アローヘッド・ファーマシューティカルズ (ARWR)

アローヘッド・ファーマシューティカル（Arrowhead Pharmaceuticals Inc）は、難病の原因となる遺伝子を抑制することで、難治性疾患を治療する薬を開発する。【事業内容】リボ核酸（RNA）化学と送達モードのポートフォリオを使用しており、治療法はRNA干渉メカニズムをトリガーして、標的遺伝子の迅速で深く耐久性のあるノックダウンを誘導する。1つまたは複数のタンパク質の過剰生産を特徴とする遺伝子に基づく疾患の治療薬の開発に注力する。パイプラインには、高トリグリセリド血症のためのARO-APOC3、脂質異常症に対するARO-ANG3、嚢胞性線維症のためのARO-ENaC2、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するARO-DUX4、COVID-19およびその他の可能性のある将来の肺媒介病原体を引き起こすコロナウイルスのARO-COV、補体介在性疾患のためのARO-C3、さまざまな粘膜閉塞性または炎症性肺疾患に対するARO-RAGEとARO-MUC5AC、特発性肺線維症に対するARO-MMP7が含まれる。