- Investing.com
アイオニス・ファーマシューティカルズ(Ionis Pharmaceuticals Inc)は、リボ核酸(RNA)を標的とした治療薬の発見と開発を行う。【事業内容】主に心臓血管系と神経系のフランチャイズを行う。製品には、「SPINRAZA」、「TEGSEDI」、「WAYLIVRA」がある。「SPINRAZA」は、脊髄性筋萎縮症(SMA)患者の治療薬である。脊髄性筋萎縮症は、進行性で衰弱しやすく、しばしば致命的な遺伝性疾患である。「TEGSEDI」は、衰弱、進行、致命的な疾患である遺伝性トランスサイレチン(TTR)、アミロイドーシス(hATTR)によるポリニューロパチーの患者の治療に使用される。「WAYLIVRA」は、成人患者における食事療法の補助を適応とするアンチセンス医薬品である。「Eplontersen(TTR)」、「Olezarsen(ApoC-III)」、「Donidalorsen(PKK)」、「ION363(FUS)」、「Pelacarsen(Apo(a))」、「Tofersen(SOD1)」、「Bepirovirsen」を含む9つの適応症で7つ以上の医薬品が第III相臨床試験中である。また、開発中の心血管薬には、「Eplontersen」、「Olezarsen」、「Pelacarsen」、「ION904」、「Fesomersen」、「IONIS-AGT-LRx」が含まれる。
パイプラインの実力 | Ionisの独自のアンチセンス技術プラットフォームを活用した希少疾患治療薬の多様なポートフォリオと適応拡大の可能性について探ります |
財務見通し | TryngolzaやDonidalorsenなどの主力製品の商業的成長により、2025年には6億ドルを超える収益が見込まれるIonisの収益予測を詳しく分析 |
市場における課題 | HAEおよびATTR市場における競争環境を分析。既存の大手企業や新興の治療法がシェア獲得を目指して競合している状況を解説します |
将来の成長要因 | sHTGにおけるOlezarsenのフェーズIII試験データを含む重要な今後のイベントについて解説。これらはIonisの市場ポジションと企業価値に大きな影響を与える可能性があります |