ソリッド・バイオサイエンシズ(Solid Biosciences Inc)は、神経筋疾患や心臓疾患の患者の生活を改善するための革新的な治療法の開発に注力するライフサイエンス企業である。【事業内容】「SGT-001」と「SGT-003」は、遺伝子導入候補品である。神経筋疾患及び心臓疾患プログラムには、デュシェンヌの治療を目的とした分化型遺伝子導入候補である「SGT-003」、フリードライヒス失調症の治療を目的とした遺伝子導入候補である「AVB-202」、Bcl2-アソシエイテッドアタンジェン3(BAG3)媒介性拡張型心筋症を対象とした「AVB-401」がある。「SGT-003」は、心筋や呼吸筋など全身の筋肉にのみ発現するジストロフィン様タンパク質を産生する合成導入遺伝子を送達することで、デュシェンヌ病の根本的な遺伝的原因に対処することを目的とする。同社は、遺伝子導入候補品に加え、新規カプシドライブラリーや複数の導入遺伝子を1つのベクターにパッケージする技術であるデュアル遺伝子発現などのプラットフォーム技術に焦点を当てた開発プログラムも有する。