムも評価される。
同社は、2024年10月に独立データモニタリング委員会が実施した中間レビューにおいて無益性シグナルが認められず、試験を変更なく継続するよう勧告されたと述べた。経営陣は、フェーズIIIプログラムは主要アウトカムに関してリスクが大幅に低減されているものの、最終的な結果発表が依然として最重要イベントであると述べた。
薬剤のポジショニング
イミュニックは、ビドフルジムスカルシウムを単なるMS抗炎症治療薬以上のものとして位置付けている。同社は、この薬剤がDHODH阻害（MSの神経炎症側面を標的とする）とNurr1活性化（神経修復、回復力、生存を支援する可能性があるとされる）という2つのメカニズムを通じて作用すると説明している。
ルンドグレン氏は、Nurr1成分が現行療法との差別化要因になり得ると述べた。
「現在承認されている神経保護作用を持つ薬剤は実質的に存在しない」と同氏は述べた。「そこにNurr1が関与する。Nurr1は神経修復、回復力、生存に関連する一連の遺伝子を上方制御する」
同氏はさらに、既存の療法は主に疾患の自己免疫・神経炎症部分を標的としていると付け加えた。「ニューロンに直接作用するものは何もなく、CNS（中枢神経系）コンパートメントに直接作用するものも実質的に存在しない」と同氏は述べた。「したがって、承認されれば、ニューロンに直接作用する唯一の療法となる」
経営陣は、MSにおける主要な未充足医療ニーズは、再発やMRI活動性を低減するだけでなく、障害進行を遅らせる治療法であると述べた。同社は、ビドフルジムスカルシウムがそのギャップに対処するよう設計されていると述べた。
財務状況と市場機会
イミュニックは商業化前段階の企業であるため、売上高ガイダンスは提供しなかった。代わりに、参入を目指す市場の規模に焦点を当てた。
- 米国の再発性MS市場は現在約170億ドル規模と評価されている。
- 経営陣は、この市場が2030年代までに250億ドルに成長すると予測している。
- 現在、再発性MSにおいて疾患修飾療法で治療されている患者は約30万人である。
- 毎年約9万人の患者が治療を開始または切り替えている。
- イミュニックは、4〜5%の市場シェアが年間約10億ドルの売上に相当すると述べた。
- 経口疾患修飾薬クラスはMS処方箋全体の約25〜30%、現在の市場で約42億5,000万〜51億ドルを占めている。
社長兼最高執行責任者（COO）のジェイソン・タルディオ氏は、経口薬セグメントは規模が大きく新製品への開放性があるため依然として魅力的であると述べた。
「ビドフルジムスカルシウムが市場に提供できると考えているのは、経口薬クラスの中で最良のベネフィット・リスクプロファイルであり、それは現在市販されている製品と比較して、また市場に参入するかどうかわからない潜在的なBTK阻害剤と比較してもそうである」と同氏は述べた。「経口薬クラスは依然として全処方箋の約25〜30%を占めている。これは重要なセグメントであり、イノベーションが求められているセグメントであり、12月のデータでそれを実現したいと考えている」
安全性プロファイルと差別化
イミュニックは、安全性を投資ケースの中心的な部分として繰り返し強調した。同社は、最長7年間追跡された患者を含む約3,500名のデータベースを保有していると述べた。
- 経営陣は、この薬剤が良好な肝臓プロファイルを示していると述べた。
- 同社は、感染リスクが非常に低いと述べた。
- 消化管毒性の問題は確認されていないと述べた。
- テリフルノミドで見られるような脱毛症、胚・胎児毒性、その他のオフターゲット効果の証拠はないと述べた。
- 経営陣は、このプロファイルを「経口薬クラスで最良のベネフィット・リスク」と表現した。
同社はまた、薬物動態の観点からビドフルジムスカルシウムとテリフルノミドを比較した。ビドフルジムスは半減期が約30時間で10日以内に体外に排出されるのに対し、テリフルノミドは一部の患者では数年間体内に残留する可能性があると述べた。経営陣は、特にMSを抱える若い女性にとって、この可逆性が重要であると述べた。
ルンドグレン氏は、安全性プロファイルがこの分野で際立っていると述べた。「このようなものは見たことがない」と同氏は述べ、同社のデータに対する見解を示した。
業務上の更新と企業変革
イミュニックは、開発段階の企業から商業化前段階の企業へと変革を遂げたと述べた。
- ルンドグレン氏は、ジェネンテックおよびロシュで19年間勤務した後、2024年6月に入社した。
- 同氏は以前、現在世界で最も処方されているMS薬であるオクレリズマブの上市を主導した経験を持つ。
- 同社は新たな取締役会議長を含む複数の新取締役を迎えた。
- 新たな最高医療責任者（CMO）が就任した。
- マーケティング担当バイスプレジデントを採用した。
- 患者アドボカシー担当バイスプレジデントがプレゼンテーション当日に着任した。
- イミュニックは、メディカルアフェアーズグループを拡充し、メディカルサイエンスリエゾンを配置したと述べた。
経営陣は、これらの変革はフェーズIIIデータが陽性であった場合に米国での独自上市に備えるためのものであると述べた。また、商業的な前提条件の検証を行い、データ発表後に迅速にスケールアップできるよう準備を進めていると述べた。
進行性MSプログラム
再発性MSを超えて、イミュニックは進行性MSを対象とした新たなフェーズIII試験「ProTEct-MS」を発表した。この試験では非活動性進行性MSの患者約1,400名を登録する予定であり、約3年間実施される見込みである。
最初の患者無作為化は2025年前半に予定されている。同社は、この試験がフェーズII CALLIPER試験の知見に基づいていると述べた。CALLIPER試験は全脳萎縮という主要エンドポイントを達成しなかったが、選択された患者において有望な副次的結果を示した。
CALLIPERにおいて、経営陣はベースライン時に再発がなく、ガドリニウム増強病変もなかった患者の85%のサブセットに注目した。このグループでは、障害悪化および改善エンドポイントにおいて一貫した方向性のある便益が認められたと述べた。また、緩徐拡大病変において名目上の統計的便益が示されたとも述べた。
経営陣は、進行性MSの機会を重大な未充足医療ニーズと表現し、フェーズIIIデータがこのアプローチを支持すれば、新たな試験が薬剤の適応範囲を拡大できると述べた。
将来の見通しと資金調達
イミュニックは、次の主要な触媒はENSURE-1とENSURE-2の2024年12月の結果発表であると述べた。結果が陽性であれば、2025年半ばまでにNDAを申請し、2028年半ばまでの商業上市を目指す計画である。
- 2024年12月：ENSURE-1およびENSURE-2のフェーズIIIデータ発表。
- データ開示から30日以内：2024年2月のPIPEのワラント（新株予約権）成分が2億ドルの現金に転換される可能性がある。
- 2025年半ば：NDA申請計画。
- 2025年前半：ProTEct-MSにおける最初の患者無作為化。
- 2028年半ば：米国商業上市の目標時期。
同社は、PIPEファイナンシングとワラント転換の可能性により、キャッシュランウェイを2028年後半まで延長できると述べた。
質疑応答のハイライト
質疑応答セッションでは、経営陣がMS市場の規模、より良い障害コントロールの必要性、安全性プロファイルへの自信という繰り返し登場するテーマに立ち返った。
ルンドグレン氏は、抗CD20療法の上市後に起きたような変革が再び市場で起きる準備が整っていると述べた。「オクレリズマブの上市に携わった」と同氏は述べた。「抗CD20の導入によってMS市場を変革したことは非常に印象的な経験だった。しかしそれは10年前のことであり、今日のMSにおける未充足ニーズが非常に明確であるために参加したと思っている。当時と同様に今日も明確であり、市場は再び変革の機が熟していると思う」
同氏はまた、医師や主要オピニオンリーダーが、同社が直接的な神経保護アプローチと表現するNurr1メカニズムに関心を持っていると述べた。経営陣は、前臨床パッケージにはNurr1結合と活性化のin vivoおよびin vitro証拠、ならびに直接的なNurr1効果を支持するノックアウト試験が含まれていると述べた。
商業面では、タルディオ氏は、抗CD20療法から切り替える患者の間に明確な機会があると述べた。イミュニックは、抗CD20薬が現在の市場の約50%、治療未経験者の開始の70〜75%を占めていると述べた。経営陣は、多くの医師が今や抗CD20治療からの切り替えまでの合理的な期間として3〜8年を考えており、これが経口代替薬にとって相当な機会を生み出す可能性があると述べた。
イミュニックは、フェーズIIIプログラムのベースライン特性が初期フェーズII試験のものと概ね一致しており、これが結果の読み通しに役立つと考えていると述べた。経営陣はまた、フェーズIIとフェーズIIIの結果の間にある程度の乖離があっても商業的に成立し得ると述べた。
同社の株価は8.06ドルで取引されており、前回終値7.75ドルから4%上昇し、52週レンジは0.584ドルから17.43ドルであった。
結論
投資家は現在、イミュニックのMS戦略が承認に向けて前進するか、あるいは後退に直面するかを左右する可能性がある12月のフェーズIII結果発表を待っている。詳細については、以下の完全な議事録を参照されたい。
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