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ソリッド・バイオサイエンシズ(Solid Biosciences Inc)は、神経筋疾患や心臓疾患の患者の生活を改善するための革新的な治療法の開発に注力するライフサイエンス企業である。【事業内容】「SGT-001」と「SGT-003」は、遺伝子導入候補品である。神経筋疾患及び心臓疾患プログラムには、デュシェンヌの治療を目的とした分化型遺伝子導入候補である「SGT-003」、フリードライヒス失調症の治療を目的とした遺伝子導入候補である「AVB-202」、Bcl2-アソシエイテッドアタンジェン3(BAG3)媒介性拡張型心筋症を対象とした「AVB-401」がある。「SGT-003」は、心筋や呼吸筋など全身の筋肉にのみ発現するジストロフィン様タンパク質を産生する合成導入遺伝子を送達することで、デュシェンヌ病の根本的な遺伝的原因に対処することを目的とする。同社は、遺伝子導入候補品に加え、新規カプシドライブラリーや複数の導入遺伝子を1つのベクターにパッケージする技術であるデュアル遺伝子発現などのプラットフォーム技術に焦点を当てた開発プログラムも有する。
DMD遺伝子治療 | Solid Biosciencesが開発するSGT-003は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対して有望な初期結果を示し、同クラス最高レベルのマイクロジストロフィン発現と優れた安全性プロファイルを実現する可能性を示しています |
パイプラインの拡大 | Solidは遺伝子治療の専門知識を活かし、フリードライヒ運動失調症とCPVTへの戦略的展開を図り、希少遺伝性疾患における高い未充足ニーズに対応しています |
技術的優位性 | Solidの独自のAAV-SLB101カプシド技術は、筋肉への標的性向上と優れた製造能力を提供し、重要な差別化要因となっています |
市場の可能性 | アナリストは10ドルから20ドルの目標株価を設定し、25億ドルから30億ドルのDMD市場におけるSGT-003の可能性と今後の規制上のマイルストーンに対する楽観的な見方を示しています |