カリフォルニア州ブリスベン発-免疫疾患治療に特化したバイオテクノロジー企業であるヴェラ・セラピューティクス社（NASDAQ:VERA）は本日、IgA腎症（IgAN）治療薬アタシセプトがFDAから画期的治療薬指定を受けたと発表した。この指定は、重篤な自己免疫性腎疾患であるIgANに対する既存の治療法をアタシセプトが大幅に改善できる可能性を示す、第2b相ORIGIN試験のデータに基づいている。
FDAの決定は、アタシセプトがeGFR測定によって証明される腎機能を、現在の治療法よりも効果的に高める可能性があるという試験結果にかかっている。Vera Therapeutics社のCEOであるMarshall Fordyce博士は、アタシセプトがIgAN患者を変革する治療薬となる可能性について楽観的な見方を示した。
第2b相ORIGIN試験では、72週間の治療期間にわたってeGFRを維持するアタシセプトの有効性が評価された。患者にはまず36週間の二重盲検試験が行われ、その後36週間の非盲検延長試験が行われた。その結果、eGFRの安定化が認められ、IgAN患者ではなく一般集団のプロファイルと一致した。
既存の薬物治療にもかかわらずIgANの進行リスクが高い患者116人を対象としたこの試験では、主要評価項目および副次的評価項目を達成し、36週目までの有意な蛋白尿減少とeGFRの安定化が示された。アタシセプトの安全性プロファイルはプラセボと同様であった。
ベラ・セラピューティクス社は、IgANにおけるアタシセプトの承認申請をサポートするため、今年後半に第2b相試験の96週結果を発表する予定であり、2025年前半に第3相ORIGIN 3試験の主要評価項目の結果を期待している。
FDAの画期的治療薬指定は、予備的なエビデンスが既存の治療法よりも大幅に改善することを示唆する重篤な疾患に対する医薬品の開発と審査を促進することを目的としている。Ataciceptの指定は、IgAN治療におけるこの基準を満たす可能性を反映したものである。
現在実施中の第3相ORIGIN 3試験は、より大規模な患者コホートにおいてアタシセプトの安全性と有効性を評価するもので、蛋白尿の減少と腎機能の維持に主眼が置かれている。本試験は、104週間の二重盲検投与期間、52週間の非盲検延長投与、26週間の追跡調査から構成されている。
本ニュースはVera Therapeutics社のプレスリリースに基づく。
InvestingProの洞察
ヴェラ・セラピューティクス社（NASDAQ:VERA）は、最近のFDAによる画期的治療薬指定を受けて、投資家の関心を集めている企業である。時価総額約20億3,000万ドルの同社は、成長軌道における重要な局面を迎えている。インベスティング・プロのデータによると、同社の株価純資産倍率は2024年第1四半期の直近12ヵ月で5.74倍となっており、簿価に比べて高い評価となっている。これは、特に同社の医薬品アタシセプトの可能性を考慮した、ヴェラの将来性に対する市場の楽観的な見方を反映している可能性がある。
インベスティング・プロのヒントは、ヴェラがバランスシート上、負債よりも現金を多く保有していることを強調している。さらに、株価の相対力指数（RSI）は売られ過ぎの領域にあることを示唆しており、最近の反落を利用しようとする投資家にとって好機である可能性を示している。
しかし、アナリストが来期の業績予想を下方修正したことで、株価のパフォーマンスに影響を与える可能性があることに投資家は留意する必要がある。加えて、同社は今年黒字になる見込みはなく、過去12ヵ月間赤字が続いている。これらの財務指標は、投資家がヴェラの製品開発スケジュールと市場力学の観点から投資のリスクと可能性を評価する際に考慮すべき極めて重要なものである。
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