ロジックバイオ・セラピューティックス(LogicBio Therapeutics Inc)はゲノム編集会社である。【事業内容】医療ニーズを満たさない患者の希少疾患を治療する薬剤の開発を行う。GeneRideテクノロジープラットフォームは、安定遺伝子を患者のゲノムに組み込んで安定した治療効果を提供するように設計される。小児患者における珍しい肝障害の標的に焦点を当てる。その発見、研究開発プログラムには、LB-001、LB-101、LB 201、LB-301など様々な候補が含まれる。Methylmalonic Acidemiaの治療薬であるリード製品候補LB-001を開発中である。LB-001は、AAVキャプシドに封入されたヒトメチルマロニルCoAムターゼ(MUT)酵素をコードする遺伝子を含むデオキシリボ核酸構築物からなる。血友病Bの治療のためにLB-101を開発中である。LB-201は、アルファ-1-アンチトリプシン欠乏症(A1ATD)の治療のために開発される。クリグラー・ナジャー症候群動物モデルの治療のためにLB-301を開発中である。
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