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サレプタ・セラピューティクス(Sarepta Therapeutics Inc)は、商業段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患の治療のためのリボ核酸(RNA)標的治療薬、遺伝子治療、その他の遺伝子治療様式の発見と開発を通じて、患者を支援することに注力する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー、肢帯状筋ジストロフィー、その他の神経筋疾患や中枢神経系疾患など、様々な疾患に対する治療薬の候補を開発する。「EXONDYS 51」(eteplirsen)注射、「VYONDYS 53」(golodirsen)注射、「AMONDYS 45」(casimersen)注射の3製品を商業化する。これらの製品は、ジストロフィン遺伝子にエクソン51、エクソン53、エクソン45のスキップが可能な変異が確認された患者におけるデュシェンヌ病の治療を適応症とする。パイプラインには、探索、前臨床、臨床開発の様々な段階にある40以上のプログラムが含まれる。
遺伝子治療のパイオニア | Sarepta TherapeuticsはDMD治療のリーダーであり、Elevidysがその主力製品です。最近の安全性への懸念は課題となっているものの、同社は強固な市場ポジションを維持しています。 |
財務の転換点 | Sareptaの財務状況を分析:直近12ヶ月の売上高24.8億ドル、マイナスのキャッシュフロー、2026年までに41億ドルへの売上成長予測。アナリストの目標株価は18ドルから210ドルの範囲。 |
パイプラインの可能性 | 肢帯型筋ジストロフィーの治療薬を含むSareptaの多様なパイプラインを詳しく分析。戦略的パートナーシップとElevidysの適応拡大が将来の成長を牽引する可能性があります。 |
競争環境のダイナミクス | Sareptaが遺伝子治療とエクソンスキッピング治療における新興競合にどのように対応し、DMD治療におけるマーケットリーダーシップを活用して優位性を維持しているかを解説します。 |