カリフォルニア州ノバト発-ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ：RARE）は木曜日、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）の遺伝子治療薬DTX401の第3相試験が主要評価項目を達成したと発表した。本治療により、8歳以上の患者において、グルコースコントロールを維持しながら、1日のコーンスターチ摂取量を有意に減少させることができた。
48週間のGlucoGene試験では、DTX401投与群ではコーンスターチ摂取量が平均41.3％減少したのに対し、プラセボ投与群では10.3％減少した。本試験はまた、1日当たりのコーンスターチ摂取量の減少、グルコースコントロールにおける非劣性など、主要な副次的評価項目も満たしている。
Ultragenyx社のChief Medical OfficerであるEric Crombez医学博士は、これらの結果がこれまでのフェーズ1/2の結果と一貫していることを強調した。彼は、試験参加者とGSDIaコミュニティーのサポートに謝辞を述べた。
本試験には46名の患者が参加し、44名が修正intention-to-treat集団に含まれた。DTX401を投与された全患者はコーンスターチ摂取量の減少を経験し、有意な割合で30％および50％以上の減少を達成した。
コネティカット小児医療センター／コネティカット大学医学部のグリコーゲン貯蔵症プログラムおよび低血糖症疾患のディレクターであるRebecca Riba-Wolman医学博士は、DTX401がGSDIa患者のQOLを改善する可能性を指摘した。
安全性については、予防的な副腎皮質ステロイドの投与で管理可能な肝機能への影響や、後根神経節毒性や血栓性微小血管障害は観察されず、これまでの試験と同様の結果が得られた。
第3相試験に加えて、DTX401の第1/2相試験の長期データが米国遺伝子・細胞治療学会（American Society of Gene and Cell Therapy 2024）で発表され、治療後5年までのコーンスターチ摂取量の持続的減少が示された。
ウルトラジェニックス社は、本年末に開催される科学学会で第3相試験の48週間データを発表し、2025年の販売申請に向け規制当局と協議する予定である。
GSDIaは、世界中で推定6,000人の患者が罹患している希少な遺伝性疾患であり、遺伝子の欠陥により血糖を調節できないことを特徴とする。
DTX401は、米国FDAからオーファンドラッグ、再生医療先進治療薬（RMAT）、ファストトラックの指定を受けており、欧州医薬品庁からはPRIMEおよびオーファンドラッグの指定を受けている。
InvestingProの洞察
ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ: RARE）がDTX401の第3相試験で有望な結果を発表したことから、投資家や業界オブザーバーは同社の財務状況と市場での位置付けを注視している。InvestingProのデータによると、ウルトラジェニックスの時価総額は32億1,000万ドルで、同社の潜在能力に対する市場の評価を反映している。臨床的な進歩にもかかわらず、同社の財務指標は課題を示しており、マイナスPERは-4.85、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の調整後PERは-5.18で、同社が現在利益を上げていないことを示している。
インベスティング・プロのヒントは、RSIに基づき株価が売られ過ぎの領域にあることを示唆しており、バリューを求める投資家が興味を持つ可能性がある。しかし、アナリストはUltragenyxが今年黒字になると予想していないことに注意することが重要であり、これは同社が報告した同期間のマイナス60.26％の売上総利益率と一致している。さらに、同社の22.78という高い株価純資産倍率は、簿価に対する割高な評価を示唆している。これは、同社が配当を支払っていないため、投資家が将来の成長と収益性をリターンに期待している可能性が高いことを意味する。
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