トランスレイト・バイオ (TBIO_old)

トランスレート・バイオ（Translate Bio, Inc.）はメッセンジャーリボ核酸（RNA）または伝令RNA（mRNA）の治療薬会社である。【事業内容】タンパク質または遺伝子の機能不全によって引き起こされる疾患を治療するための医薬品を開発する。独自のmRNA治療プラットフォームまたはエム・アール・ティ（MRT）プラットフォームを使用し、機能性タンパク質をコードするmRNAを作成する。mRNAは標的細胞に送達され、そこで細胞自身の機構がそれを認識・翻訳し、タンパク質の機能を回復・増強し、疾患を治療または予防する。肺のMRT製品候補であるMRT5005は、噴霧によって肺上皮細胞に完全に機能する嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）タンパク質をコードするmRNAを送達することにより、シーエフ（CF）の根本的な原因に対処するように設計される。